HEALEY ALS-plattformprøve - Regim F ABBV-CLS-7262
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.
Regim F vil evaluere sikkerheten og effekten av et enkelt studielegemiddel, ABBV-CLS-7262, hos deltakere med ALS.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er en enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registrert som NCT04297683. Når en deltaker melder seg inn i Master Protocol og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil deltakeren være kvalifisert til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime. Alle deltakere vil ha lik sjanse til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime.
Hvis en deltaker blir randomisert til Regimen F ABBV-CLS-7262, vil deltakeren gjennomføre et screeningbesøk for å vurdere ytterligere Regimen F-kvalifikasjonskriterier.
Når Regim F-kvalifikasjonskriteriene er bekreftet, vil deltakerne fullføre en baseline-vurdering og bli randomisert i et 3:1-forhold til enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller matchende placebo.
Regimen F vil melde seg på ved invitasjon, ettersom deltakerne kanskje ikke velger å melde seg inn i Regimen F. Deltakere må først melde seg inn i Master Protocol og være kvalifisert til å delta i Master Protocol før de kan tildeles tilfeldig til Regimen F.
For en liste over påmeldingssider, se HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ingen ytterligere inklusjonskriterier utover inklusjonskriteriene spesifisert i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Ekskluderingskriterier:
Følgende eksklusjonskriterier kommer i tillegg til eksklusjonskriteriene spesifisert i hovedprotokollen (NCT NCT04297683).
- Basert på metabolismen av forbindelsen, samtidig bruk av visse hemmere og induktorer av cytokrom P450-enzymer.
- Eventuelle klinisk signifikante EKG-avvik.
- Klinisk signifikante kliniske laboratorieavvik.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Matchende placebo
|
Matchende placebo gis oralt én gang daglig i 24 uker.
|
|
Eksperimentell: ABBV-CLS-7262 Dose 1
|
ABBV-CLS-7262 administreres oralt én gang daglig i 24 uker.
|
|
Eksperimentell: ABBV-CLS-7262 Dose 2
|
ABBV-CLS-7262 administreres oralt én gang daglig i 24 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsprogresjon vurdert ved ALSFRS-R-stigning
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i sykdomsalvorlighet målt ved ALS Funksjonell Vurderingsskala-Revidert (ALSFRS-R) totalscore ved bruk av en Bayesiansk gjentatt målt modell som tar hensyn til frafall på grunn av dødelighet.
Hvert av de 12 spørsmålene som vurderer ulike funksjonelle evner er poengsum fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Deltakere med høyere poengsum har bedre fysisk funksjon.
Merk at kun deltakere som overlevde til sin uke 24-visitt bidrar til estimatet.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Dødelighetsfrekvens
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Dødelighet defineres som død eller dødsekvivalent.
En deltaker anses å oppfylle kriteriene for dødsekvivalent hvis permanent assistert ventilasjon (PAV) brukes i mer enn 22 timer per dag i mer enn syv sammenhengende dager.
Dødelighetsraten ble estimert fra en bayesisk delt parametrisk modell som antok eksponentielt fordelte overlevelsesstider.
|
Baseline til 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baseline til 24 uker
|
|
Funksjon etter ALSFRS-R total score
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring fra utgangspunkt til uke 24 i funksjon vurdert ved ALSFRS-R total score.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Øvre ekstremitets muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i muskelstyrke i øvre ekstremitet over tid, målt isometrisk ved bruk av håndholdt dynamometri og håndgrepstyrke, beregnet som gjennomsnittlig prosentvis endring fra utgangspunktet for følgende muskler/manøvrer: skulderfleksjon, albuefleksjon, albuestrekking, håndleddsstrekking, abductor pollicis brevis-kontraksjon, abductor digiti minimi-kontraksjon, første dorsale interosseus-kontraksjon og håndgrepstyrke.
Merk at kun de med målbar styrke ved utgangspunktet ble inkludert.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Sykdomsprogresjonsbiomarkør
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i log-transformert serum nevrofilament lett protein (NfL) konsentrasjon fra utgangspunkt til uke 24.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Aktiviteter i dagliglivet
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring fra utgangspunkt til uke 24 i aktiviteter i dagliglivet (ADL)/uavhengighetsdomenescore vurdert ved Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40).
ALSAQ-40, et pasientopplevd utfallsmål, består av 40 spørsmål som brukes til å måle deltakernes subjektive velvære, og hvert spørsmål poenglegges fra 0 (aldri) til 5 (alltid eller ikke i stand til å gjøre i det hele tatt).
ADL/uavhengighetsdomenescore er basert på 10 av de 40 spørsmålene, med en maksimal ADL/uavhengighetsdomenescore på 50 og en minimumsscore på 0. Høyere domenescore indikerer dårligere subjektivt velvære eller mindre uavhengighet til å utføre ADL.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Antall deltakere som opplevde død eller dødsekvivalent
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Antall deltakere som døde eller oppfylte kriteriet for dødsekvivalent fra datoen for deres baseline-besøk til slutten av uke 24-besøksvinduet (vanligvis 175 dager etter baseline).
Kriteriet for dødsekvivalent er bruk av permanent assistert ventilasjon (PAV) i mer enn 22 timer per dag i mer enn 7 dager på rad.
|
Baseline til 24 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: 24 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019P003518F
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .