Vaihe 1b -tutkimus, jossa tutkitaan ABBV-CLS-7262:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa häviävien valkoisten aineiden potilailla
tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Calico Life Sciences LLC
Vaiheen 1b avoin tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi ABBV-CLS-7262:n antamisen jälkeen aikuisilla koehenkilöillä, joilla on katoava valkoisen aineen sairaus
ABBV-CLS-7262 on tutkimuslääke, jota tutkitaan katoavan valkoisen aineen taudin hoitoon. Tämä on 96 viikkoa kestänyt avoin, yhden käden tutkimus.
Koehenkilöt osallistuvat säännöllisesti vierailuihin tutkimuksen aikana ja suorittavat lääketieteellisiä arviointeja, verikokeita, tarkistavat sivuvaikutuksia ja täyttävät kyselylomakkeita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Call Center - English
- Puhelinnumero: 1-833-250-9660
- Sähköposti: vwminfo@mylocalstudy.com
Opiskelupaikat
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1081 HV
- Rekrytointi
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H2L9
- Rekrytointi
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112-5339
- Rekrytointi
- University of Utah /ID# 255624
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset ≥ 18-vuotiaat seulontahetkellä.
Onko VWM-tauti määritelty seuraavasti:
- lääkärin tekemä kliininen diagnoosi; ja
- VWM-sairauden molekyylidiagnoosi, joka on vahvistettu eIF2B:n mutaatiolla (mutaatioilla) ja
- VWM-taudin mukainen magneettikuvaus (MRI).
- Valitse nimetty hoitaja, joka pystyy suorittamaan vastaavat hoitajakeskeiset arvioinnit.
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus, jonka tutkittava on antanut tai laillisesti valtuutetulta edustajalta (LAR), jos tutkittava ei pysty antamaan suostumusta itse.
- Kaikkien miespuolisten koehenkilöiden, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja joita ei ole steriloitu kirurgisesti, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Lisäksi miespuolisten koehenkilöiden on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuksen aikana ennen kuin 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
- Kaikkien seksuaalisesti aktiivisten ja hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää. Lisäksi naispuolisten koehenkilöiden on suostuttava olemaan luovuttamatta munia tutkimuksen aikana ja 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Muutokset lääkkeiden käytössä VWM-taudin oireiden hallintaan seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana.
- Kouristushäiriö ei ole tutkijan mielestä ollut riittävästi hallinnassa seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
- Tutkittava, joka tutkijan näkemyksen mukaan ei kykene suorittamaan tutkimuksen edellyttämiä käyntejä ja toimenpiteitä.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Hoito millä tahansa muulla tutkimushoidolla 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen lähtötilannetta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fosigotifator - Kohortti 1
Kohortti 1: VWM aikuiset >= 18 vuotta.
|
Suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Fosigotifator - Kohortti 1b
Kohortti 1b: VWM aikuiset >= 18 vuotta.
|
Suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Fosigotifator - Kohortti 2
Kohortti 2: VWM-lapset>= 12 vuotta ja <18 vuotta.
|
Suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Fosigotifator - Kohortti 3
Kohortti 3: VWM-lapset >= 6 vuotta ja < 12 vuotta.
|
Suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Fosigotifaattori – Kohortti 4
Kohortti 4: VWM-lapset >= 6 kuukautta ja <6 vuotta.
|
Suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fosigotifikaattorin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
|
Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso noin päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.03:n mukaan
|
Perustaso noin päivään 28 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet
Aikaikkuna: Perustaso noin päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet, arvioidaan.
|
Perustaso noin päivään 28 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos EKG:ssa
Aikaikkuna: Perustaso noin päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on muutos EKG:ssä, arvioidaan.
|
Perustaso noin päivään 28 asti
|
|
Kliinisissä laboratoriotesteissä muuttuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso noin päivään 28 asti
|
Kliinisissä laboratoriotutkimuksissa muuttuneiden osallistujien lukumäärä arvioidaan.
|
Perustaso noin päivään 28 asti
|
|
Muutos lähtötasosta Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikossa (C-SSRS)
Aikaikkuna: Perustaso noin päivään 28 asti
|
C-SSRS on systemaattisesti hallinnoitu instrumentti, joka raportoi sekä itsemurha-ajatusten että -käyttäytymisen vakavuuden. Korkeampi pistemäärä ilmaisee vakavampia itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä.
|
Perustaso noin päivään 28 asti
|
|
Aika Fosigotifatorin Cmax:iin (Tmax).
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
Fosigotifatorin Tmax
|
Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
|
Fosigotifitorin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC0-24h) alla oleva alue
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
Fosigotifaattorin AUC0-24h
|
Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
|
Fosigotifaattorin pohjapitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
Fosigotifatorin läpivienti
|
Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
|
Fosigotifatorin terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
t1/2 Fosigotifaattoria
|
Perustaso noin viikkoon 96 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.03:n mukaan
|
Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet, arvioidaan.
|
Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos EKG:ssa
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on muutos EKG:ssä, arvioidaan.
|
Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
|
Kliinisissä laboratoriotesteissä muuttuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
Kliinisissä laboratoriotutkimuksissa muuttuneiden osallistujien lukumäärä arvioidaan.
|
Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
|
Muutos lähtötasosta Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikossa (C-SSRS)
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
C-SSRS on systemaattisesti hallinnoitu instrumentti, joka raportoi sekä itsemurha-ajatusten että -käyttäytymisen vakavuuden. Korkeampi pistemäärä ilmaisee vakavampia itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä.
|
Perustaso noin viikkoon 197 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos magneettikuvauksessa (MRI)
Aikaikkuna: Perustaso noin viikkoon 192 asti
|
Muutos aivojen magneettikuvauksessa (MRI), joka liittyy haittatapahtumiin.
|
Perustaso noin viikkoon 192 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: ABBVIE INC., AbbVie
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. marraskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. lokakuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (Muu tunniste: EU CT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Abbvie on sitoutunut vastuulliseen kliinisen tutkimuksen tietojen jakamiseen.
Tähän sisältyy pääsy nimettömiin, yksilöllisiin ja kokeiden tason tietoihin (analyysitietojoukot) sekä muihin tietoihin.
IPD-jaon aikakehys
Lisätietoja siitä, milloin opintoja on jaettavissa, käy osoitteessa https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lisätietoja prosessista tai pyynnön lähettämiseksi käymällä seuraavalla linkillä https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .