Wersja próbna platformy HEALEY ALS — schemat F ABBV-CLS-7262
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.
Schemat F oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, ABBV-CLS-7262, u uczestników z ALS.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu. Główny protokół platformy HEALEY ALS w wersji próbnej jest zarejestrowany jako NCT04297683. Gdy uczestnik zapisze się do Protokołu głównego i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rejestrującego się schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rejestrowanego schematu.
Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu F ABBV-CLS-7262, uczestnik przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikujących do schematu F.
Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikacji do schematu F uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do aktywnego ABBV-CLS-7262 lub pasującego placebo.
Schemat F będzie rejestrowany na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą zdecydować się na zapis do schematu F. Uczestnicy muszą najpierw zarejestrować się w Protokole głównym i kwalifikować się do udziału w Protokole głównym, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do Schematu F.
Aby uzyskać listę rejestrujących się witryn, zapoznaj się z głównym protokołem platformy HEALEY ALS Trial Master pod numerem NCT04297683.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Brak dodatkowych kryteriów włączenia poza kryteriami włączenia określonymi w Protokole głównym (NCT NCT04297683).
Kryteria wyłączenia:
Następujące kryteria wykluczenia są uzupełnieniem kryteriów wykluczenia określonych w Protokole głównym (NCT NCT04297683).
- Ze względu na metabolizm związku, jednoczesne stosowanie niektórych inhibitorów i induktorów enzymów cytochromu P450.
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG.
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Pasujące placebo
|
Dopasowane placebo podaje się doustnie raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: ABBV-CLS-7262 Dawka 1
|
ABBV-CLS-7262 podaje się doustnie raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: ABBV-CLS-7262 Dawka 2
|
ABBV-CLS-7262 podaje się doustnie raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby oceniany za pomocą nachylenia ALSFRS-R
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
|
Zmiana w nasileniu choroby mierzona całkowitym wynikiem w Skali Funkcjonalnej ALS w wersji zrewidowanej (ALSFRS-R) przy użyciu bayesowskiego modelu powtarzanych pomiarów, który uwzględnia utratę pacjentów z obserwacji z powodu śmiertelności.
Każde z 12 pytań oceniających odrębne zdolności funkcjonalne jest punktowane od 4 (normalne) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym całkowitym wynikiem 48 i minimalnym całkowitym wynikiem 0. Uczestnicy z wyższymi wynikami mają lepszą funkcję fizyczną.
Należy zauważyć, że do oszacowania przyczyniają się tylko uczestnicy, którzy przeżyli do wizyty w 24. tygodniu.
|
Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
|
|
Wskaźnik Śmiertelności
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
Śmiertelność definiuje się jako śmierć lub jej odpowiednik.
Uczestnik uznaje się za spełniającego kryteria odpowiednika śmierci, jeśli permanentna wentylacja wspomagana (PAV) jest stosowana przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad siedem kolejnych dni.
Wskaźnik śmiertelności został oszacowany na podstawie bayesowskiego modelu wspólnego parametrycznego, który zakładał wykładniczo rozłożone czasy przeżycia.
|
Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC).
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
|
Funkcja według Całkowitego Wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: Od momentu wyjściowego do 24. tygodnia
|
Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w funkcji ocenianej za pomocą całkowitego wyniku ALSFRS-R.
|
Od momentu wyjściowego do 24. tygodnia
|
|
Siła Mięśni Kończyny Górnej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
Zmiana siły mięśni kończyny górnej w czasie mierzona izometrycznie przy użyciu dynamometru ręcznego i siły chwytu, obliczona jako średni procentowy względem wartości wyjściowej dla następujących mięśni/manewrów: zgięcie ramienia, zgięcie łokcia, wyprost łokcia, wyprost nadgarstka, skurcz mięśnia przywodziciela krótkiego kciuka, skurcz mięśnia odwodziciela małego palca, skurcz pierwszej grzbietowej międzykostnej i siła chwytu.
Należy zauważyć, że uwzględniono tylko osoby z mierzalną siłą w punkcie wyjściowym.
|
Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
|
Biomarker Postępu Choroby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
|
Zmiana stężenia białka neurofilamentowego lekkiego (NfL) w surowicy w skali logarytmicznej od wartości wyjściowej do 24. tygodnia.
|
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
|
|
Czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do 24 tygodnia w zakresie oceny czynności życia codziennego (ADL)/niezależności, oceniana za pomocą Kwestionariusza Oceny Stwardnienia Zanikowego Bocznego-40 (ALSAQ-40).
ALSAQ-40, będący wynikiem zgłaszanym przez pacjenta, składa się z 40 pytań służących do pomiaru subiektywnego samopoczucia uczestników, a każde pytanie jest oceniane w skali od 0 (nigdy) do 5 (zawsze lub w ogóle nie można wykonać).
Ocena domeny ADL/niezależności jest oparta na 10 z 40 pytań, przy maksymalnej ocenie domeny ADL/niezależności wynoszącej 50 i minimalnej ocenie 0. Wyższe wyniki domeny wskazują na gorsze subiektywne samopoczucie lub mniejszą niezależność w wykonywaniu ADL.
|
Od wartości początkowej do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpił zgon lub stan równoważny zgonowi
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Liczba uczestników, którzy zmarli lub spełnili kryterium równoważne śmierci od daty wizyty wyjściowej do końca okna wizyty w 24. tygodniu (ogólnie 175 dni po wizycie wyjściowej).
Kryterium równoważne śmierci to stosowanie stałej wentylacji wspomaganej (PAV) przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad 7 dni z rzędu.
|
Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC).
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019P003518F
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .