Prova della piattaforma HEALEY ALS - Regime F ABBV-CLS-7262
L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.
Il regime F valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, ABBV-CLS-7262, nei partecipanti con SLA.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo. Il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS è registrato come NCT04297683. Una volta che un partecipante si iscrive al protocollo principale e soddisfa tutti i criteri di idoneità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente in fase di iscrizione. Tutti i partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a qualsiasi regime attualmente iscritto.
Se un partecipante viene randomizzato al regime F ABBV-CLS-7262, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di ammissibilità del regime F.
Una volta confermati i criteri di ammissibilità del regime F, i partecipanti completeranno una valutazione di base e saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 a ABBV-CLS-7262 attivo o placebo corrispondente.
Il Regime F si iscriverà su invito, in quanto i partecipanti potrebbero non scegliere di iscriversi al Regime F. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati in modo casuale al Regime F.
Per un elenco dei siti di iscrizione, consultare il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS sotto NCT04297683.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Nessun criterio di inclusione aggiuntivo oltre ai criteri di inclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).
Criteri di esclusione:
I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).
- Sulla base del metabolismo del composto, l'uso concomitante di alcuni inibitori e induttori degli enzimi del citocromo P450.
- Eventuali anomalie ECG clinicamente significative.
- Anomalie di laboratorio clinico clinicamente significative.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo abbinato
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Il placebo corrispondente viene somministrato per via orale una volta al giorno per 24 settimane.
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Sperimentale: ABBV-CLS-7262 Dose 1
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ABBV-CLS-7262 viene somministrato per via orale una volta al giorno per 24 settimane.
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Sperimentale: ABBV-CLS-7262 Dose 2
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ABBV-CLS-7262 viene somministrato per via orale una volta al giorno per 24 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Progressione della Malattia Valutata mediante la Pendenza ALSFRS-R
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 24
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Variazione della gravità della malattia misurata dal punteggio totale della Scala Funzionale della Sclerosi Laterale Amiotrofica-Riveduta (ALSFRS-R) utilizzando un modello bayesiano a misure ripetute che tiene conto della perdita al follow-up dovuta a mortalità.
Ciascuna delle 12 domande che valutano capacità funzionali distinte è valutata da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I partecipanti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
Si noti che solo i partecipanti sopravvissuti alla visita della Settimana 24 contribuiscono alla stima.
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Dalla Baseline alla Settimana 24
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Tasso di mortalità per evento
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
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La mortalità è definita come morte o equivalente di morte.
Un partecipante è determinato soddisfare i criteri di equivalente di morte se viene utilizzata la ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi.
Il tasso di mortalità è stato stimato da un modello bayesiano condiviso-parametrico che assumeva tempi di sopravvivenza distribuiti esponenzialmente.
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Da baseline a 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione respiratoria
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
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Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata dalla capacità vitale lenta (SVC).
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Dal basale a 24 settimane
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Funzione in base al Punteggio Totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
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Variazione dal basale alla Settimana 24 nella funzione valutata dal punteggio totale ALSFRS-R.
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Da baseline a 24 settimane
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Forza Muscolare dell'Arto Superiore
Lasso di tempo: Dalla baseline a 24 settimane
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Variazione nel tempo della forza muscolare dell'arto superiore misurata isometricamente mediante dinamometria manuale e forza di presa, calcolata come percentuale media di cambiamento rispetto al basale dei seguenti muscoli/manovre: flessione della spalla, flessione del gomito, estensione del gomito, estensione del polso, contrazione dell'abduttore breve del pollice, contrazione dell'abduttore del mignolo, contrazione del primo interosseo dorsale e forza di presa.
Si noti che sono stati inclusi solo i soggetti con forza misurabile al basale.
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Dalla baseline a 24 settimane
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Biomarcatore della Progressione della Malattia
Lasso di tempo: Dalla baseline a 24 settimane
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Variazione della concentrazione proteica sierica neurofilamentare leggera (NfL) trasformata in logaritmo dal basale alla Settimana 24.
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Dalla baseline a 24 settimane
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Attività della Vita Quotidiana
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
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Variazione rispetto al basale alla Settimana 24 nel punteggio del dominio attività della vita quotidiana (ADL)/indipendenza valutato mediante l'Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40).
L'ALSAQ-40, un outcome auto-riferito dal paziente, consiste di 40 domande utilizzate per misurare il benessere soggettivo dei partecipanti, e ogni domanda è valutata da 0 (mai) a 5 (sempre o non riesco a farlo affatto).
Il punteggio del dominio ADL/indipendenza si basa su 10 delle 40 domande, con un punteggio massimo del dominio ADL/indipendenza di 50 e un punteggio minimo di 0. Punteggi di dominio più elevati indicano un peggior benessere soggettivo o minore indipendenza nel completare le ADL.
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Da baseline a 24 settimane
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Numero di Partecipanti che Hanno Sperimentato Morte o Equivalente di Morte
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
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Il numero di partecipanti deceduti o che hanno soddisfatto il criterio di equivalenza a morte dalla data della loro visita basale fino alla fine della finestra della visita della Settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo la baseline).
Il criterio di equivalenza a morte è l'uso di ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di 7 giorni consecutivi.
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Da baseline a 24 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione respiratoria
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata dalla capacità vitale lenta (SVC).
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019P003518F
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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