HEALEY ALS プラットフォーム試験 - レジメン F ABBV-CLS-7262
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。
レジメンFは、ALSの参加者における単一の治験薬ABBV-CLS-7262の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。 HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol は NCT04297683 として登録されています。 参加者がマスタープロトコルに登録し、すべての適格基準を満たすと、参加者は現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる資格があります。 すべての参加者は、現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる可能性が等しくなります。
参加者がレジメン F ABBV-CLS-7262 に無作為化された場合、参加者はスクリーニング訪問を完了して、追加のレジメン F 適格基準を評価します。
レジメン適合基準が確認されると、参加者はベースライン評価を完了し、アクティブな ABBV-CLS-7262 または一致するプラセボのいずれかに 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者はレジメン F への登録を選択できないため、レジメン F は招待制で登録します。参加者は、レジメン F に無作為に割り当てられる前に、まずマスター プロトコルに登録し、マスター プロトコルに参加する資格を得る必要があります。
登録施設のリストについては、NCT04297683 の HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol を参照してください。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- マスタープロトコル（NCT NCT04297683）で指定された包含基準を超える追加の包含基準はありません。
除外基準:
以下の除外基準は、マスター プロトコル (NCT NCT04297683) で指定された除外基準に追加されます。
- 化合物の代謝に基づいて、シトクロム P450 酵素の特定の阻害剤および誘導剤の併用。
- 臨床的に重大な心電図異常。
- 臨床的に重大な臨床検査異常。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
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対応するプラセボを 1 日 1 回、24 週間経口投与します。
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実験的：ABBV-CLS-7262 投与量 1
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ABBV-CLS-7262 は、24 週間、1 日 1 回経口投与されます。
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実験的：ABBV-CLS-7262 ドーズ 2
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ABBV-CLS-7262 は、24 週間、1 日 1 回経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALSFRS-Rスコープの傾斜により評価した疾患進行
時間枠：ベースラインから24週間
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ベイジアン反復測定モデルを用いて、死亡率による追跡不能を考慮したALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）総スコアで測定した疾患重症度の変化。
12の各質問は異なる機能的能力を評価し、4（正常）から0（能力なし）で採点され、最大総スコアは48、最小総スコアは0です。スコアが高い参加者はより多くの身体的機能を有します。
24週目の訪問まで生存した参加者のみが推定値に寄与することに注意してください。
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ベースラインから24週間
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死亡率
時間枠：ベースラインから24週間
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死亡率は、死亡または死亡相当と定義されます。
永続的補助換気（PAV）が1日22時間以上、7日以上連続して使用される場合、参加者は死亡相当の基準を満たすと判断されます。
死亡率は、指数分布に従う生存時間を仮定したベイズ共有パラメトリックモデルから推定されました。
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ベースラインから24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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低速肺活量 (SVC) によって測定される、時間の経過に伴う呼吸機能の変化。
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ベースラインから 24 週間まで
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ALSFRS-R総合スコアによる機能
時間枠：ベースラインから24週間
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ALSFRS-R総合スコアにより評価されたベースラインから24週目までの機能の変化。
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ベースラインから24週間
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上肢筋力
時間枠：ベースラインから24週間
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時間経過に伴う上肢筋力の変化は、ハンドヘルドダイナモメトリーおよび握力測定を用いて等尺的に測定され、以下の筋肉／動作のベースラインからの平均変化率として算出される：肩関節屈曲、肘関節屈曲、肘関節伸展、手関節伸展、短母指外転筋収縮、小指外転筋収縮、第一背側骨間筋収縮、および握力。
ベースライン時に測定可能な筋力があった対象者のみが含まれることに注意。
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ベースラインから24週間
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疾患進行バイオマーカー
時間枠：ベースラインから24週間
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ベースラインから24週目までの対数変換血清神経フィラメント軽鎖タンパク質（NfL）濃度の変化
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ベースラインから24週間
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日常生活動作
時間枠：ベースラインから24週間
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ベースラインから第24週までの変化を、筋萎縮性側索硬化症評価質問票40（ALSAQ-40）によって評価された日常生活動作（ADL）／自立領域スコアで測定する。
ALSAQ-40は患者自身が報告するアウトカムであり、参加者の主観的幸福感を測定するために使用される40の質問から構成され、各質問は0（まったくない）から5（いつも、またはまったくできない）で採点される。
ADL／自立領域スコアは40問中10問に基づいて算出され、ADL／自立領域の最高スコアは50、最低スコアは0である。領域スコアが高いほど、主観的幸福感が低い、またはADLを遂行する自立度が低いことを示す。
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ベースラインから24週間
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死亡または死亡相当事象を経験した参加者数
時間枠：ベースラインから24週間
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ベースライン来院日から第24週来院期間の終了（通常はベースラインから175日後）までに死亡した、または死亡相当基準を満たした参加者の数。
死亡相当基準とは、永続的補助換気（PAV）を1日22時間以上、7日以上連続して使用した場合を指します。
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ベースラインから24週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸機能
時間枠：24週間
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Slow Vital Capacity (SVC) によって測定される経時的な呼吸機能の変化。
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24週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019P003518F
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。