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Estudo de Fase 1/2 do AOC 1020 em Adultos com Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) (FORTITUDE)

1 de fevereiro de 2024 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia exploratória do AOC 1020 administrado por via intravenosa a participantes adultos com distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD)

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia exploratória do AOC 1020 administrado por via intravenosa a participantes adultos com distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O AOC 1020-CS1 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 3 partes, multicêntrico, fase 1/2, desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e explorar a farmacodinâmica e a eficácia do AOC 1020-CS1. doses únicas e múltiplas de AOC 1020 administradas por via intravenosa em participantes adultos com FSHD tipo 1 (FSHD1) e FSHD tipo 2 (FSHD2).

A Parte A é um projeto de titulação de dose que inclui um esquema de dose única e múltipla com 1 coorte. A Parte B é um desenho de dose ascendente simples e ascendente múltipla com 2 coortes. A Parte C é um desenho paralelo de coorte multidose com 1 coorte. Para cada uma das Partes A, B e C, a duração do paciente é de 12 meses, pois o período de tratamento ativo é de aproximadamente 9 meses, seguido por um período de acompanhamento de 3 meses. Uma vez que os participantes concluíram o tratamento ativo e o período de acompanhamento, eles podem ter a opção de participar de uma extensão aberta planejada. Se os pacientes não se inscreverem na extensão aberta, eles serão acompanhados por um período de acompanhamento de segurança de 6 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

72

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Recrutamento
        • University of Ottawa
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Recrutamento
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Recrutamento
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Recrutamento
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Recrutamento
        • University of Washington
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WIT 7HA
        • Recrutamento
        • University College London
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TN
        • Recrutamento
        • University of Sheffield

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de FSHD1 ou FSHD2 confirmado por teste genético documentado (teste fornecido pelo Patrocinador)
  • Ambulatório e capaz de caminhar 10 metros (com ou sem dispositivos auxiliares, como uma bengala, bengala ou órteses)
  • Pelo menos 1 região muscular adequada para biópsia (teste fornecido pelo Patrocinador)
  • Fraqueza muscular na parte superior e inferior do corpo, conforme determinado pelo investigador

Critério de exclusão:

  • Diagnosticado com FSHD congênita ou infantil
  • Gravidez, intenção de engravidar dentro de 9 meses após a última dose planejada do medicamento do estudo ou amamentação ativa
  • Relutante ou incapaz de continuar a cumprir os requisitos contraceptivos
  • Índice de massa corporal (IMC) >35,0 kg/m2 na triagem
  • Histórico de biópsia muscular dentro de 30 dias após a biópsia de triagem ou planejamento de se submeter a qualquer biópsia muscular fora do estudo durante o estudo
  • Histórico de distúrbios hemorrágicos, queloide significativo ou outras condições de pele ou músculos (por exemplo, perda muscular grave) que, na opinião do investigador, tornam o participante inadequado para biópsia muscular em série
  • Sobrevida antecipada inferior a 2 anos
  • Doação de sangue ou plasma dentro de 16 semanas do Dia de Estudo 1
  • Qualquer contra-indicação para ressonância magnética
  • Quaisquer valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que, na opinião do investigador ou patrocinador, tornariam o participante inadequado para o estudo ou poderiam interferir na participação ou conclusão do estudo
  • Tratamento com qualquer medicamento investigativo dentro de 1 mês (ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo) da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AOC 1020 Regime 1
Parte A: AOC 1020 Regime de Dose 1; Cinco doses administradas por via intravenosa durante 9 meses
Medicamento: AOC 1020
AOC 1020 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Experimental: AOC 1020 Regime 2
Parte B1 e C: AOC 1020 Regime de Dose 2; Cinco doses administradas por via intravenosa durante 9 meses
Medicamento: AOC 1020
AOC 1020 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Experimental: AOC 1020 Regime 3
Parte B2 e C: AOC 1020 Regime de Dose 3; Cinco doses administradas por via intravenosa durante 9 meses
Medicamento: AOC 1020
AOC 1020 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Comparador de Placebo: Placebo (solução salina)
Parte A, B e C: Placebo; Cinco doses administradas por via intravenosa durante 9 meses
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
  • Salina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 365
Através da conclusão do estudo, até o dia 365

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos de AOC 1020
Prazo: Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Concentração máxima observada
Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos de AOC 1020
Prazo: Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Meia-vida observada
Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos de AOC 1020
Prazo: Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Área observada sob a curva
Através da conclusão do estudo; até o dia 365
Concentração muscular de drogas
Prazo: Dia 120
Concentração do componente siRNA no músculo esquelético
Dia 120
Concentração de droga na urina
Prazo: 0 - 24 horas após a primeira e terceira dose
Fração da droga excretada na urina
0 - 24 horas após a primeira e terceira dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

28 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Número EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Outro identificador: EU CT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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