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Estudio de fase 1/2 de AOC 1020 en adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) (FORTITUDE)

1 de febrero de 2024 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Estudio de fase 1/2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia exploratoria de AOC 1020 administrado por vía intravenosa a participantes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia exploratoria de AOC 1020 administrado por vía intravenosa a participantes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

AOC 1020-CS1 es el primer estudio en humanos, de 3 partes, multicéntrico, de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y para explorar la farmacodinámica y la eficacia de dosis únicas y múltiples de AOC 1020 administradas por vía intravenosa en participantes adultos con FSHD tipo 1 (FSHD1) y FSHD tipo 2 (FSHD2).

La Parte A es un diseño de titulación de dosis que incluye un programa de dosis única y múltiple con 1 cohorte. La Parte B es un diseño de dosis única ascendente y múltiple ascendente con 2 cohortes. La Parte C es un diseño de cohorte paralelo de dosis múltiples con 1 cohorte. Para cada una de las Partes A, B y C, la duración del paciente es de 12 meses, ya que el período de tratamiento activo es de aproximadamente 9 meses, seguido de un período de seguimiento de 3 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo y el período de seguimiento, pueden tener la opción de participar en una extensión abierta planificada. Si los pacientes no se inscriben en la extensión de etiqueta abierta, serán seguidos durante un período de seguimiento de seguridad de 6 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Reclutamiento
        • University of Ottawa
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Reclutamiento
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Reclutamiento
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Reclutamiento
        • University of Washington
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WIT 7HA
        • Reclutamiento
        • University College London
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TN
        • Reclutamiento
        • University of Sheffield

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FSHD1 o FSHD2 confirmado por pruebas genéticas documentadas (pruebas proporcionadas por el Patrocinador)
  • Ambulatorio y capaz de caminar 10 metros (con o sin dispositivos de asistencia como un bastón, bastón o aparatos ortopédicos)
  • Al menos 1 región muscular apta para biopsia (prueba proporcionada por el Patrocinador)
  • Debilidad muscular en la parte superior e inferior del cuerpo, según lo determine el investigador

Criterio de exclusión:

  • Diagnosticado con FSHD congénito o infantil
  • Embarazo, intención de quedar embarazada dentro de los 9 meses posteriores a la última dosis planificada del fármaco del estudio o lactancia activa
  • No quiere o no puede seguir cumpliendo con los requisitos anticonceptivos
  • Índice de masa corporal (IMC) >35,0 kg/m2 en la selección
  • Antecedentes de biopsia muscular dentro de los 30 días posteriores a la biopsia de detección o planificación para someterse a cualquier biopsia muscular que no sea del estudio durante la duración del estudio.
  • Antecedentes de trastornos hemorrágicos, queloides significativos u otras afecciones cutáneas o musculares (p. ej., atrofia muscular severa) que, en opinión del investigador, hacen que el participante no sea apto para una biopsia muscular en serie
  • Supervivencia prevista inferior a 2 años
  • Donación de sangre o plasma dentro de las 16 semanas posteriores al día 1 del estudio
  • Cualquier contraindicación para la resonancia magnética
  • Cualquier valor de laboratorio anormal, condición o enfermedad que, en opinión del investigador o patrocinador, haría que el participante no fuera apto para el estudio o pudiera interferir con la participación o finalización del estudio.
  • Tratamiento con cualquier medicamento en investigación dentro de 1 mes (o 5 vidas medias del fármaco, lo que sea más largo) de la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AOC 1020 Régimen 1
Parte A: AOC 1020 Régimen de dosis 1; Cinco dosis administradas por vía intravenosa durante 9 meses
Droga: COA 1020
AOC 1020 se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
Experimental: AOC 1020 Régimen 2
Parte B1 y C: AOC 1020 Régimen de dosis 2; Cinco dosis administradas por vía intravenosa durante 9 meses
Droga: COA 1020
AOC 1020 se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
Experimental: AOC 1020 Régimen 3
Parte B2 y C: AOC 1020 Régimen de dosis 3; Cinco dosis administradas por vía intravenosa durante 9 meses
Droga: COA 1020
AOC 1020 se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
Comparador de placebos: Placebo (solución salina)
Parte A, B y C: Placebo; Cinco dosis administradas por vía intravenosa durante 9 meses
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
  • Salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta el día 365
Hasta la finalización del estudio, hasta el día 365

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos de AOC 1020
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Concentración máxima observada
A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos de AOC 1020
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Vida media observada
A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos de AOC 1020
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Área observada bajo la curva
A través de la finalización del estudio; hasta el día 365
Concentración de fármaco muscular
Periodo de tiempo: Día 120
Concentración del componente siRNA en el músculo esquelético
Día 120
Concentración de drogas en orina
Periodo de tiempo: 0 - 24 horas después de la primera y tercera dosis
Fracción de fármaco excretado en la orina
0 - 24 horas después de la primera y tercera dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

28 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Número EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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