Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1b-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van ABBV-CLS-7262 te onderzoeken bij patiënten met verdwijnende witte stof

30 juni 2026 bijgewerkt door: Calico Life Sciences LLC

Een open-label fase 1b-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te evalueren na toediening van ABBV-CLS-7262 bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Vanishing White Matter

ABBV-CLS-7262 is een onderzoeksgeneesmiddel dat wordt onderzocht voor de behandeling van de Vanishing White Matter-ziekte. Dit is een 96 weken durende, open-label studie met één arm.

Proefpersonen zullen in de loop van het onderzoek regelmatig op bezoek komen en medische beoordelingen, bloedtesten, controle op bijwerkingen en het invullen van vragenlijsten voltooien.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
        • Werving
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
        • Werving
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112-5339
        • Werving
        • University of Utah /ID# 255624

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen ≥18 jaar oud op het moment van screening.

  2. Heb de ziekte van VWM gedefinieerd als:

    1. Een klinische diagnose door een arts; En
    2. Een moleculaire diagnose van VWM-ziekte bevestigd door mutatie(s) in eIF2B, en
    3. Een magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) -presentatie die consistent is met de ziekte van VWM.
  3. Zorg voor een aangewezen zorgverlener die in staat is om de respectievelijke zorgverlenergerichte beoordelingen uit te voeren.
  4. Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming verstrekt door de proefpersoon, of van een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) als de proefpersoon zelf niet in staat is om toestemming te geven.
  5. Alle mannelijke proefpersonen die seksueel actief zijn en niet chirurgisch gesteriliseerd zijn, moeten ermee instemmen een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Bovendien moeten mannelijke proefpersonen ermee instemmen om tijdens het onderzoek geen sperma te doneren tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  6. Alle vrouwelijke proefpersonen die seksueel actief zijn en zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. Bovendien moeten vrouwelijke proefpersonen ermee instemmen geen eicellen te doneren tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Veranderingen in medicatiegebruik voor de behandeling van VWM-ziektesymptomen binnen de 4 weken voorafgaand aan de screening.
  2. Epileptische stoornis die door de onderzoeker niet voldoende onder controle werd geacht binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. Proefpersoon die, naar de mening van de onderzoeker, niet in staat is om de voor het onderzoek vereiste bezoeken en procedures af te ronden.
  4. Zwanger of borstvoeding.
  5. Behandeling met een andere onderzoeksbehandeling binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de uitgangswaarde.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fosigotifator - Cohort 1
Cohort 1: VWM volwassenen >= 18 jaar.
Geneesmiddel: Fosigotifator
Oraal gebruik
Andere namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimenteel: Fosigotifator - Cohort 1b
Cohort 1b: VWM volwassenen >= 18 jaar.
Geneesmiddel: Fosigotifator
Oraal gebruik
Andere namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimenteel: Fosigotifator - Cohort 2
Cohort 2: VWM-kinderen >= 12 jaar en <18 jaar.
Geneesmiddel: Fosigotifator
Oraal gebruik
Andere namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimenteel: Fosigotifator - Cohort 3
Cohort 3: VWM-kinderen >= 6 jaar en <12 jaar.
Geneesmiddel: Fosigotifator
Oraal gebruik
Andere namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimenteel: Fosigotifator - Cohort 4
Cohort 4: VWM-kinderen >= 6 maanden en <6 jaar.
Geneesmiddel: Fosigotifator
Oraal gebruik
Andere namen:
  • ABBV-CLS-7262

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van fosigotifator
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 96
Maximale plasmaconcentratie [Cmax]
Basislijn tot ongeveer week 96
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Basislijn tot ongeveer dag 28
Aantal deelnemers met verandering in vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
Het aantal deelnemers met verandering in vitale functies zal worden beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer dag 28
Aantal deelnemers met verandering in ECG
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
Het aantal deelnemers met verandering in ECG wordt beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer dag 28
Aantal deelnemers met verandering in klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
Het aantal deelnemers met verandering in klinische laboratoriumtests zal worden beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer dag 28
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
De C-SSRS is een systematisch beheerd instrument dat de ernst van zowel zelfmoordgedachten als -gedrag rapporteert, waarbij een hogere score duidt op ernstiger zelfmoordgedachten en -gedrag.
Basislijn tot ongeveer dag 28
Tijd tot Cmax (Tmax) van fosigotifator
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 96
Tmax van fosigotifator
Basislijn tot ongeveer week 96
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC0-24h) van Fosigotifator
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 96
AUC0-24 uur fosigotifator
Basislijn tot ongeveer week 96
Dalconcentratie (Ctrough) van Fosigotifator
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 96
Via Fosigotifator
Basislijn tot ongeveer week 96
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van fosigotifator
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 96
t1/2 Fosigotifator
Basislijn tot ongeveer week 96

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 197
Aantal patiënten met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Basislijn tot ongeveer week 197
Aantal deelnemers met verandering in vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 197
Het aantal deelnemers met verandering in vitale functies zal worden beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer week 197
Aantal deelnemers met verandering in ECG
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 197
Het aantal deelnemers met verandering in ECG wordt beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer week 197
Aantal deelnemers met verandering in klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 197
Het aantal deelnemers met verandering in klinische laboratoriumtests zal worden beoordeeld.
Basislijn tot ongeveer week 197
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 197
De C-SSRS is een systematisch beheerd instrument dat de ernst van zowel zelfmoordgedachten als -gedrag rapporteert, waarbij een hogere score duidt op ernstiger zelfmoordgedachten en -gedrag.
Basislijn tot ongeveer week 197
Aantal deelnemers met verandering in magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 192
Verandering in Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) geassocieerd met bijwerkingen.
Basislijn tot ongeveer week 192

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Calico Life Sciences LLC

Medewerkers

Calico Life Sciences LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: ABBVIE INC., AbbVie

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Andere identificatie: EU CT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

AbbVie streeft naar verantwoorde gegevensuitwisseling van klinische proef. Dit omvat toegang tot geanonimiseerde, individuele en proefniveau-gegevens (analysesets), evenals andere informatie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Voor meer informatie over wanneer studies beschikbaar zijn voor het delen, bezoekt u https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD-toegangscriteria voor delen

Ga voor meer informatie over het proces of om een ​​verzoek in te dienen, bezoek de volgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren