Plateforme d'essai HEALEY ALS - Régime F ABBV-CLS-7262
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.
Le régime F évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, ABBV-CLS-7262, chez les participants atteints de SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683. Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.
Si un participant est randomisé pour le régime F ABBV-CLS-7262, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du régime F.
Une fois les critères d'éligibilité du régime F confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour recevoir ABBV-CLS-7262 actif ou un placebo correspondant.
Le régime F s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime F. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime F.
Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Aucun critère d'inclusion supplémentaire au-delà des critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
Critère d'exclusion:
Les critères d'exclusion suivants s'ajoutent aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
- Basé sur le métabolisme du composé, l'utilisation concomitante de certains inhibiteurs et inducteurs des enzymes du cytochrome P450.
- Toute anomalie ECG cliniquement significative.
- Anomalies de laboratoire clinique cliniquement significatives.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo correspondant
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Le placebo correspondant est administré par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines.
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Expérimental: ABBV-CLS-7262 Dose 1
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ABBV-CLS-7262 est administré par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines.
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Expérimental: ABBV-CLS-7262 Dose 2
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ABBV-CLS-7262 est administré par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Progression de la maladie évaluée par la pente ALSFRS-R
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
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Modification de la sévérité de la maladie mesurée par le score total de l'échelle fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R) en utilisant un modèle bayésien de mesures répétées qui tient compte des perdus de vue dus à la mortalité.
Chacune des 12 questions évaluant des capacités fonctionnelles distinctes est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les participants ayant des scores plus élevés présentent une meilleure fonction physique.
Notez que seuls les participants ayant survécu jusqu'à leur visite de la semaine 24 contribuent à l'estimation.
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De la ligne de base à 24 semaines
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Taux d'événements de mortalité
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
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La mortalité est définie comme le décès ou l'équivalent du décès.
Un participant est considéré comme répondant aux critères d'équivalent du décès si une ventilation assistée permanente (VAP) est utilisée pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de sept jours consécutifs.
Le taux de mortalité a été estimé à partir d'un modèle bayésien à paramètres partagés qui supposait des temps de survie distribués de manière exponentielle.
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De la ligne de base à 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction respiratoire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, mesurée par la capacité vitale lente (SVC).
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Ligne de base à 24 semaines
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Fonction par Score Total ALSFRS-R
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 de la fonction évaluée par le score total ALSFRS-R.
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De la ligne de base à 24 semaines
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Force musculaire du membre supérieur
Délai: Du début de l'étude à 24 semaines
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Évolution de la force musculaire des membres supérieurs au fil du temps mesurée de manière isométrique à l'aide d'un dynamomètre manuel et de la force de préhension, calculée comme le pourcentage moyen de changement par rapport à la valeur initiale pour les muscles/manœuvres suivants : flexion de l'épaule, flexion du coude, extension du coude, extension du poignet, contraction de l'abducteur du pouce, contraction de l'abducteur du petit doigt, contraction du premier interosseux dorsal et force de préhension.
Notez que seuls les sujets présentant une force mesurable au départ ont été inclus.
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Du début de l'étude à 24 semaines
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Marqueur de Progression de la Maladie
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
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Changement de la concentration de la protéine neurofilamentaire légère (NfL) sérique transformée en logarithme entre la valeur initiale et la semaine 24.
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De la ligne de base à 24 semaines
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Activités de la vie quotidienne
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
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Changement par rapport à la valeur de base à la semaine 24 dans le score du domaine activités de la vie quotidienne (AVQ)/indépendance évalué par le Questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique-40 (ALSAQ-40).
L'ALSAQ-40, un résultat rapporté par le patient lui-même, comprend 40 questions utilisées pour mesurer le bien-être subjectif des participants, et chaque question est notée de 0 (jamais) à 5 (toujours ou impossible de faire).
Le score du domaine AVQ/indépendance est basé sur 10 des 40 questions, avec un score maximum du domaine AVQ/indépendance de 50 et un score minimum de 0. Des scores de domaine plus élevés indiquent un bien-être subjectif pire ou une moindre indépendance dans l'accomplissement des AVQ.
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De la ligne de base à 24 semaines
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Nombre de participants ayant connu un décès ou un équivalent de décès
Délai: Du début de l'étude à 24 semaines
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Le nombre de participants décédés ou ayant satisfait au critère d'équivalent de décès entre la date de leur visite initiale et la fin de la fenêtre de visite de la semaine 24 (généralement 175 jours après la visite initiale).
Le critère d'équivalent de décès correspond à l'utilisation d'une ventilation assistée permanente (VAP) pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de 7 jours consécutifs.
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Du début de l'étude à 24 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction respiratoire
Délai: 24 semaines
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Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, mesurée par la capacité vitale lente (SVC).
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019P003518F
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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