Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 исследования AOC 1020 у взрослых с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (FSHD) (FORTITUDE)

1 февраля 2024 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и исследовательской эффективности AOC 1020, вводимого внутривенно взрослым участникам с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (FSHD)

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и исследовательской эффективности AOC 1020, вводимого внутривенно взрослым участникам с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (FSHD)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

AOC 1020-CS1 — это первое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием людей, состоящее из 3 частей, многоцентровое, фаза 1/2, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, а также для изучения фармакодинамики и эффективности однократные и многократные дозы AOC 1020, вводимые внутривенно взрослым участникам с FSHD типа 1 (FSHD1) и FSHD типа 2 (FSHD2).

Часть A представляет собой схему титрования дозы, которая включает режим однократной и многократной дозы с 1 когортой. Часть B представляет собой схему дозирования с одинарным и множественным возрастанием дозы с 2 когортами. Часть C представляет собой параллельный когортный дизайн с несколькими дозами с 1 когортой. Для каждой из частей A, B и C продолжительность лечения пациента составляет 12 месяцев, поскольку период активного лечения составляет примерно 9 месяцев, за которым следует 3-месячный период наблюдения. После того, как участники завершили активное лечение и период последующего наблюдения, у них может быть возможность принять участие в запланированном открытом расширении. Если пациенты не зарегистрируются в открытом расширении, они будут находиться под наблюдением в течение 6-месячного периода наблюдения за безопасностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

72

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Amy Halseth, PhD
  • Номер телефона: 858-771-7038
  • Электронная почта: medinfo@aviditybio.com

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
        • Рекрутинг
        • University of Ottawa
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WIT 7HA
        • Рекрутинг
        • University College London
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TN
        • Рекрутинг
        • University of Sheffield
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Рекрутинг
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Рекрутинг
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Рекрутинг
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Рекрутинг
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Рекрутинг
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз FSHD1 или FSHD2 подтвержден задокументированным генетическим тестированием (тестирование предоставляется Спонсором)
  • Передвигается и может пройти 10 метров (с вспомогательными средствами, такими как одна трость, трость или скобы или без них)
  • По крайней мере, 1 область мышцы, подходящая для биопсии (тестирование предоставляется Спонсором)
  • Мышечная слабость как в верхней, так и в нижней части тела, по определению исследователя.

Критерий исключения:

  • Диагноз врожденный или инфантильный ЛЛПД
  • Беременность, намерение забеременеть в течение 9 месяцев после последней запланированной дозы исследуемого препарата или активное грудное вскармливание
  • Нежелание или неспособность продолжать соблюдать требования контрацепции
  • Индекс массы тела (ИМТ) >35,0 кг/м2 при скрининге
  • Биопсия мышц в анамнезе в течение 30 дней после скрининговой биопсии или планирование любой неисследуемой биопсии мышц в течение всего периода исследования.
  • Нарушения свертываемости крови в анамнезе, значительные келоиды или другие кожные или мышечные состояния (например, сильное истощение мышц), которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для серийной биопсии мышц.
  • Ожидаемая выживаемость менее 2 лет
  • Сдача крови или плазмы в течение 16 недель после 1-го дня исследования
  • Любые противопоказания к МРТ
  • Любые ненормальные лабораторные показатели, состояния или заболевания, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут сделать участника непригодным для участия в исследовании или могут помешать участию или завершению исследования.
  • Лечение любым исследуемым препаратом в течение 1 месяца (или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше) после скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AOC 1020 Режим 1
Часть A: AOC 1020, режим дозирования 1; Пять доз вводят внутривенно в течение 9 месяцев.
Лекарство: АОС 1020
AOC 1020 будет вводиться посредством внутривенной (IV) инфузии.
Экспериментальный: AOC 1020 Режим 2
Часть B1 и C: AOC 1020, режим дозирования 2; Пять доз вводят внутривенно в течение 9 месяцев.
Лекарство: АОС 1020
AOC 1020 будет вводиться посредством внутривенной (IV) инфузии.
Экспериментальный: AOC 1020 Режим 3
Часть B2 и C: AOC 1020, режим дозирования 3; Пять доз вводят внутривенно в течение 9 месяцев.
Лекарство: АОС 1020
AOC 1020 будет вводиться посредством внутривенной (IV) инфузии.
Плацебо Компаратор: Плацебо (физиологический раствор)
Часть A, B и C: плацебо; Пять доз вводят внутривенно в течение 9 месяцев.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться внутривенно (в/в) инфузией.
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: Через завершение исследования до 365-го дня
Через завершение исследования до 365-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменные фармакокинетические (ФК) параметры AOC 1020
Временное ограничение: Через завершение учебы; до 365 дня
Наблюдаемая максимальная концентрация
Через завершение учебы; до 365 дня
Плазменные фармакокинетические (ФК) параметры AOC 1020
Временное ограничение: Через завершение учебы; до 365 дня
Наблюдаемый период полувыведения
Через завершение учебы; до 365 дня
Плазменные фармакокинетические (ФК) параметры AOC 1020
Временное ограничение: Через завершение учебы; до 365 дня
Наблюдаемая площадь под кривой
Через завершение учебы; до 365 дня
Концентрация препарата в мышцах
Временное ограничение: День 120
Концентрация компонента siРНК в скелетных мышцах
День 120
Концентрация препарата в моче
Временное ограничение: 0-24 часа после первой и третьей дозы
Фракция препарата, выводимая с мочой
0-24 часа после первой и третьей дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 апреля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Номер EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АОС 1020

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться