Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE)

1. února 2024 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a průzkumné účinnosti AOC 1020 podávaného intravenózně dospělým účastníkům s facioscapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a výzkumné účinnosti AOC 1020 podávaného intravenózně dospělým účastníkům s facioscapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AOC 1020-CS1 je první na člověku, 3dílná, multicentrická, fáze 1/2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie určená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a zkoumání farmakodynamiky a účinnosti jednorázové a opakované dávky AOC 1020 podávané intravenózně dospělým účastníkům s FSHD typu 1 (FSHD1) a FSHD typu 2 (FSHD2).

Část A je návrh titrace dávky, který zahrnuje schéma jedné a více dávek s 1 kohortou. Část B je design s jednou stoupající a vícenásobně stoupající dávkou se 2 kohortami. Část C je paralelní, vícedávková kohorta s 1 kohortou. Pro každou z částí A, B a C je trvání pacienta 12 měsíců, protože období aktivní léčby je přibližně 9 měsíců, po kterém následuje 3měsíční období sledování. Jakmile účastníci dokončí aktivní léčbu a období sledování, mohou mít možnost zúčastnit se plánovaného otevřeného prodloužení. Pokud se pacienti nezaregistrují do otevřeného prodloužení, budou sledováni po dobu 6měsíčního bezpečnostního sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Nábor
        • University of Ottawa
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WIT 7HA
        • Nábor
        • University College London
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TN
        • Nábor
        • University of Sheffield
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • Nábor
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nábor
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Nábor
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Nábor
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Nábor
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Nábor
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza FSHD1 nebo FSHD2 potvrzená dokumentovaným genetickým testováním (testování zajišťuje sponzor)
  • Chodící a schopný ujít 10 metrů (s pomocnými zařízeními nebo bez nich, jako je jedna hůl, hůl nebo ortézy)
  • Alespoň 1 svalová oblast vhodná pro biopsii (testování zajišťuje sponzor)
  • Svalová slabost v horní i dolní části těla, jak zjistil vyšetřovatel

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostikována vrozená nebo infantilní FSHD
  • Těhotenství, záměr otěhotnět do 9 měsíců po poslední plánované dávce studovaného léku nebo aktivní kojení
  • Neochota nebo neschopnost nadále dodržovat požadavky na antikoncepci
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) >35,0 kg/m2 při screeningu
  • Anamnéza svalové biopsie do 30 dnů od screeningové biopsie nebo plánování podstoupit jakékoli nestudované svalové biopsie během trvání studie
  • Anamnéza poruch krvácení, významného keloidního nebo jiného kožního nebo svalového onemocnění (např. závažné ochabování svalů), které podle názoru výzkumníka činí účastníka nevhodným pro sériovou svalovou biopsii
  • Předpokládané přežití méně než 2 roky
  • Darování krve nebo plazmy do 16 týdnů od 1. dne studie
  • Jakákoli kontraindikace k MRI
  • Jakékoli abnormální laboratorní hodnoty, stavy nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora učinily účastníka nevhodným pro studii nebo by mohly narušit účast nebo dokončení studie
  • Léčba jakýmkoli vyšetřovacím lékem do 1 měsíce (nebo 5 poločasů léku, podle toho, co je delší) od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Režim AOC 1020 1
Část A: AOC 1020 Dávkový režim 1; Pět dávek podaných intravenózně po dobu 9 měsíců
Lék: AOC 1020
AOC 1020 bude podáván intravenózní (IV) infuzí
Experimentální: Režim AOC 1020 2
Část B1 & C: AOC 1020 dávkový režim 2; Pět dávek podaných intravenózně po dobu 9 měsíců
Lék: AOC 1020
AOC 1020 bude podáván intravenózní (IV) infuzí
Experimentální: Režim AOC 1020 3
Část B2 & C: AOC 1020 dávkový režim 3; Pět dávek podaných intravenózně po dobu 9 měsíců
Lék: AOC 1020
AOC 1020 bude podáván intravenózní (IV) infuzí
Komparátor placeba: Placebo (fyziologický roztok)
Část A, B a C: Placebo; Pět dávek podaných intravenózně po dobu 9 měsíců
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od dokončení studie až do 365. dne
Od dokončení studie až do 365. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické farmakokinetické (PK) parametry AOC 1020
Časové okno: Dokončením studia; až do dne 365
Pozorovaná maximální koncentrace
Dokončením studia; až do dne 365
Plazmatické farmakokinetické (PK) parametry AOC 1020
Časové okno: Dokončením studia; až do dne 365
Pozorovaný poločas rozpadu
Dokončením studia; až do dne 365
Plazmatické farmakokinetické (PK) parametry AOC 1020
Časové okno: Dokončením studia; až do dne 365
Pozorovaná oblast pod křivkou
Dokončením studia; až do dne 365
Koncentrace léku ve svalech
Časové okno: Den 120
Koncentrace složky siRNA v kosterním svalu
Den 120
Koncentrace léku v moči
Časové okno: 0-24 hodin po první a třetí dávce
Frakce léčiva vyloučená močí
0-24 hodin po první a třetí dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Číslo EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AOC 1020

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit