HEALEY ALS platformforsøg - regime F ABBV-CLS-7262
HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.
Regime F vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af et enkelt studielægemiddel, ABBV-CLS-7262, hos deltagere med ALS.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683. Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.
Hvis en deltager randomiseres til Regimen F ABBV-CLS-7262, vil deltageren gennemføre et screeningbesøg for at vurdere yderligere Regimen F-kvalifikationskriterier.
Når Regim F-kvalificeringskriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller matchende placebo.
Regimen F tilmelder sig ved invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen F. Deltagere skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan tilfældigt tildeles Regimen F.
For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Ekskluderingskriterier:
Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).
- Baseret på stofskiftets metabolisme, samtidig brug af visse hæmmere og inducere af cytochrom P450-enzymer.
- Enhver klinisk signifikant EKG-abnormitet.
- Klinisk signifikante kliniske laboratorieabnormiteter.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Matchende placebo
|
Matchende placebo indgives oralt én gang dagligt i 24 uger.
|
|
Eksperimentel: ABBV-CLS-7262 Dosis 1
|
ABBV-CLS-7262 administreres oralt én gang dagligt i 24 uger.
|
|
Eksperimentel: ABBV-CLS-7262 Dosis 2
|
ABBV-CLS-7262 administreres oralt én gang dagligt i 24 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sygdomsprogression vurderet ved ALSFRS-R-hældning
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i sygdomsalvorlighed målt ved ALS Funktionsvurderingsskala-Revideret (ALSFRS-R) totalscore ved brug af en Bayesiansk gentagne målinger-model, der tager højde for tab til opfølgning på grund af dødelighed.
Hvert af de 12 spørgsmål, der vurderer forskellige funktionelle evner, scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Deltagere med højere scores har mere fysisk funktion.
Bemærk at kun deltagere, der overlevede til deres uge 24-besøg, bidrager til estimatet.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Dødelighedshændelsesrate
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Dødelighed defineres som død eller dødsekvivalent.
En deltager anses for at opfylde kriterierne for dødsekvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) anvendes i mere end 22 timer pr. døgn i mere end syv dage i træk.
Raten for dødelighed blev estimeret ud fra en bayesiansk delt parametrisk model, der antog eksponentielt fordelte overlevelsesstider.
|
Baseline til 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baseline til 24 uger
|
|
Funktion efter ALSFRS-R total score
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring fra baseline til uge 24 i funktion vurderet ved ALSFRS-R total score.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Øvre Ekstremitets Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i muskelstyrke i øvre ekstremitet over tid, målt isometrisk ved brug af håndholdt dynamometri og grebstyrke, beregnet som den gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline for følgende muskler/manøvrer: skulderfleksion, albuefleksion, albueekstension, håndledsekstension, abductor pollicis brevis-kontraktion, abductor digiti minimi-kontraktion, første dorsale interosseus-kontraktion og grebstyrke.
Bemærk at kun dem med målebar styrke ved baseline blev inkluderet.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Sygdomsprogression Biomarker
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i log-transformeret serum neurofilament let protein (NfL) koncentration fra baseline til uge 24.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Aktiviteter i dagligdagen
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring fra baseline til uge 24 i aktiviteter i dagligdagen (ADL)/selvstændighedsdomænescore som vurderet af Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40).
ALSAQ-40, en patient-selvrapporteret outcome, består af 40 spørgsmål, der bruges til at måle deltagernes subjektive velvære, og hvert spørgsmål scores fra 0 (aldrig) til 5 (altid eller slet ikke i stand til).
ADL/selvstændighedsdomænescoren er baseret på 10 ud af de 40 spørgsmål, med en maksimal ADL/selvstændighedsdomænescore på 50 og en minimumscore på 0. Højere domænescore indikerer et dårligere subjektivt velvære eller mindre selvstændighed til at udføre ADL'er.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Antal deltagere, der oplevede død eller dødsekvivalent
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Antallet af deltagere, der døde eller opfyldte kriteriet for en dødsekvivalent fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af uge 24-besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline).
Dødsekvivalentkriteriet er anvendelse af permanent assisteret ventilation (PAV) i mere end 22 timer pr. dag i mere end 7 dage i træk.
|
Baseline til 24 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: 24 uger
|
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019P003518F
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .