Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2a dotycząca bezpieczeństwa, właściwości farmakokinetycznych i PD SQY51 u dzieci i dorosłych pacjentów Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (AVANCE1)

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Sqy Therapeutics

Faza 1/2a, monocentryczne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i PD SQY51 u dzieci i dorosłych pacjentów z genetycznie potwierdzoną diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Jest to monocentryczne, otwarte badanie fazy 1/2a, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki SQY51 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Avance1 jest monocentrycznym, otwartym badaniem fazy 1/2a mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki SQY51 u 12 pacjentów z genetycznie potwierdzoną diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Faza eskalacji oraz a ii) 32-tygodniowa faza 2a.

Dwunastu (12) pacjentów w wieku ≥ 6 lat, zarówno chodzących, jak i niechodzących, zostanie kolejno włączonych do fazy 1 i otrzyma wzrastające dawki SQY51 raz na dwa tygodnie. W fazie 2a pacjenci zostaną przydzieleni do trzech kohort w sposób nierandomizowany.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Raymond Poincaré
        • Główny śledczy:
          • Helge Amthor, MD, PhD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA FAZY 1:

  • Chłopcy w wieku ≥6 lat i masie ciała ≥16 kg.
  • Stan ambulatoryjny lub nieambulatoryjny,
  • Pacjenci oraz, jeśli są niepełnoletni, ich opiekunowie prawni, którzy chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.
  • Zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD), potwierdzoną genotypowo mutacją DMD podatną na pominięcie eksonu 51.
  • Stabilna czynność wątroby i nerek.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) w badaniu przesiewowym ≥40%.
  • Jeśli jest to klinicznie wskazane, zatwierdzone leczenie towarzyszące w ramach standardów postępowania w przypadku DMD, takie jak leki przeciwnadciśnieniowe, leki rozszerzające naczynia krwionośne, leki hipolipemizujące, preparaty zastępujące tarczycę, witaminy, substytuty składników mineralnych, środki chroniące żołądek i suplementy diety.
  • Nieinwazyjna wentylacja mechaniczna jest dopuszczalna, jeśli < 16 godz./dobę.
  • Bycie powiązanym z francuskim ubezpieczeniem społecznym.
  • Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjenta lub, jeśli jest niepełnoletni, przez opiekuna prawnego.

KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA FAZY 2a:

Pacjenci muszą ukończyć fazę 1 badania.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA FAZY 1 I 2a:

  • Pacjent z jakimkolwiek poważnym schorzeniem/chorobą/wywiadem medycznym/chirurgicznym lub psychiatrycznym, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócić ocenę/wyniki badania, w tym niewystarczające szczepienia przeciwko chorobom zakaźnym zgodnie z zaleceniami zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, C i HIV.
  • Pacjent z jakąkolwiek znaną alergią na produkty, które mogą być użyte w badaniu (np. antyseptyki, środki znieczulające), znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik lub substancje pomocnicze badanego leku).
  • Pacjent, który w ciągu ostatnich trzech miesięcy brał udział w innym badaniu naukowym, w tym z lekami eksperymentalnymi mającymi na celu przywrócenie ekspresji dystrofiny, takimi jak inne antysensowne oligomery.
  • Pacjent, który otrzymał terapię genową.
  • Pacjent z niepełnosprawnością intelektualną lub problemami behawioralnymi uniemożliwiającymi przestrzeganie procedury badania.
  • Pacjent z zaawansowaną kardiomiopatią i LVEF < 40%. Pacjenci z zaburzeniami rytmu i leczeni z powodu zaburzeń rytmu. Pacjenci z nieleczonym tachykardią.
  • Pacjent, u którego planowana jest operacja ortopedyczna w czasie badania.
  • Pacjenci z tracheostomią i zależni od inwazyjnej wentylacji mechanicznej. Nieinwazyjna wentylacja mechaniczna ≥ 16 h/dobę. Przewidywana wymuszona pojemność życiowa < 20%. Historia medyczna z więcej niż dwiema dekompensacjami oddechowymi wymagającymi hospitalizacji w ciągu ostatniego roku. Brak dekompensacji oddechowej w ciągu czterech miesięcy poprzedzających włączenie.
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą przywrócić ekspresję dystrofiny, tamoksyfen i inne leki bez wskazań do DMD lub populacji pediatrycznej.
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne w zakresie klinicznie istotnym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1
Uczestnicy będą otrzymywać pojedyncze zwiększające się dawki 2, 4, 6, 10, 16 i 25 mg/kg we wlewie dożylnym SQY51 co 2 tygodnie.
Lek: Faza 1, SQY51
SQY51 podaje się we wlewie dożylnym.
Eksperymentalny: Faza 2a — Ramię leczenia (dawka 1)
Uczestnicy nierandomizowani otrzymają dożylną dawkę 1 SQY51 w 4 blokach po 4 tygodnie.
Lek: Faza 2a, SQY51 (kohorta 1)
SQY51 podaje się we wlewie dożylnym w dawce 1
Eksperymentalny: Faza 2a — Ramię leczenia (Dawka 2)
Uczestnicy nierandomizowani otrzymają dożylną dawkę 2 SQY51 w 4 blokach po 4 tygodnie.
Lek: Faza 2a, SQY51 (kohorta 2)
SQY51 podaje się w infuzji dożylnej w dawce 2.
Eksperymentalny: Faza 2a — Ramię leczenia (dawka 3)
Uczestnicy nierandomizowani otrzymają dożylną dawkę 3 SQY51 w 4 blokach po 4 tygodnie.
Lek: Faza 2a, SQY51 (kohorta 3)
SQY51 podaje się we wlewie dożylnym w dawce 3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych u wszystkich uczestników
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Od punktu początkowego do 49. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyczne stężenie SQY51 w osoczu (µg/ml)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Zmiana czasu do wstania z podłogi w stosunku do wartości wyjściowych, czas do ukończenia 1-minutowego, 6-minutowego i 10-minutowego marszu u pacjentów ambulatoryjnych, a także wyniki MFM i PUL zarówno u pacjentów chodzących, jak i niechodzących
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 49. tygodnia
Od punktu początkowego do 49. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sqy Therapeutics

Współpracownicy

Biotrial

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVANCE1-1/2a
  • 2022-500703-49-01 (Inny identyfikator: EMA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Faza 1, SQY51

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj