Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2-studie av AOC 1020 hos voksne med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)

15. juli 2026 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og eksplorativ effekt av AOC 1020 administrert intravenøst ​​til voksne deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og eksplorativ effekt av AOC 1020 administrert intravenøst ​​til voksne deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AOC 1020-CS1 er en første-i-menneskelig, 3-delt, multisenter, fase 1/2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og for å utforske farmakodynamikk og effekt av enkelt- og multiple doser av AOC 1020 administrert intravenøst ​​til voksne deltakere med FSHD Type 1 (FSHD1) og FSHD Type 2 (FSHD2).

Del A er et dosetitreringsdesign som inkluderer en enkelt- og flerdoseplan med 1 kohort. Del B er en enkelt-stigende og multippel-stigende dose design med 2 kohorter. Del C er en parallell, flerdose-kohortdesign med 1 kohort. For hver av del A, B og C er pasientvarigheten 12 måneder ettersom den aktive behandlingsperioden er ca. 9 måneder etterfulgt av en 3-måneders oppfølgingsperiode. Når deltakerne har fullført aktiv behandling og oppfølgingsperioden, kan de ha muligheten til å delta i en planlagt åpen utvidelse. Hvis pasienter ikke melder seg på den åpne utvidelsen, vil de bli fulgt gjennom en 6-måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TN
        • University of Sheffield

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • FSHD1- eller FSHD2-diagnose bekreftet av dokumentert genetisk testing (testing levert av sponsor)
  • Ambulerende og kan gå 10 meter (med eller uten hjelpemidler som en stokk, spaserstokk eller seler)
  • Minst 1 muskelregion egnet for biopsi (testing levert av sponsor)
  • Muskelsvakhet i både over- og underkroppen, bestemt av etterforsker

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisert med medfødt eller infantil FSHD
  • Graviditet, intensjon om å bli gravid innen 9 måneder etter siste planlagte dose av studiemedisin, eller aktiv amming
  • Uvillig eller ute av stand til å fortsette å overholde prevensjonskrav
  • Kroppsmasseindeks (BMI) >35,0 kg/m2 ved screening
  • Anamnese med muskelbiopsi innen 30 dager etter screeningbiopsien eller planlegger å gjennomgå muskelbiopsier som ikke er undersøkt i løpet av studien
  • Anamnese med blødningsforstyrrelser, betydelig keloid eller andre hud- eller muskeltilstander (f.eks. alvorlig muskelsvinn) som etter etterforskerens mening gjør deltakeren uegnet for seriell muskelbiopsi
  • Forventet overlevelse mindre enn 2 år
  • Blod- eller plasmadonasjon innen 16 uker etter studiedag 1
  • Enhver kontraindikasjon for MR
  • Eventuelle unormale laboratorieverdier, tilstander eller sykdommer som etter etterforskerens eller sponsorens mening ville gjøre deltakeren uegnet for studien eller kunne forstyrre deltakelse eller fullføring av studien
  • Behandling med alle undersøkende medisiner innen 1 måned (eller 5 halveringstider av stoffet, avhengig av hva som er lengst) etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AOC 1020-regime 1
Kohort A: AOC 1020 Doseregime 1; Fem doser administrert intravenøst ​​over 9 måneder
Legemiddel: AOC 1020
AOC 1020 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: AOC 1020-regime 2
Kohort B1: AOC 1020 Doseregime 2; Fem doser administrert intravenøst ​​over 9 måneder
Legemiddel: AOC 1020
AOC 1020 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: AOC 1020-regime 3
Kohort C: AOC 1020 Doseregime 3; Åtte doser administrert intravenøst ​​over ca. 10 måneder
Legemiddel: AOC 1020
AOC 1020 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Placebo komparator: Placebo (saltvann) regime 1
Kohort A & B: Placebo; Fem doser administrert intravenøst ​​over 9 måneder
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Saltvann
Placebo komparator: Placebo (saltvann) regime 2
Kohort C: Placebo; Åtte doser administrert intravenøst ​​over ca. 10 måneder
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling (kohorter A og B)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, opp til dag 365
Gjennom studiegjennomføring, opp til dag 365
Endring i plasma KHDC1L (del C)
Tidsramme: Måned 3 til 12
Forhold til baseline
Måned 3 til 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere for AOC 1020 (kohorter A og B)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Observert maksimal konsentrasjon
Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere for AOC 1020 (kohorter A og B)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Observert halveringstid
Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere for AOC 1020 (kohorter A og B)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Observert område under kurven
Gjennom studiegjennomføring; frem til dag 365
Legemiddelkonsentrasjon i muskler (kohort A og B)
Tidsramme: Dag 120
Konsentrasjon av siRNA-komponenten i skjelettmuskulaturen
Dag 120
Endring i sirkulerende kreatinkinase (Kohort C)
Tidsramme: Over månedene 3 til 12
Forhold til baseline
Over månedene 3 til 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær fullføring (Faktiske)

18. mars 2026

Studiet fullført (Faktiske)

20. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

28. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502096-32-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere