Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 undersøgelse af AOC 1020 hos voksne med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)

15. juli 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og udforskningseffektivitet af AOC 1020 administreret intravenøst ​​til voksne deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og udforskningseffektivitet af AOC 1020 administreret intravenøst ​​til voksne deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AOC 1020-CS1 er et første-i-menneskeligt, 3-delt, multicenter, fase 1/2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og til at udforske farmakodynamik og effektivitet af enkelt- og multiple doser af AOC 1020 administreret intravenøst ​​til voksne deltagere med FSHD Type 1 (FSHD1) og FSHD Type 2 (FSHD2).

Del A er et dosistitreringsdesign, som inkluderer et enkelt- og flerdosisskema med 1 kohorte. Del B er et enkelt-stigende og multiple-stigende dosis-design med 2 kohorter. Del C er et parallelt, multi-dosis kohortedesign med 1 kohorte. For hver af del A, B og C er patientvarigheden 12 måneder, da den aktive behandlingsperiode er ca. 9 måneder efterfulgt af en 3-måneders opfølgningsperiode. Når deltagerne har gennemført aktiv behandling og opfølgningsperioden, kan de have mulighed for at deltage i en planlagt åben forlængelse. Hvis patienter ikke tilmelder sig den åbne forlængelse, vil de blive fulgt gennem en 6-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • FSHD1- eller FSHD2-diagnose bekræftet ved dokumenteret genetisk test (test leveret af sponsor)
  • Ambulant og i stand til at gå 10 meter (med eller uden hjælpemidler såsom en stok, vandrestav eller seler)
  • Mindst 1 muskelområde egnet til biopsi (test leveret af sponsor)
  • Muskelsvaghed i både over- og underkrop, som bestemt af Investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med medfødt eller infantil FSHD
  • Graviditet, hensigt om at blive gravid inden for 9 måneder efter sidste planlagte dosis af undersøgelsesmedicin eller aktiv amning
  • Uvillig eller ude af stand til fortsat at overholde præventionskrav
  • Body mass index (BMI) >35,0 kg/m2 ved screening
  • Anamnese med muskelbiopsi inden for 30 dage efter screeningsbiopsien eller planlægger at gennemgå muskelbiopsier uden for undersøgelsen i løbet af undersøgelsen
  • Anamnese med blødningsforstyrrelser, signifikant keloid eller andre hud- eller muskeltilstande (f.eks. alvorlig muskelsvind), der efter investigatorens mening gør deltageren uegnet til seriel muskelbiopsi
  • Forventet overlevelse mindre end 2 år
  • Blod- eller plasmadonation inden for 16 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Enhver kontraindikation til MR
  • Eventuelle unormale laboratorieværdier, tilstande eller sygdomme, som efter investigatorens eller sponsorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen eller kunne forstyrre deltagelse eller gennemførelse af undersøgelsen
  • Behandling med enhver undersøgelsesmedicin inden for 1 måned (eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst) efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AOC 1020 regime 1
Kohorte A: AOC 1020 Dosisregimen 1; Fem doser administreret intravenøst ​​over 9 måneder
Medicin: AOC 1020
AOC 1020 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: AOC 1020 regime 2
Kohorte B1: AOC 1020 Dosisregimen 2; Fem doser administreret intravenøst ​​over 9 måneder
Medicin: AOC 1020
AOC 1020 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: AOC 1020 regime 3
Kohorte C: AOC 1020 Dosisregimen 3; Otte doser administreret intravenøst ​​over ca. 10 måneder
Medicin: AOC 1020
AOC 1020 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: Placebo (saltvand) regime 1
Kohorte A & B: Placebo; Fem doser administreret intravenøst ​​over 9 måneder
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • Saltvand
Placebo komparator: Placebo (saltvand) regime 2
Kohorte C: Placebo; Otte doser administreret intravenøst ​​over ca. 10 måneder
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (kohorter A og B)
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet, op til dag 365
Gennem afslutning af studiet, op til dag 365
Ændring i plasma KHDC1L (del C)
Tidsramme: På tværs af måned 3 til 12
Forhold til Baseline
På tværs af måned 3 til 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre for AOC 1020 (kohorter A & B)
Tidsramme: Gennem studieafslutning; op til dag 365
Observeret maksimal koncentration
Gennem studieafslutning; op til dag 365
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre for AOC 1020 (kohorter A & B)
Tidsramme: Gennem studieafslutning; op til dag 365
Observeret halveringstid
Gennem studieafslutning; op til dag 365
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre for AOC 1020 (kohorter A & B)
Tidsramme: Gennem studieafslutning; op til dag 365
Observeret område under kurven
Gennem studieafslutning; op til dag 365
Muskel-lægemiddelkoncentration (Kohorte A og B)
Tidsramme: Dag 120
Koncentration af siRNA-komponent i skeletmuskel
Dag 120
Ændring i cirkulerende kreatinkinase (Kohorte C)
Tidsramme: Gennem månederne 3 til 12
Forhold til baseline
Gennem månederne 3 til 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

20. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT nummer)
  • 2022-502096-32-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner