Teste de Plataforma HEALEY ALS - Regime F ABBV-CLS-7262
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA.
O Regime F avaliará a segurança e a eficácia de um único medicamento do estudo, ABBV-CLS-7262, em participantes com ELA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA. Este teste foi concebido como um teste de plataforma perpétuo. Isso significa que existe um único Protocolo Mestre ditando a condução do julgamento. O protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683. Uma vez que um participante se inscreve no Protocolo Mestre e atende a todos os critérios de elegibilidade, o participante será elegível para ser randomizado em qualquer regime de inscrição atual. Todos os participantes terão uma chance igual de serem randomizados para qualquer regime de inscrição atual.
Se um participante for randomizado para o Regime F ABBV-CLS-7262, o participante fará uma visita de triagem para avaliar os critérios adicionais de elegibilidade do Regime F.
Assim que os critérios de elegibilidade do Regime F forem confirmados, os participantes completarão uma avaliação inicial e serão randomizados em uma proporção de 3:1 para ABBV-CLS-7262 ativo ou placebo correspondente.
O Regime F se inscreverá por convite, pois os participantes não podem optar por se inscrever no Regime F. Os participantes devem primeiro se inscrever no Protocolo Mestre e ser elegíveis para participar do Protocolo Mestre antes de poderem ser designados aleatoriamente para o Regime F.
Para obter uma lista de locais de inscrição, consulte o protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS em NCT04297683.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Nenhum critério de inclusão adicional além dos critérios de inclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
Critério de exclusão:
Os critérios de exclusão a seguir são adicionais aos critérios de exclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
- Com base no metabolismo do composto, o uso concomitante de certos inibidores e indutores das enzimas do citocromo P450.
- Qualquer anormalidade eletrocardiográfica clinicamente significativa.
- Anormalidades clínicas laboratoriais clinicamente significativas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo correspondente
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O placebo correspondente é administrado por via oral uma vez por dia durante 24 semanas.
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Experimental: ABBV-CLS-7262 Dose 1
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ABBV-CLS-7262 é administrado por via oral uma vez por dia durante 24 semanas.
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Experimental: ABBV-CLS-7262 Dose 2
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ABBV-CLS-7262 é administrado por via oral uma vez por dia durante 24 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Progressão da Doença Avaliada pela Inclinação da ALSFRS-R
Prazo: Linha de Base até 24 Semanas
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Alteração na gravidade da doença medida pela pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da ELA - Revisada (ALSFRS-R) utilizando um modelo bayesiano de medidas repetidas que contabiliza a perda de seguimento devido à mortalidade.
Cada uma das 12 questões que avaliam capacidades funcionais distintas é pontuada de 4 (normal) a 0 (sem capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Os participantes com pontuações mais elevadas possuem maior função física.
Note que apenas os participantes que sobreviveram até à sua visita da Semana 24 contribuem para a estimativa.
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Linha de Base até 24 Semanas
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Taxa de Eventos de Mortalidade
Prazo: Linha de base às 24 semanas
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A mortalidade é definida como morte ou equivalente à morte.
Um participante é considerado como preenchendo os critérios de equivalente à morte se for utilizada ventilação assistida permanente (PAV) durante mais de 22 horas por dia durante mais de sete dias consecutivos.
A taxa de mortalidade foi estimada a partir de um modelo bayesiano paramétrico partilhado que assumiu tempos de sobrevivência distribuídos exponencialmente.
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Linha de base às 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função Respiratória
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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Mudança na função respiratória ao longo do tempo medida pela Capacidade Vital Lenta (SVC).
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Linha de base para 24 semanas
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Função por Pontuação Total ALSFRS-R
Prazo: Baseline até 24 semanas
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Alteração da linha de base para a Semana 24 na função, conforme avaliado pela pontuação total da ALSFRS-R.
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Baseline até 24 semanas
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Força Muscular do Membro Superior
Prazo: da Linha de Base às 24 semanas
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Alteração da força muscular do membro superior ao longo do tempo, medida isometricamente através de dinamometria manual e da força de preensão, calculada como a percentagem média de alteração em relação à linha de base dos seguintes músculos/manobras: flexão do ombro, flexão do cotovelo, extensão do cotovelo, extensão do pulso, contração do abdutor curto do polegar, contração do abdutor do dedo mínimo, contração do primeiro interósseo dorsal e força de preensão.
Note que apenas os indivíduos com força mensurável na linha de base foram incluídos.
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da Linha de Base às 24 semanas
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Biomarcador de Progressão da Doença
Prazo: Do Início às 24 Semanas
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Alteração na concentração de proteína neurofilamentar leve (NfL) sérica transformada em logaritmo desde a linha de base até à Semana 24.
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Do Início às 24 Semanas
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Atividades da Vida Diária
Prazo: Linha de base às 24 semanas
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Alteração da linha de base para a Semana 24 na pontuação do domínio das atividades da vida diária (AVD)/independência, conforme avaliado pelo Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica-40 (ALSAQ-40).
O ALSAQ-40, um resultado reportado pelo próprio paciente, consiste em 40 perguntas que são utilizadas para medir o bem-estar subjetivo dos participantes, e cada pergunta é pontuada de 0 (nunca) a 5 (sempre ou não consegue fazer de todo).
A pontuação do domínio AVD/independência baseia-se em 10 das 40 perguntas, com uma pontuação máxima do domínio AVD/independência de 50 e uma pontuação mínima de 0. Pontuações de domínio mais elevadas indicam um pior bem-estar subjetivo ou menor independência na realização das AVD.
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Linha de base às 24 semanas
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Número de Participantes que Experienciaram Morte ou Equivalente a Morte
Prazo: Linha de base às 24 semanas
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O número de participantes que morreram ou preencheram o critério de equivalente de morte desde a data da sua visita de base até ao final da janela da visita da Semana 24 (geralmente 175 dias após a linha de base).
O critério de equivalente de morte é o uso de ventilação assistida permanente (VAP) por mais de 22 horas por dia durante mais de 7 dias consecutivos.
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Linha de base às 24 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função Respiratória
Prazo: 24 semanas
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Mudança na função respiratória ao longo do tempo medida pela Capacidade Vital Lenta (SVC).
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019P003518F
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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