Étude de phase 1b pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'ABBV-CLS-7262 chez les patients en voie de disparition de la substance blanche
30 juin 2026 mis à jour par: Calico Life Sciences LLC
Une étude ouverte de phase 1b pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique après l'administration d'ABBV-CLS-7262 chez des sujets adultes atteints de la maladie de la substance blanche en voie de disparition
ABBV-CLS-7262 est un médicament expérimental en cours de recherche pour le traitement de la maladie de la substance blanche en voie de disparition. Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras de 96 semaines.
Les sujets assisteront à des visites régulières au cours de l'étude et effectueront des évaluations médicales, des tests sanguins, vérifieront les effets secondaires et rempliront des questionnaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
50
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Call Center - English
- Numéro de téléphone: 1-833-250-9660
- E-mail: vwminfo@mylocalstudy.com
Lieux d'étude
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
- Recrutement
- McGill University Health Centre - Glen Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Pays-Bas, 1081 HV
- Recrutement
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112-5339
- Recrutement
- University of Utah /ID# 255624
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de ≥ 18 ans au moment du dépistage.
Avoir la maladie de VWM définie comme :
- Un diagnostic clinique par un médecin ; et
- Un diagnostic moléculaire de la maladie VWM confirmé par mutation(s) dans eIF2B, et
- Une présentation d'imagerie par résonance magnétique (IRM) compatible avec la maladie de VWM.
- Avoir un soignant désigné qui est en mesure de remplir les évaluations centrées sur le soignant respectif.
- Consentement éclairé signé et daté fourni par le sujet, ou d'un représentant légalement autorisé (LAR) si le sujet est incapable de consentir lui-même.
- Tous les sujets masculins sexuellement actifs et non stérilisés chirurgicalement doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive acceptable. De plus, les sujets masculins doivent accepter de ne pas donner de sperme pendant l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Toutes les femmes sexuellement actives et en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace. De plus, les sujets féminins doivent accepter de ne pas donner d'ovules pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Changements dans l'utilisation des médicaments pour la gestion des symptômes de la maladie VWM dans les 4 semaines précédant le dépistage.
- Trouble convulsif non considéré comme suffisamment contrôlé par l'investigateur dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Sujet qui, de l'avis de l'investigateur, est incapable d'effectuer les visites et les procédures requises par l'étude.
- Enceinte ou allaitante.
- Traitement avec tout autre traitement expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant la ligne de base.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Fosigotifateur - Cohorte 1
Cohorte 1 : adultes VWM >= 18 ans.
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Voie orale
Autres noms:
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Expérimental: Fosigotifateur - Cohorte 1b
Cohorte 1b : adultes VWM >= 18 ans.
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Voie orale
Autres noms:
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Expérimental: Fosigotifateur - Cohorte 2
Cohorte 2 : enfants VWM >= 12 ans et <18 ans.
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Voie orale
Autres noms:
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Expérimental: Fosigotifateur - Cohorte 3
Cohorte 3 : enfants VWM >= 6 ans et <12 ans.
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Voie orale
Autres noms:
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Expérimental: Fosigotifateur - Cohorte 4
Cohorte 4 : enfants VWM >= 6 mois et <6 ans.
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Voie orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Concentration plasmatique de Fosigotifator
Délai: Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Concentration plasmatique maximale [Cmax]
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Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Référence jusqu'au jour 28 environ
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.03
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Référence jusqu'au jour 28 environ
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Nombre de participants présentant un changement dans les signes vitaux
Délai: Référence jusqu'au jour 28 environ
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Le nombre de participants présentant un changement dans les signes vitaux sera évalué.
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Référence jusqu'au jour 28 environ
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Nombre de participants avec changement dans l'ECG
Délai: Référence jusqu'au jour 28 environ
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Le nombre de participants présentant un changement dans l'ECG sera évalué.
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Référence jusqu'au jour 28 environ
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Nombre de participants avec changement dans les tests de laboratoire clinique
Délai: Référence jusqu'au jour 28 environ
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Le nombre de participants présentant des changements dans les tests de laboratoire clinique sera évalué.
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Référence jusqu'au jour 28 environ
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Référence jusqu'au jour 28 environ
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Le C-SSRS est un instrument administré systématiquement qui rapporte la gravité des idées et des comportements suicidaires, un score plus élevé dénotant des idées et des comportements suicidaires plus graves.
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Référence jusqu'au jour 28 environ
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Délai jusqu'à la Cmax (Tmax) du Fosigotifator
Délai: Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Tmax de Fosigotifator
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Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (ASC0-24h) du Fosigotifator
Délai: Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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ASC0-24h du Fosigotifator
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Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Concentration minimale (Ctrough) de Fosigotifator
Délai: Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Via Fosigotifator
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Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Demi-vie d'élimination terminale (t1/2) du Fosigotifator
Délai: Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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t1/2 de Fosigotifator
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Ligne de base jusqu'à environ la semaine 96
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.03
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Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Nombre de participants présentant un changement dans les signes vitaux
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Le nombre de participants présentant un changement dans les signes vitaux sera évalué.
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Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Nombre de participants avec changement dans l'ECG
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Le nombre de participants présentant un changement dans l'ECG sera évalué.
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Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Nombre de participants avec changement dans les tests de laboratoire clinique
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 197
|
Le nombre de participants présentant des changements dans les tests de laboratoire clinique sera évalué.
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Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 197
|
Le C-SSRS est un instrument administré systématiquement qui rapporte la gravité des idées et des comportements suicidaires, un score plus élevé dénotant des idées et des comportements suicidaires plus graves.
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Référence jusqu'à environ la semaine 197
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Nombre de participants présentant un changement dans l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Référence jusqu'à environ la semaine 192
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Modification de l'imagerie par résonance magnétique cérébrale (IRM) associée à des événements indésirables.
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Référence jusqu'à environ la semaine 192
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: ABBVIE INC., AbbVie
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 novembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2035
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 mars 2023
Première publication (Réel)
7 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (Autre identifiant: EU CT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
AbbVie s'engage à partager les données des essais cliniques responsables.
Cela comprend l'accès aux données anonymisées, individuelles et au niveau des essais (ensembles de données d'analyse), ainsi que d'autres informations.
Délai de partage IPD
Pour plus de détails sur le moment où des études sont disponibles pour le partage, visitez https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Critères d'accès au partage IPD
Pour en savoir plus sur le processus ou pour soumettre une demande, visitez le lien suivant https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .