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Phase-1/2-Studie zu AOC 1020 bei Erwachsenen mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (FORTITUDE)

1. Februar 2024 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen Wirksamkeit von AOC 1020 bei intravenöser Verabreichung an erwachsene Teilnehmer mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen Wirksamkeit von AOC 1020 bei intravenöser Verabreichung an erwachsene Teilnehmer mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AOC 1020-CS1 ist eine erste am Menschen durchgeführte, dreiteilige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik sowie zur Untersuchung der Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Einzel- und Mehrfachdosen von AOC 1020 intravenös verabreicht bei erwachsenen Teilnehmern mit FSHD Typ 1 (FSHD1) und FSHD Typ 2 (FSHD2).

Teil A ist ein Dosistitrationsdesign, das einen Einzel- und Mehrfachdosisplan mit 1 Kohorte umfasst. Teil B ist ein einfach-aufsteigendes und mehrfach-aufsteigendes Dosisdesign mit 2 Kohorten. Teil C ist ein paralleles Multidosis-Kohortendesign mit 1 Kohorte. Für jeden der Teile A, B und C beträgt die Patientendauer 12 Monate, da die aktive Behandlungszeit etwa 9 Monate beträgt, gefolgt von einer 3-monatigen Nachbeobachtungszeit. Sobald die Teilnehmer die aktive Behandlung und den Nachbeobachtungszeitraum abgeschlossen haben, haben sie möglicherweise die Möglichkeit, an einer geplanten Open-Label-Verlängerung teilzunehmen. Wenn sich Patienten nicht für die Open-Label-Verlängerung anmelden, werden sie durch eine 6-monatige Sicherheits-Follow-up-Periode begleitet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

72

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutierung
        • University of Ottawa
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Rekrutierung
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Rekrutierung
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Rekrutierung
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Rekrutierung
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Rekrutierung
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Rekrutierung
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WIT 7HA
        • Rekrutierung
        • University College London
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TN
        • Rekrutierung
        • University of Sheffield

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • FSHD1- oder FSHD2-Diagnose bestätigt durch dokumentierten Gentest (vom Sponsor bereitgestellter Test)
  • Gehfähig und in der Lage, 10 Meter zu gehen (mit oder ohne Hilfsmittel wie Gehstock, Gehstock oder Zahnspange)
  • Mindestens 1 für eine Biopsie geeignete Muskelregion (vom Sponsor bereitgestellter Test)
  • Muskelschwäche sowohl im Ober- als auch im Unterkörper, wie vom Ermittler festgestellt

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose: angeborenes oder infantiles FSHD
  • Schwangerschaft, beabsichtigte Schwangerschaft innerhalb von 9 Monaten nach der letzten geplanten Dosis des Studienmedikaments oder aktives Stillen
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Verhütungsvorschriften weiterhin einzuhalten
  • Body-Mass-Index (BMI) >35,0 kg/m2 beim Screening
  • Vorgeschichte einer Muskelbiopsie innerhalb von 30 Tagen nach der Screening-Biopsie oder Planung einer Nicht-Studien-Muskelbiopsie während der Dauer der Studie
  • Vorgeschichte von Blutungsstörungen, signifikantem Keloid oder anderen Haut- oder Muskelerkrankungen (z. B. schwerer Muskelschwund), die nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer für eine serielle Muskelbiopsie ungeeignet machen
  • Voraussichtliches Überleben weniger als 2 Jahre
  • Blut- oder Plasmaspende innerhalb von 16 Wochen nach Studientag 1
  • Jede Kontraindikation für MRT
  • Alle anormalen Laborwerte, Zustände oder Krankheiten, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten
  • Behandlung mit einem Prüfmedikament innerhalb von 1 Monat (oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) des Screenings

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC 1020 Schema 1
Teil A: AOC 1020 Dosisschema 1; Fünf Dosen werden intravenös über 9 Monate verabreicht
Arzneimittel: AOC1020
AOC 1020 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Experimental: AOC 1020 Schema 2
Teil B1 & C: AOC 1020 Dosisschema 2; Fünf Dosen werden intravenös über 9 Monate verabreicht
Arzneimittel: AOC1020
AOC 1020 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Experimental: AOC 1020-Regime 3
Teil B2 & C: AOC 1020 Dosisschema 3; Fünf Dosen werden intravenös über 9 Monate verabreicht
Arzneimittel: AOC1020
AOC 1020 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo (Salzlösung)
Teil A, B & C: Placebo; Fünf Dosen werden intravenös über 9 Monate verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 365
Bis zum Studienabschluss bis Tag 365

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetische (PK) Parameter von AOC 1020
Zeitfenster: Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Beobachtete maximale Konzentration
Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Plasmapharmakokinetische (PK) Parameter von AOC 1020
Zeitfenster: Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Beobachtete Halbwertszeit
Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Plasmapharmakokinetische (PK) Parameter von AOC 1020
Zeitfenster: Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Beobachtete Fläche unter der Kurve
Durch Studienabschluss; bis Tag 365
Wirkstoffkonzentration im Muskel
Zeitfenster: Tag 120
Konzentration der siRNA-Komponente im Skelettmuskel
Tag 120
Drogenkonzentration im Urin
Zeitfenster: 0 - 24 Stunden nach der ersten und dritten Dosis
Anteil des im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels
0 - 24 Stunden nach der ersten und dritten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-502096-32-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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