HEALEY ALS-Plattform-Studie – Schema F ABBV-CLS-7262
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.
Schema F wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, ABBV-CLS-7262, bei Teilnehmern mit ALS bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt. Das HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol ist als NCT04297683 registriert. Sobald sich ein Teilnehmer für das Master-Protokoll anmeldet und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in jedes derzeit einschreibende Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, für jedes derzeit eingeschriebene Regime randomisiert zu werden.
Wenn ein Teilnehmer für Regime F ABBV-CLS-7262 randomisiert wird, wird der Teilnehmer einen Screening-Besuch absolvieren, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime F zu bewerten.
Sobald die Eignungskriterien für das Regime F bestätigt sind, werden die Teilnehmer eine Baseline-Bewertung absolvieren und in einem Verhältnis von 3:1 entweder aktivem ABBV-CLS-7262 oder passendem Placebo randomisiert.
Schema F wird auf Einladung registriert, da sich die Teilnehmer möglicherweise nicht für Schema F anmelden. Die Teilnehmer müssen sich zuerst für das Master-Protokoll anmelden und zur Teilnahme am Master-Protokoll berechtigt sein, bevor sie zufällig Schema F zugewiesen werden können.
Eine Liste der Registrierungsstellen finden Sie im HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol unter NCT04297683.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Keine zusätzlichen Einschlusskriterien über die im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien hinaus.
Ausschlusskriterien:
Die folgenden Ausschlusskriterien gelten zusätzlich zu den im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.
- Basierend auf dem Metabolismus der Verbindung die gleichzeitige Anwendung bestimmter Inhibitoren und Induktoren von Cytochrom-P450-Enzymen.
- Alle klinisch signifikanten EKG-Anomalien.
- Klinisch signifikante klinische Laboranomalien.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
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Das passende Placebo wird 24 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht.
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Experimental: ABBV-CLS-7262 Dosis 1
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ABBV-CLS-7262 wird 24 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht.
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Experimental: ABBV-CLS-7262 Dosis 2
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ABBV-CLS-7262 wird 24 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Krankheitsprogress bewertet durch den ALSFRS-R-Slope
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
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Veränderung des Schweregrads der Erkrankung, gemessen anhand des ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Gesamtscores unter Verwendung eines Bayesianischen Modells mit wiederholten Messungen, das den Verlust von Nachbeobachtungsdaten aufgrund von Mortalität berücksichtigt.
Jede der 12 Fragen zur Bewertung verschiedener Funktionsfähigkeiten wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Teilnehmer mit höheren Scores haben mehr körperliche Funktionen.
Beachten Sie, dass nur Teilnehmer, die ihren Besuch in Woche 24 überlebten, zur Schätzung beitragen.
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Baseline bis 24 Wochen
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Sterblichkeits-Ereignisrate
Zeitfenster: Von Baseline bis 24 Wochen
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Sterblichkeit ist definiert als Tod oder Todäquivalent.
Ein Teilnehmer erfüllt die Kriterien für ein Todäquivalent, wenn dauerhaft assistierte Beatmung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag für mehr als sieben aufeinanderfolgende Tage eingesetzt wird.
Die Sterblichkeitsrate wurde aus einem bayesschen gemeinsamen parametrischen Modell geschätzt, das exponentialverteilte Überlebenszeiten annahm.
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Von Baseline bis 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Atmungsfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Atemfunktion im Laufe der Zeit, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Funktion nach ALSFRS-R Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zur 24. Woche
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Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in der Funktion, bewertet durch den ALSFRS-R-Gesamtscore.
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Von der Basislinie bis zur 24. Woche
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Obere Extremität Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
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Änderung der Muskelkraft der oberen Extremität im Zeitverlauf, gemessen isometrisch mittels Handdynamometrie und Griffkraft, berechnet als durchschnittliche prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der folgenden Muskeln/Manöver: Schulterflexion, Ellenbogenflexion, Ellenbogenextension, Handgelenksextension, Kontraktion des Musculus abductor pollicis brevis, Kontraktion des Musculus abductor digiti minimi, Kontraktion des Musculus interosseus dorsalis I und Griffkraft.
Es wurden nur Personen mit messbarer Kraft beim Ausgangswert eingeschlossen.
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Baseline bis 24 Wochen
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Krankheitsprogressions-Biomarker
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zur 24. Woche
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Änderung der logarithmisch transformierten Konzentration des Serum-Neurofilament-Leichtketten-Proteins (NfL) vom Ausgangswert bis zur 24. Woche.
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Von der Basislinie bis zur 24. Woche
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Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Von der Basislinie bis 24 Wochen
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Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in den Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)/Unabhängigkeits-Domänenscore, bewertet durch den Amyotrophen Lateralsklerose-Fragebogen-40 (ALSAQ-40).
Der ALSAQ-40, ein patientenberichtetes Ergebnis, besteht aus 40 Fragen, die verwendet werden, um das subjektive Wohlbefinden der Teilnehmer zu messen, und jede Frage wird von 0 (nie) bis 5 (immer oder überhaupt nicht möglich) bewertet.
Der ADL/Unabhängigkeits-Domänenscore basiert auf 10 der 40 Fragen, mit einem maximalen ADL/Unabhängigkeits-Domänenscore von 50 und einem minimalen Score von 0. Höhere Domänenscores weisen auf ein schlechteres subjektives Wohlbefinden oder weniger Unabhängigkeit bei der Durchführung von ADLs hin.
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Von der Basislinie bis 24 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die Tod oder Todäquivalent erlebten
Zeitfenster: Basiswert bis Woche 24
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Die Anzahl der Teilnehmer, die vom Datum ihres Baseline-Besuchs bis zum Ende des 24-Wochen-Visitenfensters (in der Regel 175 Tage nach der Baseline) verstarben oder das Kriterium für ein Todesäquivalent erfüllten.
Das Todesäquivalent-Kriterium ist die Nutzung von dauerhaft unterstützter Beatmung (PAV) für mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
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Basiswert bis Woche 24
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Atmungsfunktion
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung der Atmungsfunktion im Laufe der Zeit, gemessen durch langsame Vitalkapazität (SVC).
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24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Motoneuron-Krankheit
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Amyotrophe Lateralsklerose
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019P003518F
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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