Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2 AOC 1020 -tutkimus aikuisilla, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) (FORTITUDE)

torstai 1. helmikuuta 2024 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin suonensisäisesti annettavan AOC 1020:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tutkivaa tehoa aikuisille osallistujille, joilla on kasvokapulo-humeraalinen lihasdystrofia (FSHD)

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin suonensisäisesti annettavan AOC 1020:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tutkivaa tehoa aikuisille osallistujille, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSFSHD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AOC 1020-CS1 on ensimmäinen ihmisille, 3-osainen, monikeskus, vaiheen 1/2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tutkia lääkeaineen farmakodynamiikkaa ja tehoa. kerta- ja toistuvia AOC 1020 -annoksia annettuna laskimonsisäisesti aikuisille osallistujille, joilla on tyypin 1 FSHD (FSHD1) ja tyypin 2 FSHD2 (FSHD2).

Osa A on annostitraussuunnitelma, joka sisältää yhden ja usean annoksen aikataulun 1 kohortilla. Osa B on yhden ja usean nousevan annoksen malli, jossa on 2 kohorttia. Osa C on rinnakkainen, usean annoksen kohorttimalli, jossa on yksi kohortti. Jokaisen osan A, B ja C osalta potilaan kesto on 12 kuukautta, koska aktiivinen hoitojakso on noin 9 kuukautta, jota seuraa 3 kuukauden seurantajakso. Kun osallistujat ovat suorittaneet aktiivisen hoidon ja seurantajakson, heillä voi olla mahdollisuus osallistua suunniteltuun avoimeen laajennukseen. Jos potilaat eivät kirjaudu avoimeen laajennukseen, heitä seurataan kuuden kuukauden turvallisuusseurantajakson ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

72

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrytointi
        • University of Ottawa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WIT 7HA
        • Rekrytointi
        • University College London
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TN
        • Rekrytointi
        • University of Sheffield
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Rekrytointi
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Rekrytointi
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Rekrytointi
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Rekrytointi
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Rekrytointi
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FSHD1- tai FSHD2-diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla geneettisellä testauksella (sponsorin tarjoama testaus)
  • Liikuteltava ja pystyy kävelemään 10 metriä (apuvälineillä, kuten yksi keppi, kävelykeppi tai henkselit tai ilman)
  • Vähintään 1 lihasalue, joka soveltuu biopsiaan (testauksen tarjoaa sponsori)
  • Tutkijan määrittämä lihasheikkous sekä ylä- että alavartalossa

Poissulkemiskriteerit:

  • Diagnoosi synnynnäinen tai infantiili FSHD
  • Raskaus, aikomus tulla raskaaksi 9 kuukauden sisällä viimeisestä suunnitellusta tutkimuslääkkeen annoksesta tai aktiivinen imetys
  • Ei halua tai ei pysty jatkamaan ehkäisyvaatimusten noudattamista
  • Painoindeksi (BMI) >35,0 kg/m2 seulonnassa
  • Lihasbiopsia historiassa 30 päivän sisällä seulontabiopsiasta tai aiot tehdä muita kuin tutkimukseen liittyviä lihasbiopsioita tutkimuksen aikana
  • Aiempi verenvuotohäiriö, merkittävä keloidi tai muu iho- tai lihassairaus (esim. vakava lihasten kuihtuminen), jotka tutkijan mielestä tekevät osallistujasta sopimattoman sarjalihasbiopsiaan
  • Odotettu selviytymisaika alle 2 vuotta
  • Veren tai plasman luovutus 16 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
  • Kaikki magneettikuvauksen vasta-aiheet
  • Kaikki epänormaalit laboratorioarvot, olosuhteet tai sairaudet, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai voisivat häiritä tutkimukseen osallistumista tai loppuun saattamista
  • Hoito millä tahansa tutkivalla lääkkeellä kuukauden sisällä (tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AOC 1020 -ohjelma 1
Osa A: AOC 1020 -annosohjelma 1; Viisi annosta laskimoon 9 kuukauden aikana
Lääke: AOC 1020
AOC 1020 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
Kokeellinen: AOC 1020 -ohjelma 2
Osa B1 & C: AOC 1020 -annosohjelma 2; Viisi annosta laskimoon 9 kuukauden aikana
Lääke: AOC 1020
AOC 1020 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
Kokeellinen: AOC 1020 -ohjelma 3
Osa B2 & C: AOC 1020 -annosohjelma 3; Viisi annosta laskimoon 9 kuukauden aikana
Lääke: AOC 1020
AOC 1020 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
Placebo Comparator: Placebo (suolaliuos)
Osa A, B & C: Placebo; Viisi annosta laskimoon 9 kuukauden aikana
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
  • Suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 365 asti
Opintojen valmistuttua päivään 365 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AOC 1020:n plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
Havaittu maksimipitoisuus
Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
AOC 1020:n plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
Havaittu puoliintumisaika
Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
AOC 1020:n plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
Havaittu alue käyrän alla
Opintojen suorittamisen kautta; päivään 365 asti
Lihaslääkkeen pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 120
SiRNA-komponentin pitoisuus luurankolihaksessa
Päivä 120
Virtsan lääkepitoisuus
Aikaikkuna: 0 - 24 tuntia ensimmäisen ja kolmannen annoksen jälkeen
Virtsaan erittyneen lääkkeen osa
0 - 24 tuntia ensimmäisen ja kolmannen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT-numero)
  • 2022-502096-32-00 (Muu tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofiat

Kliiniset tutkimukset AOC 1020

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa