デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および成人患者におけるSQY51の安全性、PKおよびPDに関するフェーズ1/2a (AVANCE1)
2024年3月28日 更新者：Sqy Therapeutics
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断が遺伝的に確認された小児および成人患者におけるSQY51の安全性、PKおよびPDを評価するための第1/2a相、モノセントリック、非盲検試験
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における SQY51 の安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1/2a 相、モノセントリック、非盲検試験です。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
Avance1 は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断が遺伝的に確認された 12 人の患者を対象に、SQY51 の安全性、薬物動態、および薬力学を評価する第 1/2a 相、単中心、非盲検試験です。この試験には、i) 13 週間の第 1 相複数回投与エスカレーション フェーズ、および a ii) 32 週間のフェーズ 2a。
歩行者と非歩行者の両方の6歳以上の12人の患者がフェーズ1に順次登録され、2週間に1回SQY51の漸増用量が投与されます。 フェーズ2aでは、患者は無作為化されていない方法で3つのコホートに割り当てられます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Marine Geoffroy-Guiraud, PhD
- 電話番号：+33 7 65 20 90 85
- メール：info@sqy-synthena.com
研究場所
-
-
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Garches、フランス、92380
- 募集
- Hôpital Raymond Poincaré
-
主任研究者：
- Helge Amthor, MD, PhD
-
コンタクト：
- Helge Amthor, MD, PhD
- 電話番号：01 47 10 71 07
- メール：helge.amthor@aphp.fr
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
フェーズ 1 の選択基準:
- 6歳以上、体重16kg以上の男児。
- 歩行可能または非歩行状態、
- 予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を喜んで順守できる患者および未成年の場合は法定後見人。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) と診断され、エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすい DMD 変異で遺伝子型が確認されました。
- 安定した肝機能と腎機能。
- -スクリーニング時の左室駆出率（LVEF）が40％以上。
- 臨床的に必要な場合、降圧剤、血管拡張剤、脂質低下、甲状腺置換、ビタミン、ミネラル代替、胃保護剤、栄養補助食品など、DMD の標準治療ガイドライン内で承認された併用療法。
- 非侵襲的人工呼吸器は、1 日 16 時間未満であれば許容されます。
- フランスの社会保障に加入していること。
- 患者、または未成年者の場合は法定後見人が署名したインフォームド コンセント フォーム。
フェーズ 2a の選択基準:
-患者は研究のフェーズ1を完了している必要があります。
フェーズ 1 および 2a の除外基準:
- -深刻な医学的/外科的または精神医学的状態/病気/病歴のある患者 治験責任医師の意見では、患者の安全を危険にさらすか、研究の評価/結果を妨げる可能性があります。これには、国のガイドラインで推奨されている感染症に対する不十分な予防接種が含まれます。 B型肝炎、C型肝炎、HIV感染。
- -研究で使用される可能性が高い製品（例：防腐剤、麻酔薬）に対する既知のアレルギーのある患者、いずれかの成分に対する既知の過敏症、または治験薬の賦形剤）。
- -過去3か月以内に他の治験に参加した患者 他のアンチセンスオリゴマーなどのジストロフィン発現の回復を目的とした治験薬を含む。
- 遺伝子治療を受けた患者。
- -知的障害または行動上の問題がある患者 研究手順を順守できない。
- -進行した心筋症とLVEF <40％の患者。 不整脈があり、不整脈の治療を受けている患者。 未治療の頻脈患者。
- -研究期間中に整形外科手術が計画されている患者。
- 気管切開患者で、侵襲的人工呼吸器に依存している患者。 1 日 16 時間以上の非侵襲的人工呼吸。 予測される肺活量が 20% 未満。 -前年中に入院を必要とする2つ以上の呼吸代償不全の病歴。 -登録前の4か月に呼吸代償不全はありません。
- ジストロフィンの発現を回復できる薬剤を服用している患者、タモキシフェンおよびその他の薬剤をDMDまたは小児集団の適応なしに服用している患者。
- 臨床的に有意な範囲の異常な臨床検査値。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ 1
参加者は、2週間ごとにSQY51の静脈内注入により、2、4、6、10、16、および25 mg / kgの単回漸増用量を受け取ります。
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SQY51 は静脈内注入によって投与されます。
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実験的：フェーズ 2a - 治療群 (用量 1)
無作為化されていない参加者は、4週間の4ブロックでSQY51のIV用量1を受け取ります。
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SQY51は、用量1で静脈内注入によって投与されます
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実験的：フェーズ 2a - 治療群 (用量 2)
無作為化されていない参加者は、4週間の4ブロックでSQY51のIV用量2を受け取ります。
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SQY51 は、用量 2 で静脈内注入によって投与されます。
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実験的：フェーズ 2a - 治療群 (用量 3)
無作為化されていない参加者は、4週間の4ブロックでSQY51のIV用量3を受け取ります。
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SQY51 は 3 用量で静脈内注入によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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すべての参加者におけるAEの発生率
時間枠：ベースラインから49週まで
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ベースラインから49週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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SQY51 の薬物動態血漿濃度 (μg/ml)
時間枠：ベースラインから49週まで
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ベースラインから49週まで
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床から立ち上がるまでの時間、外来患者の 1 分、6 分、10 分の歩行を完了する時間、および外来患者と非歩行患者の両方の MFM および PUL スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから49週まで
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ベースラインから49週まで
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骨格筋ジストロフィン発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから49週まで
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ベースラインから49週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
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- Miller MR, Crapo R, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, Enright P, van der Grinten CP, Gustafsson P, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Navajas D, Pedersen OF, Pellegrino R, Viegi G, Wanger J; ATS/ERS Task Force. General considerations for lung function testing. Eur Respir J. 2005 Jul;26(1):153-61. doi: 10.1183/09031936.05.00034505. No abstract available.
- McDonald CM, Henricson EK, Han JJ, Abresch RT, Nicorici A, Elfring GL, Atkinson L, Reha A, Hirawat S, Miller LL. The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2010 Apr;41(4):500-10. doi: 10.1002/mus.21544.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月26日
一次修了 (推定)
2025年2月1日
研究の完了 (推定)
2025年2月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月21日
最初の投稿 (実際)
2023年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月28日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AVANCE1-1/2a
- 2022-500703-49-01 (その他の識別子：EMA)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。