Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1/2-studie av AOC 1020 hos vuxna med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)

1 februari 2024 uppdaterad av: Avidity Biosciences, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och utforskande effekt av AOC 1020 administrerat intravenöst till vuxna deltagare med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och utforskande effektivitet av AOC 1020 administrerat intravenöst till vuxna deltagare med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

AOC 1020-CS1 är en först i människa, 3-delad, multicenter, fas 1/2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och för att utforska farmakodynamik och effekt av enkel- och multipeldoser av AOC 1020 administrerade intravenöst till vuxna deltagare med FSHD typ 1 (FSHD1) och FSHD typ 2 (FSHD2).

Del A är en dostitreringsdesign som inkluderar ett engångs- och multipeldosschema med 1 kohort. Del B är en enkelstigande och multipelstigande dosdesign med 2 kohorter. Del C är en parallell, flerdoskohortdesign med 1 kohort. För var och en av del A, B och C är patientlängden 12 månader eftersom den aktiva behandlingsperioden är cirka 9 månader följt av en 3-månaders uppföljningsperiod. När deltagarna har avslutat aktiv behandling och uppföljningsperioden kan de ha möjlighet att delta i en planerad öppen förlängning. Om patienter inte registrerar sig för den öppna förlängningen kommer de att följas under en 6-månaders säkerhetsuppföljningsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

72

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
        • Rekrytering
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Rekrytering
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Rekrytering
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Rekrytering
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
        • Rekrytering
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Rekrytering
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Rekrytering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Rekrytering
        • University of Washington
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrytering
        • University of Ottawa
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WIT 7HA
        • Rekrytering
        • University College London
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TN
        • Rekrytering
        • University of Sheffield

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • FSHD1- eller FSHD2-diagnos bekräftad genom dokumenterad genetisk testning (testning tillhandahållen av sponsor)
  • Ambulant och kan gå 10 meter (med eller utan hjälpmedel som en käpp, käpp eller hängslen)
  • Minst 1 muskelregion lämplig för biopsi (testning tillhandahållen av sponsor)
  • Muskelsvaghet i både över- och underkroppen, enligt bedömning av utredaren

Exklusions kriterier:

  • Diagnostiserats med medfödd eller infantil FSHD
  • Graviditet, avsikt att bli gravid inom 9 månader efter den senaste planerade dosen av studieläkemedlet eller aktiv amning
  • Ovillig eller oförmögen att fortsätta följa preventivmedelskraven
  • Body mass index (BMI) >35,0 kg/m2 vid screening
  • Historik av muskelbiopsi inom 30 dagar efter screeningbiopsien eller planerar att genomgå muskelbiopsier som inte är undersökta under studiens varaktighet
  • Historik av blödningsrubbningar, betydande keloid eller andra hud- eller muskeltillstånd (t.ex. allvarlig muskelförtvining) som enligt utredarens åsikt gör deltagaren olämplig för seriell muskelbiopsi
  • Förväntad överlevnad mindre än 2 år
  • Blod- eller plasmadonation inom 16 veckor efter studiedag 1
  • Eventuell kontraindikation för MRT
  • Alla onormala labbvärden, tillstånd eller sjukdomar som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle göra deltagaren olämplig för studien eller kan störa deltagandet eller slutförandet av studien
  • Behandling med någon undersökande medicin inom 1 månad (eller 5 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilken som är längre) efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AOC 1020 Regim 1
Del A: AOC 1020 Dosregimen 1; Fem doser administrerade intravenöst under 9 månader
Läkemedel: AOC 1020
AOC 1020 kommer att administreras via intravenös (IV) infusion
Experimentell: AOC 1020 Regim 2
Del B1 & C: AOC 1020 Dosregimen 2; Fem doser administrerade intravenöst under 9 månader
Läkemedel: AOC 1020
AOC 1020 kommer att administreras via intravenös (IV) infusion
Experimentell: AOC 1020 Regim 3
Del B2 & C: AOC 1020 Dosregimen 3; Fem doser administrerade intravenöst under 9 månader
Läkemedel: AOC 1020
AOC 1020 kommer att administreras via intravenös (IV) infusion
Placebo-jämförare: Placebo (saltlösning)
Del A, B & C: Placebo; Fem doser administrerade intravenöst under 9 månader
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras via intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • Salin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Genom avslutad studie, upp till dag 365
Genom avslutad studie, upp till dag 365

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasmafarmakokinetiska (PK) parametrar för AOC 1020
Tidsram: Genom avslutad studie; upp till dag 365
Observerad maximal koncentration
Genom avslutad studie; upp till dag 365
Plasmafarmakokinetiska (PK) parametrar för AOC 1020
Tidsram: Genom avslutad studie; upp till dag 365
Observerad halveringstid
Genom avslutad studie; upp till dag 365
Plasmafarmakokinetiska (PK) parametrar för AOC 1020
Tidsram: Genom avslutad studie; upp till dag 365
Observerat område under kurvan
Genom avslutad studie; upp till dag 365
Muskelläkemedelskoncentration
Tidsram: Dag 120
Koncentration av siRNA-komponent i skelettmuskulaturen
Dag 120
Urin läkemedelskoncentration
Tidsram: 0 - 24 timmar efter första och tredje dosen
Bråkdel av läkemedlet utsöndras i urinen
0 - 24 timmar efter första och tredje dosen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 april 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2023

Första postat (Faktisk)

28 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502096-32-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AOC 1020

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera