Платформа HEALEY для лечения БАС — схема F ABBV-CLS-7262
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.
Схема F будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, ABBV-CLS-7262, у участников с БАС.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства. Основной пробный протокол платформы HEALEY ALS зарегистрирован как NCT04297683. После того, как участник зарегистрируется в Мастер-протоколе и будет соответствовать всем критериям приемлемости, участник будет иметь право быть рандомизированным в любой режим регистрации в настоящее время. Все участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для любой из зарегистрированных в настоящее время схем.
Если участник рандомизирован для получения Схемы F ABBV-CLS-7262, участник должен пройти скрининговый визит для оценки дополнительных критериев приемлемости Схемы F.
После подтверждения критериев приемлемости схемы F участники завершат базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо для активного ABBV-CLS-7262, либо для соответствующего плацебо.
Схема F будет зачислена по приглашению, поскольку участники не могут выбрать регистрацию в схеме F. Участники должны сначала зарегистрироваться в основном протоколе и иметь право участвовать в основном протоколе, прежде чем они смогут быть случайным образом назначены на схему F.
Список сайтов для регистрации см. в основном протоколе пробной версии платформы HEALEY ALS под номером NCT04297683.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Никаких дополнительных критериев включения, помимо критериев включения, указанных в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
Критерий исключения:
Следующие критерии исключения дополняют критерии исключения, указанные в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
- В зависимости от метаболизма соединения одновременный прием некоторых ингибиторов и индукторов ферментов цитохрома Р450.
- Любые клинически значимые отклонения ЭКГ.
- Клинически значимые клинико-лабораторные отклонения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
|
Соответствующее плацебо вводят перорально один раз в день в течение 24 недель.
|
|
Экспериментальный: ABBV-CLS-7262 Доза 1
|
ABBV-CLS-7262 вводят перорально один раз в день в течение 24 недель.
|
|
Экспериментальный: ABBV-CLS-7262 Доза 2
|
ABBV-CLS-7262 вводят перорально один раз в день в течение 24 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогрессирование заболевания по оценке наклона ALSFRS-R
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение тяжести заболевания, измеряемое по общей оценке по Пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС (ALSFRS-R), с использованием байесовской модели повторных измерений, учитывающей потерю наблюдения из-за смертности.
Каждый из 12 вопросов, оценивающих различные функциональные способности, оценивается от 4 (норма) до 0 (отсутствие способности), с максимальной общей оценкой 48 и минимальной общей оценкой 0. Участники с более высокими оценками имеют больше физических функций.
Обратите внимание, что только участники, дожившие до визита на 24-й неделе, вносят вклад в оценку.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Частота летальных исходов
Временное ограничение: С начала исследования до 24 недель
|
Смертность определяется как смерть или эквивалент смерти.
Участник считается соответствующим критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция (ПВВ) используется более 22 часов в сутки в течение более семи дней подряд.
Уровень смертности был оценен с использованием байесовской модели с общими параметрами, предполагающей экспоненциальное распределение времени выживания.
|
С начала исследования до 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дыхательная функция
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеренное с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (SVC).
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Функция по общему баллу ALSFRS-R
Временное ограничение: С момента начала до 24-й недели
|
Изменение от исходного уровня до 24-й недели по функции, оцененной с помощью общего балла ALSFRS-R.
|
С момента начала до 24-й недели
|
|
Сила мышц верхних конечностей
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 недель
|
Изменение мышечной силы верхних конечностей с течением времени, измеряемое изометрически с помощью ручного динамометра и силы хвата, рассчитываемое как средний процент изменения от исходного уровня следующих мышц/маневров: сгибание плеча, сгибание локтя, разгибание локтя, разгибание запястья, сокращение короткой мышцы, отводящей большой палец, сокращение мышцы, отводящей мизинец, сокращение первой тыльной межкостной мышцы и сила хвата.
Примечание: включены только те, у кого была измеримая сила на исходном уровне.
|
Базовый уровень до 24 недель
|
|
Биомаркер прогрессирования заболевания
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение логарифмически трансформированной концентрации сывороточного белка нейрофиламентов легкой цепи (NfL) от исходного уровня до 24-й недели.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Повседневная активность
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение от исходного уровня до 24-й недели в баллах домена повседневной активности (ПА)/независимости по данным опросника для оценки бокового амиотрофического склероза-40 (ALSAQ-40).
ALSAQ-40, показатель результата, сообщаемый пациентом самостоятельно, состоит из 40 вопросов, которые используются для измерения субъективного благополучия участников, и каждый вопрос оценивается от 0 (никогда) до 5 (всегда или не могу выполнить совсем).
Балл домена ПА/независимости основан на 10 из 40 вопросов, с максимальным баллом домена ПА/независимости 50 и минимальным баллом 0. Более высокие баллы домена указывают на худшее субъективное благополучие или меньшую независимость при выполнении ПА.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Количество участников, у которых произошла смерть или эквивалент смерти
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Количество участников, которые умерли или соответствовали критерию эквивалента смерти с даты их исходного визита до конца окна визита на 24-й неделе (как правило, через 175 дней после исходного визита).
Критерий эквивалента смерти — использование постоянной вспомогательной вентиляции (ПВВ) более 22 часов в сутки в течение более чем 7 дней подряд.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дыхательная функция
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеренное с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (SVC).
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- 2019P003518F
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .