HEALEY ALS Platform Trial - Regime F ABBV-CLS-7262
De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.
Regime F zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een enkel studiegeneesmiddel, ABBV-CLS-7262, bij deelnemers met ALS.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze proefversie is ontworpen als een eeuwigdurende platformproef. Dit betekent dat er één hoofdprotocol is dat het verloop van de proef dicteert. Het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol is geregistreerd als NCT04297683. Zodra een deelnemer zich inschrijft voor het Master Protocol en aan alle geschiktheidscriteria voldoet, komt de deelnemer in aanmerking om gerandomiseerd te worden in elk momenteel ingeschreven regime. Alle deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar elk momenteel inschrijvend regime.
Als een deelnemer wordt gerandomiseerd naar Regimen F ABBV-CLS-7262, zal de deelnemer een screeningbezoek afleggen om aanvullende criteria voor geschiktheid voor Regimen te beoordelen.
Zodra de geschiktheidscriteria voor het regime zijn bevestigd, zullen de deelnemers een basislijnbeoordeling voltooien en in een verhouding van 3:1 worden gerandomiseerd naar actieve ABBV-CLS-7262 of overeenkomende placebo.
Regime F schrijft zich in op uitnodiging, aangezien deelnemers er niet voor kunnen kiezen om zich in te schrijven voor regime F. Deelnemers moeten zich eerst inschrijven voor het hoofdprotocol en in aanmerking komen voor deelname aan het hoofdprotocol voordat ze willekeurig kunnen worden toegewezen aan regime F.
Zie voor een lijst met inschrijvingssites het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol onder NCT04297683.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geen aanvullende opnamecriteria buiten de opnamecriteria gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).
Uitsluitingscriteria:
De volgende uitsluitingscriteria zijn een aanvulling op de uitsluitingscriteria die zijn gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).
- Gebaseerd op het metabolisme van de verbinding, het gelijktijdige gebruik van bepaalde remmers en inductoren van cytochroom P450-enzymen.
- Alle klinisch significante ECG-afwijkingen.
- Klinisch significante klinische laboratoriumafwijkingen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo
|
Bijpassende placebo wordt gedurende 24 weken eenmaal per dag oraal toegediend.
|
|
Experimenteel: ABBV-CLS-7262 Dosis 1
|
ABBV-CLS-7262 wordt gedurende 24 weken eenmaal daags oraal toegediend.
|
|
Experimenteel: ABBV-CLS-7262 dosis 2
|
ABBV-CLS-7262 wordt gedurende 24 weken eenmaal daags oraal toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ziekteprogressie zoals beoordeeld door de ALSFRS-R-helling
Tijdsspanne: Baseline tot 24 weken
|
Verandering in ernst van de ziekte gemeten met de ALS Functionele Beoordelingsschaal-Revised (ALSFRS-R) totaalscore met behulp van een Bayesiaans herhaalde metingen model dat rekening houdt met uitval door sterfte.
Elk van de 12 vragen die verschillende functionele vaardigheden beoordelen, wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Deelnemers met hogere scores hebben meer fysieke functie.
Let op: alleen deelnemers die overleefden tot hun bezoek in week 24 dragen bij aan de schatting.
|
Baseline tot 24 weken
|
|
Sterftecijfer
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 weken
|
Sterfte wordt gedefinieerd als overlijden of een gelijkwaardige toestand aan overlijden.
Een deelnemer wordt geacht te voldoen aan de criteria van een gelijkwaardige toestand aan overlijden als permanente beademing (PAV) meer dan 22 uur per dag gedurende meer dan zeven opeenvolgende dagen wordt gebruikt.
Het sterftecijfer werd geschat op basis van een Bayesiaans gedeeld-parametrisch model dat exponentieel verdeelde overlevingstijden veronderstelde.
|
Vanaf baseline tot 24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
|
Verandering in ademhalingsfunctie in de loop van de tijd zoals gemeten door Slow Vital Capacity (SVC).
|
Basislijn tot 24 weken
|
|
Functie volgens ALSFRS-R Totale Score
Tijdsspanne: Baseline tot 24 weken
|
Verandering van baseline tot week 24 in functie zoals beoordeeld met de ALSFRS-R totaalscore.
|
Baseline tot 24 weken
|
|
Bovenste ledemaat spierkracht
Tijdsspanne: Baseline tot 24 weken
|
Verandering in spierkracht van de bovenste ledematen over tijd, gemeten isometrisch met behulp van handdynamometrie en handknijpkracht, berekend als het gemiddelde procentuele verschil ten opzichte van de baseline van de volgende spieren/handelingen: schouderflexie, elleboogflexie, elleboogextensie, polsextensie, contractie van de abductor pollicis brevis, contractie van de abductor digiti minimi, contractie van de eerste dorsale interosseus en handknijpkracht.
Alleen degenen met meetbare kracht bij baseline zijn geïncludeerd.
|
Baseline tot 24 weken
|
|
Ziekteprogressie Biomarker
Tijdsspanne: Baseline tot 24 weken
|
Verandering in log-getransformeerde serum neurofilament licht eiwit (NfL) concentratie van baseline tot Week 24.
|
Baseline tot 24 weken
|
|
Activiteiten van het Dagelijks Leven
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 weken
|
Verandering van baseline tot week 24 in de activiteiten van het dagelijks leven (ADL)/onafhankelijkheidsdomeinscore zoals beoordeeld door de Amyotrofische Laterale Sclerose Beoordelingsvragenlijst-40 (ALSAQ-40).
De ALSAQ-40, een door patiënten zelf gerapporteerde uitkomst, bestaat uit 40 vragen die worden gebruikt om het subjectieve welzijn van deelnemers te meten, en elke vraag wordt gescoord van 0 (nooit) tot 5 (altijd of kan helemaal niet).
De ADL/onafhankelijkheidsdomeinscore is gebaseerd op 10 van de 40 vragen, met een maximale ADL/onafhankelijkheidsdomeinscore van 50 en een minimumscore van 0. Hogere domeinscores duiden op een slechter subjectief welzijn of minder onafhankelijkheid bij het uitvoeren van ADL's.
|
Vanaf baseline tot 24 weken
|
|
Aantal deelnemers dat overlijden of het equivalent van overlijden heeft ervaren
Tijdsspanne: Baseline tot 24 weken
|
Het aantal deelnemers dat overleed of voldeed aan het criterium voor een doodsequivalent vanaf de datum van hun baselinebezoek tot het einde van het Week 24-bezoekvenster (meestal 175 dagen na baseline).
Het doodsequivalentcriterium is het gebruik van permanente geassisteerde beademing (PAV) gedurende meer dan 22 uur per dag voor meer dan 7 opeenvolgende dagen.
|
Baseline tot 24 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering in ademhalingsfunctie in de loop van de tijd zoals gemeten door Slow Vital Capacity (SVC).
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- 2019P003518F
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .