Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázis 1/2 AOC 1020 vizsgálata Facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD) szenvedő felnőtteknél (FORTITUDE)

2024. február 1. frissítette: Avidity Biosciences, Inc.

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, 1/2 fázisú vizsgálat az intravénás AOC 1020 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és feltáró hatásosságának értékelésére Facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSFSHD) szenvedő felnőtt résztvevőknek intravénásan

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, 1/2 fázisú vizsgálat az intravénás AOC 1020 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és feltáró hatásosságának értékelésére Facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSFSHD) szenvedő felnőtt résztvevők számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az AOC 1020-CS1 egy első emberben végzett, 3 részből álló, többközpontú, 1/2 fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelynek célja a biztonságosság, a tolerálhatóság, a farmakokinetika, valamint a gyógyszer farmakodinamikájának és hatékonyságának feltárása. egyszeri és többszöri adag AOC 1020 intravénásan adva 1. típusú FSHD (FSHD1) és 2. típusú FSHD (FSHD2) felnőtt résztvevőknek.

Az A rész egy dózistitrálási terv, amely egyszeri és többszörös adagolási ütemezést tartalmaz 1 kohorszból. A B. rész egy egyszeres és többszörösen növekvő dóziselrendezés 2 kohorszból. A C rész egy párhuzamos, többadagos kohorsz-kialakítás 1 kohorszból. Az A, B és C rész mindegyikében a beteg időtartama 12 hónap, mivel az aktív kezelési időszak körülbelül 9 hónap, amit egy 3 hónapos követési időszak követ. Miután a résztvevők befejezték az aktív kezelést és a követési időszakot, lehetőségük nyílik arra, hogy részt vegyenek egy tervezett nyílt kiterjesztésen. Ha a betegek nem jelentkeznek be a nyílt kiterjesztésre, 6 hónapos biztonsági követési időszakon keresztül követik őket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

72

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WIT 7HA
        • Toborzás
        • University College London
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TN
        • Toborzás
        • University of Sheffield
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
        • Toborzás
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • Toborzás
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Toborzás
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • Toborzás
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27708
        • Toborzás
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Toborzás
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Toborzás
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Toborzás
        • University of Washington
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Toborzás
        • University of Ottawa

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • FSHD1 vagy FSHD2 diagnózis dokumentált genetikai vizsgálattal megerősítve (a szponzor által biztosított vizsgálat)
  • Ambuláns és 10 méteres gyaloglásra képes (segédeszközökkel, például bottal, sétapálcával vagy merevítővel vagy anélkül)
  • Legalább 1 biopsziára alkalmas izomrégió (a szponzor által biztosított vizsgálat)
  • Izomgyengeség a felső és az alsó testben, a Investigator meghatározása szerint

Kizárási kritériumok:

  • Veleszületett vagy infantilis FSHD-vel diagnosztizálták
  • Terhesség, terhességi szándék a vizsgálati gyógyszer utolsó tervezett adagját követő 9 hónapon belül, vagy aktív szoptatás
  • Nem hajlandó vagy nem tudja továbbra is betartani a fogamzásgátló követelményeket
  • Testtömegindex (BMI) >35,0 kg/m2 szűréskor
  • A szűrési biopsziát követő 30 napon belüli izombiopszia anamnézisében vagy a vizsgálaton kívüli izombiopsziák tervezése a vizsgálat időtartama alatt
  • Vérzési rendellenességek, jelentős keloid vagy egyéb bőr- vagy izombetegség (pl. súlyos izomsorvadás) a kórelőzményben, amelyek a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszik a résztvevőt sorozatos izombiopsziára
  • A várható túlélés kevesebb, mint 2 év
  • Vér- vagy plazmaadás az 1. vizsgálati napot követő 16 héten belül
  • Bármilyen ellenjavallat az MRI-re
  • Bármilyen abnormális laboratóriumi érték, állapot vagy betegség, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná teszi a résztvevőt a vizsgálatra, vagy akadályozhatja a vizsgálatban való részvételt vagy befejezését
  • Kezelés bármely vizsgálati gyógyszerrel a szűréstől számított 1 hónapon belül (vagy a gyógyszer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AOC 1020 1. rendszer
A rész: AOC 1020 1. adagolási rend; Öt adag intravénásan beadva 9 hónapon keresztül
Drog: AOC 1020
Az AOC 1020-at intravénás (IV) infúzióval kell beadni
Kísérleti: AOC 1020 2. rendszer
B1 és C rész: AOC 1020 2. adagolási rend; Öt adag intravénásan beadva 9 hónapon keresztül
Drog: AOC 1020
Az AOC 1020-at intravénás (IV) infúzióval kell beadni
Kísérleti: AOC 1020 3. rendszer
B2 és C rész: AOC 1020 3. adagolási rend; Öt adag intravénásan beadva 9 hónapon keresztül
Drog: AOC 1020
Az AOC 1020-at intravénás (IV) infúzióval kell beadni
Placebo Comparator: Placebo (sóoldat)
A, B és C rész: Placebo; Öt adag intravénásan beadva 9 hónapon keresztül
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be
Más nevek:
  • Sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 365. napig
A tanulmányok befejezéséig a 365. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AOC 1020 plazma farmakokinetikai (PK) paraméterei
Időkeret: A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Megfigyelt maximális koncentráció
A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Az AOC 1020 plazma farmakokinetikai (PK) paraméterei
Időkeret: A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Megfigyelt felezési idő
A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Az AOC 1020 plazma farmakokinetikai (PK) paraméterei
Időkeret: A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Megfigyelt terület a görbe alatt
A tanulmányok befejezésével; egészen a 365. napig
Az izom gyógyszerkoncentrációja
Időkeret: 120. nap
Az siRNS komponens koncentrációja a vázizomzatban
120. nap
A vizelet gyógyszerkoncentrációja
Időkeret: 0-24 órával az első és a harmadik adag után
A vizelettel ürülő gyógyszer frakciója
0-24 órával az első és a harmadik adag után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 27.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT szám)
  • 2022-502096-32-00 (Egyéb azonosító: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófiák

Klinikai vizsgálatok a AOC 1020

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bulgaria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel