HEALEY ALS -alustan kokeilu - hoito-ohjelma F ABBV-CLS-7262
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa.
Ohjelmassa F arvioidaan yhden tutkimuslääkkeen, ABBV-CLS-7262, turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683. Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoito-ohjelmaan. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon.
Jos osallistuja satunnaistetaan ohjelmaan F ABBV-CLS-7262, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen muita ohjelman F kelpoisuusehtoja.
Kun hoito-ohjelman F kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat lähtötilanteen arvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen ABBV-CLS-7262:een tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Sarja F ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan F. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan, ennen kuin heidät voidaan nimittää satunnaisesti ohjelmaan F.
Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.
- Yhdisteen metabolian perusteella tiettyjen sytokromi P450 -entsyymien estäjien ja indusoijien samanaikainen käyttö.
- Kaikki kliinisesti merkittävät EKG-poikkeamat.
- Kliinisesti merkittävät kliiniset laboratoriopoikkeamat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
|
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: ABBV-CLS-7262 Annos 1
|
ABBV-CLS-7262:ta annetaan suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: ABBV-CLS-7262 Annos 2
|
ABBV-CLS-7262:ta annetaan suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden eteneminen ALSFRS-R-kaltevuuden arvioimana
Aikaikkuna: Alkupisteestä 24 viikkoon
|
Muutos sairauden vakavuudessa mitattuna ALS:n toiminnallisella arviointiasteikolla - tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispisteet käyttäen bayeslaista toistettua mittausmallia, joka ottaa huomioon seurannan katkeamisen kuolleisuuden vuoksi.
Jokainen 12:sta kysymyksestä, jotka arvioivat erillistä toimintakykyä, pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), enimmäiskokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä on 0. Korkeampia pisteitä saaneilla osallistujilla on enemmän fyysistä toimintakykyä.
Huomaa, että vain ne osallistujat, jotka selvisivät 24 viikon tarkastukseensa, osallistuvat arvioon.
|
Alkupisteestä 24 viikkoon
|
|
Kuolleisuustapahtumien määrä
Aikaikkuna: Alkuarvosta 24 viikkoon
|
Kuolleisuus määritellään kuolemana tai kuoleman vastineena.
Osallistujan katsotaan täyttävän kuoleman vastineen kriteerit, jos pysyvää avustettua hengitystä (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemänä peräkkäisenä päivänä.
Kuolleisuusluku arvioitiin bayesilaisesta yhteisparametrimallista, joka oletti eksponentiaalisesti jakautuneet elinaikajat.
|
Alkuarvosta 24 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Toiminta ALSFRS-R kokonaispisteen mukaan
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos perustasosta 24. viikkoon toimintakyvyn osalta ALSFRS-R-kokonaisarvioinnin mukaan.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Yläraajan lihasvoima
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos yläraajan lihasvoimassa ajan myötä, mitattuna isometrisesti käyttäen käsidynamometriaä ja puristusvoimaa, laskettuna keskiarvona prosentuaalisesta muutoksesta lähtöarvoon verrattuna seuraavien lihasten/liikkeiden osalta: olkanivelen koukistus, kyynärnivelen koukistus, kyynärnivelen ojentus, rannenivelen ojentus, lyhyen peukalon loitontajan supistus, pienen sormen loitontajan supistus, ensimmäisen selkäpuolisen sormienvälilihakkeen supistus ja puristusvoima.
Huomioi, että vain ne, joilla oli mitattavaa lihasvoimaa lähtöarvossa, sisällytettiin.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Sairauden etenemisen biomarkkeri
Aikaikkuna: Perusarvosta 24 viikkoon
|
Muutos logaritmisesti muunnetussa seerumin neurofilamentti-kevytproteiini (NfL) pitoisuudessa lähtöarvosta 24. viikkoon.
|
Perusarvosta 24 viikkoon
|
|
Päivittäiset toiminnot
Aikaikkuna: Alkuperäisestä arvosta 24 viikon kohdalle
|
Muutos lähtöarvosta 24. viikkoon päivittäisten toimintojen (ADL)/itsenäisyyden alueen pisteissä, mitattuna Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40) -kyselyllä.
ALSAQ-40, potilaan itsensä raportoima tulosmittari, koostuu 40 kysymyksestä, joita käytetään osallistujien subjektiivisen hyvinvoinnin mittaamiseen, ja jokainen kysymys pisteytetään arvosta 0 (ei koskaan) arvoon 5 (aina tai ei voi tehdä lainkaan).
ADL/itsenäisyys-alueen pistemäärä perustuu 10:een 40:stä kysymyksestä, ja suurin mahdollinen ADL/itsenäisyys-alueen pistemäärä on 50 ja pienin 0. Korkeammat aluepisteet osoittavat huonompaa subjektiivista hyvinvointia tai vähemmän itsenäisyyttä päivittäisten toimintojen suorittamisessa.
|
Alkuperäisestä arvosta 24 viikon kohdalle
|
|
Osallistujien määrä, jotka kokivat kuoleman tai kuoleman vastaavan tapahtuman
Aikaikkuna: Perusarvosta 24 viikkoon
|
Osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuoleman vastaavan kriteerin perustamisvisiittipäivästä viikon 24 visiitti-ikkunan loppuun (yleensä 175 päivää perustamisvisiitin jälkeen).
Kuoleman vastaava kriteeri on pysyvän avustetun hengityksen (PAV) käyttö yli 22 tuntia vuorokaudessa yli 7 päivää peräkkäin.
|
Perusarvosta 24 viikkoon
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518F
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .