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Studio di fase 1/2 dell'AOC 1020 negli adulti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) (FORTITUDE)

1 febbraio 2024 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio di fase 1/2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia esplorativa dell'AOC 1020 somministrato per via endovenosa a partecipanti adulti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

Uno studio di fase 1/2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia esplorativa dell'AOC 1020 somministrato per via endovenosa a partecipanti adulti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AOC 1020-CS1 è uno studio first-in-human, in 3 parti, multicentrico, di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e per esplorare la farmacodinamica e l'efficacia di dosi singole e multiple di AOC 1020 somministrate per via endovenosa a partecipanti adulti con FSHD di tipo 1 (FSHD1) e FSHD di tipo 2 (FSHD2).

La Parte A è un progetto di titolazione della dose che include un programma a dose singola e multipla con 1 coorte. La parte B è un disegno di dose ascendente singolo e multiplo con 2 coorti. La parte C è un progetto di coorte multidose parallelo con 1 coorte. Per ciascuna delle Parti A, B e C la durata del paziente è di 12 mesi poiché il periodo di trattamento attivo è di circa 9 mesi seguito da un periodo di follow-up di 3 mesi. Una volta che i partecipanti hanno completato il trattamento attivo e il periodo di follow-up, possono avere la possibilità di partecipare a un'estensione pianificata in aperto. Se i pazienti non si arruolano nell'estensione in aperto, saranno seguiti per un periodo di follow-up di sicurezza di 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Reclutamento
        • University of Ottawa
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WIT 7HA
        • Reclutamento
        • University College London
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TN
        • Reclutamento
        • University of Sheffield
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Reclutamento
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Reclutamento
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Reclutamento
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FSHD1 o FSHD2 confermata da test genetici documentati (test forniti dallo Sponsor)
  • Deambulante e in grado di camminare per 10 metri (con o senza dispositivi di assistenza come un bastone, un bastone da passeggio o tutori)
  • Almeno 1 regione muscolare idonea alla biopsia (test fornito dallo sponsor)
  • Debolezza muscolare sia nella parte superiore che inferiore del corpo, come determinato dall'investigatore

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di FSHD congenita o infantile
  • Gravidanza, intenzione di iniziare una gravidanza entro 9 mesi dall'ultima dose pianificata del farmaco in studio o allattamento al seno attivo
  • Riluttanza o impossibilità a continuare a rispettare i requisiti contraccettivi
  • Indice di massa corporea (BMI) >35,0 kg/m2 allo Screening
  • Storia della biopsia muscolare entro 30 giorni dalla biopsia di screening o pianificazione di sottoporsi a biopsie muscolari non oggetto di studio per tutta la durata dello studio
  • Storia di disturbi emorragici, cheloidi significativi o altre condizioni della pelle o dei muscoli (ad esempio, grave atrofia muscolare) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rendono il partecipante inadatto alla biopsia muscolare seriale
  • Sopravvivenza prevista inferiore a 2 anni
  • Donazione di sangue o plasma entro 16 settimane dal primo giorno di studio
  • Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica
  • Qualsiasi valore di laboratorio anomalo, condizione o malattia che, a giudizio dello sperimentatore o del promotore, renderebbe il partecipante non idoneo allo studio o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio
  • Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale entro 1 mese (o 5 emivite del farmaco, qualunque sia il più lungo) dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime AOC 1020 1
Parte A: regime di dosaggio AOC 1020 1; Cinque dosi somministrate per via endovenosa nell'arco di 9 mesi
Droga: COA 1020
AOC 1020 sarà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: AOC 1020 Regime 2
Parte B1 e C: AOC 1020 Regime di dosaggio 2; Cinque dosi somministrate per via endovenosa nell'arco di 9 mesi
Droga: COA 1020
AOC 1020 sarà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: Regime AOC 1020 3
Parte B2 e C: AOC 1020 Regime di dosaggio 3; Cinque dosi somministrate per via endovenosa nell'arco di 9 mesi
Droga: COA 1020
AOC 1020 sarà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo (soluzione salina)
Parte A, B e C: Placebo; Cinque dosi somministrate per via endovenosa nell'arco di 9 mesi
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, fino al giorno 365
Attraverso il completamento dello studio, fino al giorno 365

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK) di AOC 1020
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Concentrazione massima osservata
Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK) di AOC 1020
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Emivita osservata
Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK) di AOC 1020
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Area osservata sotto la curva
Attraverso il completamento degli studi; fino al giorno 365
Concentrazione del farmaco muscolare
Lasso di tempo: Giorno 120
Concentrazione del componente siRNA nel muscolo scheletrico
Giorno 120
Concentrazione del farmaco nelle urine
Lasso di tempo: 0 - 24 ore dopo la prima e la terza dose
Frazione di farmaco escreta nelle urine
0 - 24 ore dopo la prima e la terza dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Numero EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su COA 1020

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