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顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の成人におけるAOC 1020の第1/2相試験 (FORTITUDE)

2026年7月15日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の成人参加者に静脈内投与されたAOC 1020の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および探索的有効性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第1/2相試験

顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の成人参加者に静脈内投与されたAOC 1020の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および探索的有効性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第1/2相研究

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

AOC 1020-CS1 は、安全性、忍容性、薬物動態を評価し、薬力学と有効性を調査するために設計された、最初のヒト、3 部、多施設、第 1/2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 FSHDタイプ1（FSHD1）およびFSHDタイプ2（FSHD2）の成人参加者に静脈内投与されたAOC 1020の単回および複数回投与。

パート A は、1 つのコホートでの単回および複数回の投与スケジュールを含む用量漸増計画です。 パート B は、2 つのコホートを使用した単回漸増用量および複数漸増用量のデザインです。 パート C は、1 つのコホートを使用した並行複数回投与コホート デザインです。 パート A、B、および C のそれぞれについて、積極的な治療期間は約 9 か月で、その後 3 か月のフォローアップ期間が続くため、患者の期間は 12 か月です。 参加者が積極的な治療とフォローアップ期間を完了すると、計画された非盲検延長に参加するオプションが得られる場合があります。 患者が非盲検延長に登録しない場合、6 か月の安全性追跡期間を通じて追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

90

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • University of Washington
  • イギリス
      • London、イギリス、WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield、イギリス、S10 2TN
        • University of Sheffield
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • University of Ottawa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -文書化された遺伝子検査によって確認されたFSHD1またはFSHD2の診断（スポンサーが提供する検査）
  • 歩行可能で、10 メートル歩くことができる (杖 1 本、ステッキ、装具などの補助具の有無にかかわらず)
  • 生検に適した少なくとも1つの筋肉領域（スポンサーによって提供されるテスト）
  • 治験責任医師が決定した上半身と下半身の両方の筋力低下

除外基準:

  • 先天性または乳児性FSHDと診断されている
  • -妊娠、治験薬の最後の計画投与後9か月以内に妊娠する意図、または積極的な母乳育児
  • 避妊要件を遵守し続けることを望まない、または継続できない
  • ボディマス指数 (BMI) >35.0 kg/m2 スクリーニング時
  • -スクリーニング生検から30日以内の筋生検の履歴、または研究期間中に非研究筋生検を受ける予定
  • -出血性疾患、重大なケロイド、またはその他の皮膚または筋肉の状態（例：重度の筋肉消耗）の病歴 治験責任医師の意見では、参加者を一連の筋生検に適さないものにします
  • 予想生存期間は 2 年未満
  • -研究1日目から16週間以内の血液または血漿の寄付
  • -MRIの禁忌
  • -研究者またはスポンサーの意見では、参加者を研究に不適切にする、または研究の参加または完了を妨げる可能性のある異常な検査値、状態または疾患
  • -スクリーニングから1か月（または薬物の5半減期のいずれか長い方）以内の調査薬による治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AOC 1020 レジメン 1
コホート A: AOC 1020 用量レジメン 1; 9 か月にわたって 5 回の静脈内投与
薬：AOC1020
AOC 1020は、静脈内（IV）注入によって投与されます
実験的：AOC 1020 レジメン 2
コホート B1: AOC 1020 用量レジメン 2; 9 か月にわたって 5 回の静脈内投与
薬：AOC1020
AOC 1020は、静脈内（IV）注入によって投与されます
実験的：AOC 1020 レジメン 3
コホート C: AOC 1020 用量レジメン 3;約10か月かけて8回の投与を静脈内投与
薬：AOC1020
AOC 1020は、静脈内（IV）注入によって投与されます
プラセボコンパレーター：プラセボ (生理食塩水) レジメン 1
コホート A および B: プラセボ。 9 か月にわたって 5 回の静脈内投与
薬：プラセボ
プラセボは静脈内（IV）注入によって投与されます
他の名前：
  • 生理食塩水
プラセボコンパレーター：プラセボ (生理食塩水) レジメン 2
コホートC: プラセボ。約10か月かけて8回の投与を静脈内投与
薬：プラセボ
プラセボは静脈内（IV）注入によって投与されます
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率 (コホート A および B)
時間枠：研究完了から365日目まで
研究完了から365日目まで
血浆中KHDC1L的变化（C部分）
時間枠：試験3か月目から12か月目まで
ベースライン比
試験3か月目から12か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AOC 1020 (コホート A および B) の血漿薬物動態 (PK) パラメーター
時間枠：研究の完了を通じて; 365日目まで
観測された最大濃度
研究の完了を通じて; 365日目まで
AOC 1020 (コホート A および B) の血漿薬物動態 (PK) パラメーター
時間枠：研究の完了を通じて; 365日目まで
観察された半減期
研究の完了を通じて; 365日目まで
AOC 1020 (コホート A および B) の血漿薬物動態 (PK) パラメーター
時間枠：研究の完了を通じて; 365日目まで
観察された曲線下の領域
研究の完了を通じて; 365日目まで
筋肉内薬物濃度（コホートAおよびB）
時間枠：120日目
骨格筋におけるsiRNA成分の濃度
120日目
循環クレアチンキナーゼの変化（コホートC）
時間枠：3ヶ月目から12ヶ月目まで
ベースライン比
3ヶ月目から12ヶ月目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Avidity Biosciences, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年4月4日

一次修了 (実際)

2026年3月18日

研究の完了 (実際)

2026年3月20日

試験登録日

最初に提出

2023年2月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年2月27日

最初の投稿 (実際)

2023年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月15日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT番号)
  • 2022-502096-32-00 (その他の識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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