Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 AOC 1020 u dorosłych z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (FORTITUDE)

1 lutego 2024 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność eksploracyjną AOC 1020 podawanego dożylnie dorosłym uczestnikom z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i eksploracyjną skuteczność AOC 1020 podawanego dożylnie dorosłym uczestnikom z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

AOC 1020-CS1 to pierwsze z udziałem ludzi, 3-częściowe, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 1/2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki oraz zbadanie farmakodynamiki i skuteczności pojedyncze i wielokrotne dawki AOC 1020 podawane dożylnie dorosłym uczestnikom z FSHD typu 1 (FSHD1) i FSHD typu 2 (FSHD2).

Część A to schemat miareczkowania dawki, który obejmuje schemat dawki pojedynczej i dawki wielokrotnej z 1 kohortą. Część B to projekt dawki jednokrotnie rosnącej i wielokrotnie rosnącej z 2 kohortami. Część C to równoległy, wielodawkowy projekt kohorty z 1 kohortą. Dla każdej części A, B i C czas trwania leczenia wynosi 12 miesięcy, ponieważ aktywny okres leczenia wynosi około 9 miesięcy, po których następuje 3-miesięczny okres obserwacji. Gdy uczestnicy zakończą aktywne leczenie i okres obserwacji, mogą mieć możliwość udziału w planowanym otwartym przedłużeniu. Jeśli pacjenci nie zapiszą się do otwartego przedłużenia, będą obserwowani przez 6-miesięczny okres obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

72

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutacyjny
        • University of Ottawa
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Rekrutacyjny
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WIT 7HA
        • Rekrutacyjny
        • University College London
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TN
        • Rekrutacyjny
        • University of Sheffield

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza FSHD1 lub FSHD2 potwierdzona udokumentowanymi badaniami genetycznymi (badanie zapewnione przez Sponsora)
  • Ambulatoryjny i zdolny do przejścia 10 metrów (z lub bez urządzeń wspomagających, takich jak jedna laska, laska lub aparat ortodontyczny)
  • Przynajmniej 1 obszar mięśnia nadający się do biopsji (badanie zapewnione przez Sponsora)
  • Osłabienie mięśni górnej i dolnej części ciała, określone przez badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Zdiagnozowano wrodzony lub niemowlęcy FSHD
  • Ciąża, zamiar zajścia w ciążę w ciągu 9 miesięcy po ostatniej planowanej dawce badanego leku lub aktywne karmienie piersią
  • Niechęć lub niezdolność do dalszego przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) >35,0 kg/m2 podczas badania przesiewowego
  • Historia biopsji mięśnia w ciągu 30 dni od biopsji przesiewowej lub planowanie biopsji mięśni niezwiązanych z badaniem w czasie trwania badania
  • Historia skaz krwotocznych, znacznego keloidu lub innych chorób skóry lub mięśni (np. ciężkiego zaniku mięśni), które w opinii badacza czynią uczestnika niezdolnym do seryjnej biopsji mięśnia
  • Przewidywane przeżycie poniżej 2 lat
  • Oddanie krwi lub osocza w ciągu 16 tygodni od pierwszego dnia badania
  • Wszelkie przeciwwskazania do MRI
  • Wszelkie nieprawidłowe wartości laboratoryjne, warunki lub choroby, które w opinii badacza lub sponsora uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu lub mogłyby przeszkodzić w udziale lub ukończeniu badania
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca (lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AOC 1020 pułk 1
Część A: AOC 1020 schemat dawkowania 1; Pięć dawek podawanych dożylnie w ciągu 9 miesięcy
Lek: AOC 1020
AOC 1020 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Eksperymentalny: AOC 1020 pułk 2
Część B1 i C: AOC 1020 schemat dawkowania 2; Pięć dawek podawanych dożylnie w ciągu 9 miesięcy
Lek: AOC 1020
AOC 1020 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Eksperymentalny: AOC 1020 pułk 3
Część B2 i C: AOC 1020 schemat dawkowania 3; Pięć dawek podawanych dożylnie w ciągu 9 miesięcy
Lek: AOC 1020
AOC 1020 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Komparator placebo: Placebo (sól fizjologiczna)
Część A, B i C: Placebo; Pięć dawek podawanych dożylnie w ciągu 9 miesięcy
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
  • Solankowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, aż do dnia 365
Przez ukończenie badania, aż do dnia 365

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne (PK) AOC 1020 w osoczu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Zaobserwowane maksymalne stężenie
Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Parametry farmakokinetyczne (PK) AOC 1020 w osoczu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Zaobserwowany okres półtrwania
Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Parametry farmakokinetyczne (PK) AOC 1020 w osoczu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Obserwowany obszar pod krzywą
Poprzez ukończenie studiów; do dnia 365
Stężenie leku w mięśniach
Ramy czasowe: Dzień 120
Stężenie składnika siRNA w mięśniach szkieletowych
Dzień 120
Stężenie leku w moczu
Ramy czasowe: 0 - 24 godziny po pierwszej i trzeciej dawce
Frakcja leku wydalana z moczem
0 - 24 godziny po pierwszej i trzeciej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (Numer EudraCT)
  • 2022-502096-32-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AOC 1020

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj