白質消失患者におけるABBV-CLS-7262の安全性、忍容性、薬物動態を調査する第1b相試験
2026年6月30日 更新者：Calico Life Sciences LLC
ABBV-CLS-7262 投与後の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 1b 相非盲検試験
ABBV-CLS-7262 は、消失白質病の治療のために研究されている治験薬です。 これは、96 週間の非盲検単群試験です。
被験者は、研究の過程で定期的な訪問に出席し、医学的評価、血液検査、副作用のチェック、およびアンケートへの記入を完了します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Call Center - English
- 電話番号：1-833-250-9660
- メール：vwminfo@mylocalstudy.com
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112-5339
- 募集
- University of Utah /ID# 255624
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam、North Holland、オランダ、1081 HV
- 募集
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3H2L9
- 募集
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時の年齢が18歳以上の男性と女性。
VWM 疾患の定義は次のとおりです。
- 医師による臨床診断;と
- eIF2Bの変異によって確認されたVWM疾患の分子的診断、および
- VWM 疾患と一致する磁気共鳴画像 (MRI) プレゼンテーション。
- それぞれの介護者中心の評価を完了することができる指定された介護者を持っています。
- -被験者、または法定代理人（LAR）から提供された署名と日付のインフォームドコンセント（被験者が自分で同意できない場合）。
- 性的に活発で外科的に不妊手術を受けていないすべての男性被験者は、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。 さらに、男性被験者は、治験薬の最終投与から 30 日後まで、治験中に精子を提供しないことに同意する必要があります。
- 性的に活発で出産の可能性があるすべての女性被験者は、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 さらに、女性被験者は、試験中および試験薬の最終投与後 30 日間、卵子を提供しないことに同意する必要があります。
除外基準:
- -スクリーニング前の4週間以内のVWM疾患症状の管理のための薬物使用の変化。
- -スクリーニング前の6か月以内に調査員によって適切に制御されたと見なされない発作性障害。
- -調査員の意見では、調査に必要な訪問と手順を完了することができない被験者。
- 妊娠中または授乳中。
- -ベースライン前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内の他の治験治療による治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：フォシゴティファーター - コホート 1
コホート 1: 18 歳以上の VWM 成人。
|
経口使用
他の名前：
|
|
実験的：Fosigotifator - コホート 1b
コホート 1b: 18 歳以上の VWM 成人。
|
経口使用
他の名前：
|
|
実験的：フォシゴティファーター - コホート 2
コホート 2: 12 歳以上 18 歳未満の VWM の子供。
|
経口使用
他の名前：
|
|
実験的：フォシゴティファーター - コホート 3
コホート 3: 6 歳以上 12 歳未満の VWM の子供。
|
経口使用
他の名前：
|
|
実験的：フォシゴティファーター - コホート 4
コホート 4: VWM の子供は 6 か月以上 6 歳未満。
|
経口使用
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
フォシゴティファクターの血漿濃度
時間枠：約96週目までのベースライン
|
最大血漿濃度 [Cmax]
|
約96週目までのベースライン
|
|
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：約28日目までのベースライン
|
CTCAE v4.03 によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
|
約28日目までのベースライン
|
|
バイタルサインに変化があった参加者の数
時間枠：約28日目までのベースライン
|
バイタルサインに変化があった参加者の数が評価されます。
|
約28日目までのベースライン
|
|
心電図に変化があった参加者数
時間枠：約28日目までのベースライン
|
心電図に変化がある参加者の数が評価されます。
|
約28日目までのベースライン
|
|
臨床検査の変更に伴う参加者数
時間枠：約28日目までのベースライン
|
臨床検査の変更があった参加者の数が評価されます。
|
約28日目までのベースライン
|
|
コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のベースラインからの変化
時間枠：約28日目までのベースライン
|
C-SSRS は、自殺念慮と自殺行動の両方の重症度を報告する体系的に管理された手段であり、スコアが高いほど自殺念慮と行動が重度であることを示します。
|
約28日目までのベースライン
|
|
フォシゴティファーターの Cmax (Tmax) までの時間
時間枠：約96週目までのベースライン
|
フォシゴティファクターのTmax
|
約96週目までのベースライン
|
|
フォシゴティファーターの血漿濃度-時間曲線（AUC0-24h）の下の面積
時間枠：約96週目までのベースライン
|
フォシゴティファクターの AUC0-24h
|
約96週目までのベースライン
|
|
フォシゴティファクターのトラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：約96週目までのベースライン
|
フォシゴティファトルの地下室
|
約96週目までのベースライン
|
|
フォシゴティファーターの末端除去半減期 (t1/2)
時間枠：約96週目までのベースライン
|
フォシゴティファーターのt1/2
|
約96週目までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：約 197 週目までのベースライン
|
CTCAE v4.03 によって評価された治療関連の有害事象のある患者の数
|
約 197 週目までのベースライン
|
|
バイタルサインに変化があった参加者の数
時間枠：約 197 週目までのベースライン
|
バイタルサインに変化があった参加者の数が評価されます。
|
約 197 週目までのベースライン
|
|
心電図に変化があった参加者数
時間枠：約 197 週目までのベースライン
|
心電図に変化がある参加者の数が評価されます。
|
約 197 週目までのベースライン
|
|
臨床検査の変更に伴う参加者数
時間枠：約 197 週目までのベースライン
|
臨床検査の変更があった参加者の数が評価されます。
|
約 197 週目までのベースライン
|
|
コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のベースラインからの変化
時間枠：約 197 週目までのベースライン
|
C-SSRS は、自殺念慮と自殺行動の両方の重症度を報告する体系的に管理された手段であり、スコアが高いほど自殺念慮と行動が重度であることを示します。
|
約 197 週目までのベースライン
|
|
磁気共鳴画像法 (MRI) の参加者数の変化
時間枠：約 192 週目までのベースライン
|
有害事象に関連した脳磁気共鳴画像法 (MRI) の変化。
|
約 192 週目までのベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月13日
一次修了 (推定)
2027年11月1日
研究の完了 (推定)
2035年10月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月3日
最初の投稿 (実際)
2023年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (その他の識別子：EU CT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
Abbvieは、責任ある臨床試験データ共有に取り組んでいます。
これには、匿名化された、個人およびトライアルレベルのデータ（分析データセット）、およびその他の情報へのアクセスが含まれます。
IPD 共有時間枠
研究がいつ共有できるかの詳細については、https：//vivli.org/ourmember/abbvie/をご覧ください。
IPD 共有アクセス基準
プロセスの詳細、またはリクエストを送信するには、次のリンクhttps://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/にアクセスしてください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。