Zkouška platformy HEALEY ALS - režim F ABBV-CLS-7262
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.
Režim F vyhodnotí bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, ABBV-CLS-7262, u účastníků s ALS.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jeden hlavní protokol diktující vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683. Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.
Pokud je účastník randomizován do režimu F ABBV-CLS-7262, absolvuje účastník screeningovou návštěvu za účelem posouzení dalších kritérií způsobilosti pro režim F.
Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti pro režim F, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu ABBV-CLS-7262, nebo k odpovídajícímu placebu.
Režim F se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemusejí rozhodnout zapsat se do režimu F. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu F.
Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Žádná další kritéria zahrnutí kromě kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
Kritéria vyloučení:
Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
- Na základě metabolismu sloučeniny současné užívání určitých inhibitorů a induktorů enzymů cytochromu P450.
- Jakékoli klinicky významné abnormality EKG.
- Klinicky významné klinické laboratorní abnormality.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
|
Odpovídající placebo se podává perorálně jednou denně po dobu 24 týdnů.
|
|
Experimentální: ABBV-CLS-7262 Dávka 1
|
ABBV-CLS-7262 se podává perorálně jednou denně po dobu 24 týdnů.
|
|
Experimentální: ABBV-CLS-7262 Dávka 2
|
ABBV-CLS-7262 se podává perorálně jednou denně po dobu 24 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průběh onemocnění hodnocený pomocí sklonu ALSFRS-R
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Změna závažnosti onemocnění měřená celkovým skóre ALS Funkční hodnotící škály - revidované (ALSFRS-R) pomocí Bayesova modelu opakovaných měření, který zohledňuje ztrátu pacientů z důvodu úmrtí.
Každá z 12 otázek hodnotících odlišné funkční schopnosti je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Účastníci s vyššími skóre mají více zachovaných fyzických funkcí.
Poznámka: Do odhadu přispívají pouze účastníci, kteří přežili do své 24týdenní návštěvy.
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
|
Míra úmrtnosti
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Úmrtnost je definována jako smrt nebo ekvivalent smrti.
Účastník je považován za splňujícího kritéria ekvivalentu smrti, pokud je používána trvalá asistovaná ventilace (PAV) déle než 22 hodin denně po dobu více než sedmi po sobě jdoucích dnů.
Míra úmrtnosti byla odhadnuta z bayesovského sdíleně-parametrického modelu, který předpokládal exponenciálně rozdělené doby přežití.
|
Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Respirační funkce
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
|
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
|
Výchozí stav do 24 týdnů
|
|
Funkce podle celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne ve funkci hodnocené pomocí celkového skóre ALSFRS-R.
|
Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
|
Síla svalů horní končetiny
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Změna síly svalů horní končetiny v čase měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie a síly stisku, vypočítaná jako průměrné procentuální změny od výchozí hodnoty u následujících svalů/pohybů: flexe ramene, flexe lokte, extenze lokte, extenze zápěstí, kontrakce abduktoru palce krátkého (abductor pollicis brevis), kontrakce abduktoru malíku (abductor digiti minimi), kontrakce prvního hřbetního mezikostního svalu (first dorsal interosseous) a síla stisku.
Poznámka: Zahrnuti byli pouze ti, kteří měli měřitelnou sílu při výchozím měření.
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
|
Biomarker progrese onemocnění
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
Změna logaritmicky transformované koncentrace sérového neurofilamentového lehkého řetězce (NfL) od výchozí hodnoty do 24. týdne.
|
Od výchozí hodnoty do 24 týdnů
|
|
Aktivity denního života
Časové okno: Základní hodnota do 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne ve skóre domény aktivity denního života (ADL)/nezávislosti podle hodnocení Dotazníku pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy-40 (ALSAQ-40).
ALSAQ-40, výsledek hlášený pacientem, se skládá z 40 otázek, které se používají k měření subjektivní pohody účastníků, a každá otázka je hodnocena od 0 (nikdy) do 5 (vždy nebo vůbec nelze provést).
Skóre domény ADL/nezávislosti je založeno na 10 z 40 otázek, s maximálním skóre domény ADL/nezávislosti 50 a minimálním skóre 0. Vyšší skóre domény indikuje horší subjektivní pohodu nebo menší nezávislost při plnění ADL.
|
Základní hodnota do 24 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří zažili úmrtí nebo ekvivalent úmrtí
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo splnili kritérium ekvivalentu smrti od data jejich vstupního vyšetření do konce návštěvního okna v týdnu 24 (obvykle 175 dní po vstupním vyšetření).
Kritérium ekvivalentu smrti je použití trvalé asistované ventilace (PAV) po dobu více než 22 hodin denně po více než 7 po sobě jdoucích dnů.
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Respirační funkce
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019P003518F
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .