Vaihe 1/2a: SQY51:n turvallisuus, PK ja PD lapsi- ja aikuispotilailla Duchennen lihasdystrofia (AVANCE1)
torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sqy Therapeutics
Vaihe 1/2a, yksikeskinen, avoin tutkimus SQY51:n turvallisuuden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu Duchennen lihasdystrofia
Tämä on vaiheen 1/2a, yksikeskinen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan SQY51:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Avance1 on vaiheen 1/2a, yksikeskinen, avoin tutkimus SQY51:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi 12 potilaalla, joilla on geneettisesti vahvistettu Duchennen lihasdystrofian diagnoosi. Eskalaatiovaihe ja a ii) 32 viikon vaihe 2a.
Kaksitoista (12) ≥ 6-vuotiasta potilasta, sekä avohoidossa että ei-ambulanssissa, otetaan peräkkäin vaiheeseen 1, ja he saavat kasvavia annoksia SQY51:tä kahden viikon välein. Vaiheessa 2a potilaat jaetaan kolmeen kohorttiin ei-satunnaistetulla tavalla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Marine Geoffroy-Guiraud, PhD
- Puhelinnumero: +33 7 65 20 90 85
- Sähköposti: info@sqy-synthena.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Garches, Ranska, 92380
- Rekrytointi
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Päätutkija:
- Helge Amthor, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Helge Amthor, MD, PhD
- Puhelinnumero: 01 47 10 71 07
- Sähköposti: helge.amthor@aphp.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
VAIHEEN 1 SISÄLTÖPERUSTEET:
- Pojat ≥6-vuotiaat ja ≥16kg painoiset.
- Ambulatiivinen tai ei-abulatorinen tila,
- Potilaat ja, jos he ovat alaikäisiä, heidän lailliset huoltajansa, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.
- Diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia (DMD), genotyypillisesti varmistettu DMD-mutaatioilla, jotka soveltuvat eksonin 51 ohittamiseen.
- Vakaa maksan ja munuaisten toiminta.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) seulonnassa ≥40 %.
- Jos kliinisesti aiheellista, hyväksytty samanaikainen hoito DMD:n hoito-ohjeiden mukaisesti, kuten verenpainelääkkeet, verisuonia laajentavat lääkkeet, lipidejä alentavat lääkkeet, kilpirauhasen korvaushoito, vitamiinit, kivennäisaineiden korvaaminen, mahalaukun suojalääkkeet ja ravintolisät.
- Non-invasiivinen koneellinen ventilaatio on sallittu, jos < 16 h/vrk.
- Kuuluu ranskalaiseen sosiaaliturvaan.
- Tietoinen suostumuslomake, jonka on allekirjoittanut potilas tai, jos alaikäinen, laillinen huoltaja.
VAIHEEN 2a SISÄLTÖPERUSTEET:
Potilaiden tulee olla suorittaneet tutkimuksen vaiheen 1.
VAIHEESEEN 1 JA 2A POISKIELTYMISPERUSTEET:
- Potilas, jolla on jokin vakava lääketieteellinen/kirurginen tai psykiatrinen tila/sairaus/historia, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai häiritsisi tutkimuksen arviointeja/tuloksia, mukaan lukien riittämätön rokotus tartuntatauteja vastaan kansallisten ohjeiden mukaisesti, sairaushistoria B-, C- ja HIV-infektio.
- Potilas, jolla on tunnettuja allergioita tutkimuksessa todennäköisesti käytettäville tuotteille (esim. antiseptiset aineet, anestesia-aineet), tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineille.
- Potilas, joka osallistui muuhun tutkimustutkimukseen viimeisen kolmen kuukauden aikana, mukaan lukien potilaat, joilla on dystrofiinien ilmentymisen palauttamiseen tähtääviä tutkimuslääkkeitä, kuten muita antisense-oligomeerejä.
- Potilas, joka sai geeniterapiaa.
- Potilas, jolla on kehitysvamma tai käyttäytymisongelma, joka ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyä.
- Potilas, jolla on pitkälle edennyt kardiomyopatia ja LVEF < 40 %. Potilaat, joilla on rytmihäiriöitä ja joita hoidetaan rytmihäiriöiden vuoksi. Potilaat, joilla on hoitamaton takykardia.
- Potilas, jolle suunnitellaan ortopedista leikkausta tutkimuksen aikana.
- Potilaat, joilla on trakeostomia ja jotka ovat riippuvaisia invasiivisesta mekaanisesta ventilaatiosta. Non-invasiivinen mekaaninen ventilaatio ≥ 16 h/vrk. Ennustettu elintärkeä pakkokapasiteetti < 20 %. Sairaushistoria, jossa on yli kaksi sairaalahoitoa vaatinutta hengitysteiden vajaatoimintaa edellisen vuoden aikana. Ei hengityselinten vajaatoimintaa neljän kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat palauttaa dystrofiinin ilmentymisen, tamoksifeenia ja muita lääkkeitä ilman indikaatiota DMD:lle tai lapsiväestölle.
- Epänormaalit laboratorioarvot kliinisesti merkitsevällä alueella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1
Osallistujat saavat kerta-annoksia 2, 4, 6, 10, 16 ja 25 mg/kg suonensisäisenä infuusiona SQY51:tä kahden viikon välein.
|
SQY51 annetaan suonensisäisenä infuusiona.
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2a – Hoitohaara (annos 1)
Ei-satunnaistetut osallistujat saavat suonensisäisenä annoksena 1 SQY51:tä neljässä neljän viikon jaksossa.
|
SQY51 annetaan suonensisäisenä infuusiona annoksella 1
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2a – Hoitohaara (annos 2)
Ei-satunnaistetut osallistujat saavat IV-annoksen 2 SQY51:tä neljässä lohkossa 4 viikon aikana.
|
SQY51 annetaan suonensisäisenä infuusiona annoksella 2.
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2a – Hoitohaara (annos 3)
Ei-satunnaistetut osallistujat saavat IV-annoksen 3 SQY51:tä neljässä lohkossa 4 viikon aikana.
|
SQY51 annetaan suonensisäisenä infuusiona annoksella 3.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AE:n ilmaantuvuus kaikilla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Farmakokineettinen plasmapitoisuus SQY51 (µg/ml)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Perustasosta viikkoon 49 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ajassa nousuun lattiasta, aika 1 minuutin, 6 minuutin ja 10 minuutin kävelyyn ambulanssipotilailla sekä MFM- ja PUL-pisteet sekä ambulanssi- että ei-ambulanssipotilailla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Perustasosta viikkoon 49 asti
|
|
Muutokset lähtötasosta luustolihasten dystrofiinien ilmentymisessä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Perustasosta viikkoon 49 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. ATS statement: guidelines for the six-minute walk test. Am J Respir Crit Care Med. 2002 Jul 1;166(1):111-7. doi: 10.1164/ajrccm.166.1.at1102. No abstract available. Erratum In: Am J Respir Crit Care Med. 2016 May 15;193(10):1185.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Miller MR, Crapo R, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, Enright P, van der Grinten CP, Gustafsson P, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Navajas D, Pedersen OF, Pellegrino R, Viegi G, Wanger J; ATS/ERS Task Force. General considerations for lung function testing. Eur Respir J. 2005 Jul;26(1):153-61. doi: 10.1183/09031936.05.00034505. No abstract available.
- McDonald CM, Henricson EK, Han JJ, Abresch RT, Nicorici A, Elfring GL, Atkinson L, Reha A, Hirawat S, Miller LL. The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2010 Apr;41(4):500-10. doi: 10.1002/mus.21544.
- McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Han JJ, Escolar DM, Florence JM, Duong T, Arrieta A, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A; Cinrg Investigators. The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):32-54. doi: 10.1002/mus.23807. Epub 2013 May 16.
- Berard C, Payan C, Hodgkinson I, Fermanian J; MFM Collaborative Study Group. A motor function measure for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord. 2005 Jul;15(7):463-70. doi: 10.1016/j.nmd.2005.03.004.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
- Bladen CL, Rafferty K, Straub V, Monges S, Moresco A, Dawkins H, Roy A, Chamova T, Guergueltcheva V, Korngut L, Campbell C, Dai Y, Barisic N, Kos T, Brabec P, Rahbek J, Lahdetie J, Tuffery-Giraud S, Claustres M, Leturcq F, Ben Yaou R, Walter MC, Schreiber O, Karcagi V, Herczegfalvi A, Viswanathan V, Bayat F, de la Caridad Guerrero Sarmiento I, Ambrosini A, Ceradini F, Kimura E, van den Bergen JC, Rodrigues M, Roxburgh R, Lusakowska A, Oliveira J, Santos R, Neagu E, Butoianu N, Artemieva S, Rasic VM, Posada M, Palau F, Lindvall B, Bloetzer C, Karaduman A, Topaloglu H, Inal S, Oflazer P, Stringer A, Shatillo AV, Martin AS, Peay H, Flanigan KM, Salgado D, von Rekowski B, Lynn S, Heslop E, Gainotti S, Taruscio D, Kirschner J, Verschuuren J, Bushby K, Beroud C, Lochmuller H. The TREAT-NMD Duchenne muscular dystrophy registries: conception, design, and utilization by industry and academia. Hum Mutat. 2013 Nov;34(11):1449-57. doi: 10.1002/humu.22390. Epub 2013 Aug 26.
- Ryder S, Leadley RM, Armstrong N, Westwood M, de Kock S, Butt T, Jain M, Kleijnen J. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet J Rare Dis. 2017 Apr 26;12(1):79. doi: 10.1186/s13023-017-0631-3.
- Moat SJ, Bradley DM, Salmon R, Clarke A, Hartley L. Newborn bloodspot screening for Duchenne muscular dystrophy: 21 years experience in Wales (UK). Eur J Hum Genet. 2013 Oct;21(10):1049-53. doi: 10.1038/ejhg.2012.301. Epub 2013 Jan 23.
- Li D, Mastaglia FL, Fletcher S, Wilton SD. Precision Medicine through Antisense Oligonucleotide-Mediated Exon Skipping. Trends Pharmacol Sci. 2018 Nov;39(11):982-994. doi: 10.1016/j.tips.2018.09.001. Epub 2018 Sep 30.
- Echevarria L, Aupy P, Goyenvalle A. Exon-skipping advances for Duchenne muscular dystrophy. Hum Mol Genet. 2018 Aug 1;27(R2):R163-R172. doi: 10.1093/hmg/ddy171.
- Goyenvalle A, Griffith G, Babbs A, El Andaloussi S, Ezzat K, Avril A, Dugovic B, Chaussenot R, Ferry A, Voit T, Amthor H, Buhr C, Schurch S, Wood MJ, Davies KE, Vaillend C, Leumann C, Garcia L. Functional correction in mouse models of muscular dystrophy using exon-skipping tricyclo-DNA oligomers. Nat Med. 2015 Mar;21(3):270-5. doi: 10.1038/nm.3765. Epub 2015 Feb 2.
- Renneberg D, Leumann CJ. Watson-Crick base-pairing properties of tricyclo-DNA. J Am Chem Soc. 2002 May 29;124(21):5993-6002. doi: 10.1021/ja025569+.
- Ittig D, Gerber AB, Leumann CJ. Position-dependent effects on stability in tricyclo-DNA modified oligonucleotide duplexes. Nucleic Acids Res. 2011 Jan;39(1):373-80. doi: 10.1093/nar/gkq733. Epub 2010 Aug 17.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
- McDonald CM, Campbell C, Torricelli RE, Finkel RS, Flanigan KM, Goemans N, Heydemann P, Kaminska A, Kirschner J, Muntoni F, Osorio AN, Schara U, Sejersen T, Shieh PB, Sweeney HL, Topaloglu H, Tulinius M, Vilchez JJ, Voit T, Wong B, Elfring G, Kroger H, Luo X, McIntosh J, Ong T, Riebling P, Souza M, Spiegel RJ, Peltz SW, Mercuri E; Clinical Evaluator Training Group; ACT DMD Study Group. Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2017 Sep 23;390(10101):1489-1498. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31611-2. Epub 2017 Jul 17.
- Charleston JS, Schnell FJ, Dworzak J, Donoghue C, Lewis S, Chen L, Young GD, Milici AJ, Voss J, DeAlwis U, Wentworth B, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Frank D, Mendell JR. Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production. Neurology. 2018 Jun 12;90(24):e2146-e2154. doi: 10.1212/WNL.0000000000005680. Epub 2018 May 11. Erratum In: Neurology. 2018 Sep 25;91(13):637.
- Kinane TB, Mayer OH, Duda PW, Lowes LP, Moody SL, Mendell JR. Long-Term Pulmonary Function in Duchenne Muscular Dystrophy: Comparison of Eteplirsen-Treated Patients to Natural History. J Neuromuscul Dis. 2018;5(1):47-58. doi: 10.3233/JND-170272.
- Alfano LN, Charleston JS, Connolly AM, Cripe L, Donoghue C, Dracker R, Dworzak J, Eliopoulos H, Frank DE, Lewis S, Lucas K, Lynch J, Milici AJ, Flynt A, Naughton E, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Schnell FJ, Young GD, Mendell JR, Lowes LP. Long-term treatment with eteplirsen in nonambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy. Medicine (Baltimore). 2019 Jun;98(26):e15858. doi: 10.1097/MD.0000000000015858.
- Chamberlain JR, Chamberlain JS. Progress toward Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2017 May 3;25(5):1125-1131. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.02.019. Epub 2017 Apr 15.
- Relizani K, Echevarria L, Zarrouki F, Gastaldi C, Dambrune C, Aupy P, Haeberli A, Komisarski M, Tensorer T, Larcher T, Svinartchouk F, Vaillend C, Garcia L, Goyenvalle A. Palmitic acid conjugation enhances potency of tricyclo-DNA splice switching oligonucleotides. Nucleic Acids Res. 2022 Jan 11;50(1):17-34. doi: 10.1093/nar/gkab1199.
- Mayhew AG, Coratti G, Mazzone ES, Klingels K, James M, Pane M, Straub V, Goemans N, Mercuri E; Pul Working Group. Performance of Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2020 May;62(5):633-639. doi: 10.1111/dmcn.14361. Epub 2019 Sep 19.
- Servais L, Deconinck N, Moraux A, Benali M, Canal A, Van Parys F, Vereecke W, Wittevrongel S, Mayer M, Desguerre I, Maincent K, Themar-Noel C, Quijano-Roy S, Serari N, Voit T, Hogrel JY. Innovative methods to assess upper limb strength and function in non-ambulant Duchenne patients. Neuromuscul Disord. 2013 Feb;23(2):139-48. doi: 10.1016/j.nmd.2012.10.022. Epub 2012 Dec 5.
- Davis SE, Hynan LS, Limbers CA, Andersen CM, Greene MC, Varni JW, Iannaccone ST. The PedsQL in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: feasibility, reliability, and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory Neuromuscular Module and Generic Core Scales. J Clin Neuromuscul Dis. 2010 Mar;11(3):97-109. doi: 10.1097/CND.0b013e3181c5053b.
- Rouillon J, Poupiot J, Zocevic A, Amor F, Leger T, Garcia C, Camadro JM, Wong B, Pinilla R, Cosette J, Coenen-Stass AM, Mcclorey G, Roberts TC, Wood MJ, Servais L, Udd B, Voit T, Richard I, Svinartchouk F. Serum proteomic profiling reveals fragments of MYOM3 as potential biomarkers for monitoring the outcome of therapeutic interventions in muscular dystrophies. Hum Mol Genet. 2015 Sep 1;24(17):4916-32. doi: 10.1093/hmg/ddv214. Epub 2015 Jun 9.
- McMillan HJ, Gregas M, Darras BT, Kang PB. Serum transaminase levels in boys with Duchenne and Becker muscular dystrophy. Pediatrics. 2011 Jan;127(1):e132-6. doi: 10.1542/peds.2010-0929. Epub 2010 Dec 13.
- Spurney CF, Ascheim D, Charnas L, Cripe L, Hor K, King N, Kinnett K, McNally EM, Sauer JM, Sweeney L, Villa C, Markham LW. Current state of cardiac troponin testing in Duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy: review and recommendations from the Parent Project Muscular Dystrophy expert panel. Open Heart. 2021 Mar;8(1):e001592. doi: 10.1136/openhrt-2021-001592.
- Braat E, Hoste L, De Waele L, Gheysens O, Vermeersch P, Goffin K, Pottel H, Goemans N, Levtchenko E. Renal function in children and adolescents with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2015 May;25(5):381-7. doi: 10.1016/j.nmd.2015.01.005. Epub 2015 Jan 19.
- Filler G, Lepage N. Should the Schwartz formula for estimation of GFR be replaced by cystatin C formula? Pediatr Nephrol. 2003 Oct;18(10):981-5. doi: 10.1007/s00467-003-1271-5. Epub 2003 Aug 13.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AVANCE1-1/2a
- 2022-500703-49-01 (Muu tunniste: EMA)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .