소실 백질 환자에서 ABBV-CLS-7262의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하기 위한 1b상 연구
2026년 6월 30일 업데이트: Calico Life Sciences LLC
소실 백질병이 있는 성인 피험자에게 ABBV-CLS-7262 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상 공개 라벨 연구
ABBV-CLS-7262는 Vanishing White Matter 질병의 치료를 위해 연구되고 있는 연구 약물입니다. 이것은 96주, 오픈 라벨, 단일군 연구입니다.
피험자는 연구 과정 동안 정기적으로 방문하여 의료 평가, 혈액 검사, 부작용 확인 및 설문지 작성을 완료합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Call Center - English
- 전화번호: 1-833-250-9660
- 이메일: vwminfo@mylocalstudy.com
연구 장소
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1081 HV
- 모병
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112-5339
- 모병
- University of Utah /ID# 255624
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3H2L9
- 모병
- McGill University Health Centre - Glen Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시점에 18세 이상의 남성 및 여성.
다음과 같이 정의된 VWM 질환이 있습니다.
- 1. 의사의 임상진단 그리고
- eIF2B의 돌연변이를 통해 확인된 VWM 질병의 분자진단 및
- VWM 질환과 일치하는 자기 공명 영상(MRI) 프레젠테이션.
- 각 간병인 중심 평가를 완료할 수 있는 간병인을 지정합니다.
- 피험자 또는 피험자가 스스로 동의할 수 없는 경우 법적 대리인(LAR)이 제공한 서명 및 날짜가 있는 정보에 입각한 동의서.
- 성적으로 활발하고 외과적으로 불임되지 않은 모든 남성 피험자는 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 또한 남성 피험자는 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지 연구 기간 동안 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 성적으로 활발하고 가임 가능성이 있는 모든 여성 피험자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 또한 여성 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 최종 투여 후 30일 동안 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 4주 이내에 VWM 질환 증상 관리를 위한 약물 사용의 변화.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 조사자에 의해 적절하게 조절된 것으로 간주되지 않는 발작 장애.
- 연구자의 의견에 따라 연구에 필요한 방문 및 절차를 완료할 수 없는 피험자.
- 임신 또는 모유 수유.
- 베이스라인 이전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험적 치료를 통한 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Fosigotifator - 코호트 1
코호트 1: 18세 이상의 VWM 성인.
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경구용
다른 이름들:
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실험적: Fosigotifator - 코호트 1b
코호트 1b: 18세 이상의 VWM 성인.
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경구용
다른 이름들:
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실험적: Fosigotifator - 코호트 2
코호트 2: VWM 아동>= 12세 및 <18세.
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경구용
다른 이름들:
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실험적: Fosigotifator - 코호트 3
코호트 3: VWM 아동 >= 6세 및 <12세.
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경구용
다른 이름들:
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실험적: Fosigotifator - 코호트 4
코호트 4: 6개월 이상 6세 미만의 VWM 아동.
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경구용
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Fosigotifator의 혈장 농도
기간: 대략 96주차까지의 기준선
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최대 혈장 농도 [Cmax]
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대략 96주차까지의 기준선
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치료로 인한 부작용 발생률
기간: 대략 28일차까지의 기준선
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
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대략 28일차까지의 기준선
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활력 징후에 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 28일차까지의 기준선
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활력 징후에 변화가 있는 참가자 수를 평가합니다.
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대략 28일차까지의 기준선
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ECG 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 28일차까지의 기준선
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ECG에 변화가 있는 참가자 수를 평가합니다.
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대략 28일차까지의 기준선
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임상 검사실 테스트에 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 28일차까지의 기준선
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임상 실험실 테스트가 변경된 참가자 수를 평가합니다.
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대략 28일차까지의 기준선
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 기준선 변경
기간: 대략 28일차까지의 기준선
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C-SSRS는 자살 생각과 행동의 심각도를 보고하는 체계적으로 관리되는 도구로, 점수가 높을수록 자살 생각과 행동이 더 심각하다는 것을 의미합니다.
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대략 28일차까지의 기준선
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Fosigotifator의 Cmax(Tmax)까지의 시간
기간: 대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 Tmax
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대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 혈장 농도-시간 곡선(AUC0-24h) 아래 면적
기간: 대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 AUC0-24h
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대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 최저 농도(Ctrough)
기간: 대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 여물통
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대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 최종 제거 반감기(t1/2)
기간: 대략 96주차까지의 기준선
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Fosigotifator의 t1/2
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대략 96주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료로 인한 부작용 발생률
기간: 대략 197주차까지의 기준선
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 발생한 환자 수
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대략 197주차까지의 기준선
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활력 징후에 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 197주차까지의 기준선
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활력 징후에 변화가 있는 참가자 수를 평가합니다.
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대략 197주차까지의 기준선
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ECG 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 197주차까지의 기준선
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ECG에 변화가 있는 참가자 수를 평가합니다.
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대략 197주차까지의 기준선
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임상 검사실 테스트에 변화가 있는 참가자 수
기간: 대략 197주차까지의 기준선
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임상 실험실 테스트가 변경된 참가자 수를 평가합니다.
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대략 197주차까지의 기준선
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 기준선 변경
기간: 대략 197주차까지의 기준선
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C-SSRS는 자살 생각과 행동의 심각도를 보고하는 체계적으로 관리되는 도구로, 점수가 높을수록 자살 생각과 행동이 더 심각하다는 것을 의미합니다.
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대략 197주차까지의 기준선
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자기공명영상(MRI) 변화에 따른 참가자 수
기간: 대략 192주차까지의 기준선
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이상반응과 관련된 뇌자기공명영상(MRI)의 변화.
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대략 192주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 13일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2035년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (기타 식별자: EU CT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
Abbvie는 책임있는 임상 시험 데이터 공유에 최선을 다하고 있습니다.
여기에는 익명, 개인 및 시험 수준 데이터 (분석 데이터 세트) 및 기타 정보에 대한 액세스가 포함됩니다.
IPD 공유 기간
공유 할 수있는 연구에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org/ourmember/abbvie/를 방문하십시오.
IPD 공유 액세스 기준
프로세스에 대한 자세한 내용을 보거나 요청을 제출하려면 다음 링크 https://www.abvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/를 방문하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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