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Phase-1b-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ABBV-CLS-7262 bei Patienten mit verschwindender weißer Substanz

30. Juni 2026 aktualisiert von: Calico Life Sciences LLC

Eine Open-Label-Studie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik nach der Verabreichung von ABBV-CLS-7262 bei erwachsenen Probanden mit Vanishing White Matter Disease

ABBV-CLS-7262 ist ein Prüfpräparat, das für die Behandlung der Krankheit Vanishing White Matter erforscht wird. Dies ist eine 96-wöchige, offene, einarmige Studie.

Die Probanden nehmen im Verlauf der Studie an regelmäßigen Besuchen teil und führen medizinische Untersuchungen, Bluttests, Überprüfungen auf Nebenwirkungen und das Ausfüllen von Fragebögen durch.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H2L9
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1081 HV
        • Rekrutierung
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112-5339
        • Rekrutierung
        • University of Utah /ID# 255624

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings.

  2. VWM-Krankheit haben, definiert als:

    1. Eine klinische Diagnose durch einen Arzt; Und
    2. Eine molekulare Diagnose der VWM-Krankheit, die durch Mutation(en) in eIF2B bestätigt wurde, und
    3. Eine Magnetresonanztomographie (MRT)-Präsentation im Einklang mit der VWM-Krankheit.
  3. Haben Sie eine bestimmte Pflegekraft, die in der Lage ist, die jeweiligen pflegerzentrierten Assessments durchzuführen.
  4. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung des Probanden oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR), wenn der Proband nicht in der Lage ist, selbst zuzustimmen.
  5. Alle männlichen Probanden, die sexuell aktiv und nicht chirurgisch sterilisiert sind, müssen einer akzeptablen Verhütungsmethode zustimmen. Darüber hinaus müssen männliche Probanden zustimmen, während der Studie bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments kein Sperma zu spenden.
  6. Alle weiblichen Probanden, die sexuell aktiv und im gebärfähigen Alter sind, müssen einer hochwirksamen Verhütungsmethode zustimmen. Darüber hinaus müssen weibliche Probanden zustimmen, während der Studie und für 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments keine Eizellen zu spenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Änderungen der Medikamenteneinnahme zur Behandlung von VWM-Krankheitssymptomen innerhalb der 4 Wochen vor dem Screening.
  2. Anfallsleiden, das vom Prüfarzt in den 6 Monaten vor dem Screening nicht als ausreichend kontrolliert erachtet wurde.
  3. Proband, der nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage ist, die für die Studie erforderlichen Besuche und Verfahren abzuschließen.
  4. Schwanger oder stillend.
  5. Behandlung mit einer anderen Prüfbehandlung innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor Baseline.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fosigotifator – Kohorte 1
Kohorte 1: VWM-Erwachsene >= 18 Jahre.
Arzneimittel: Fosigotifator
Oraler Gebrauch
Andere Namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimental: Fosigotifator – Kohorte 1b
Kohorte 1b: VWM-Erwachsene >= 18 Jahre.
Arzneimittel: Fosigotifator
Oraler Gebrauch
Andere Namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimental: Fosigotifator – Kohorte 2
Kohorte 2: VWM-Kinder >= 12 Jahre und <18 Jahre.
Arzneimittel: Fosigotifator
Oraler Gebrauch
Andere Namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimental: Fosigotifator – Kohorte 3
Kohorte 3: VWM-Kinder >= 6 Jahre und <12 Jahre.
Arzneimittel: Fosigotifator
Oraler Gebrauch
Andere Namen:
  • ABBV-CLS-7262
Experimental: Fosigotifator – Kohorte 4
Kohorte 4: VWM-Kinder >= 6 Monate und <6 Jahre.
Arzneimittel: Fosigotifator
Oraler Gebrauch
Andere Namen:
  • ABBV-CLS-7262

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von Fosigotifator
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 96
Maximale Plasmakonzentration [Cmax]
Ausgangswert bis etwa Woche 96
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. Tag 28
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Ausgangswert bis ca. Tag 28
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. Tag 28
Die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen wird bewertet.
Ausgangswert bis ca. Tag 28
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im EKG
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. Tag 28
Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im EKG.
Ausgangswert bis ca. Tag 28
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen bei klinischen Labortests
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. Tag 28
Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen in den klinischen Labortests.
Ausgangswert bis ca. Tag 28
Änderung der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. Tag 28
Das C-SSRS ist ein systematisch verwaltetes Instrument, das den Schweregrad sowohl von Suizidgedanken als auch von Suizidverhalten angibt, wobei ein höherer Wert schwerere Suizidgedanken und Suizidverhalten anzeigt.
Ausgangswert bis ca. Tag 28
Zeit bis zur Cmax (Tmax) von Fosigotifator
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 96
Tmax von Fosigotifator
Ausgangswert bis etwa Woche 96
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-24h) von Fosigotifator
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 96
AUC0-24h von Fosigotifator
Ausgangswert bis etwa Woche 96
Talkonzentration (Ctrough) von Fosigotifator
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 96
Durch den Fosigotifator
Ausgangswert bis etwa Woche 96
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von Fosigotifator
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 96
t1/2 Fosigotifator
Ausgangswert bis etwa Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 197
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Ausgangswert bis etwa Woche 197
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 197
Die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen wird bewertet.
Ausgangswert bis etwa Woche 197
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im EKG
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 197
Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im EKG.
Ausgangswert bis etwa Woche 197
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen bei klinischen Labortests
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 197
Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen in den klinischen Labortests.
Ausgangswert bis etwa Woche 197
Änderung der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 197
Das C-SSRS ist ein systematisch verwaltetes Instrument, das den Schweregrad sowohl von Suizidgedanken als auch von Suizidverhalten angibt, wobei ein höherer Wert schwerere Suizidgedanken und Suizidverhalten anzeigt.
Ausgangswert bis etwa Woche 197
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung in der Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa Woche 192
Veränderung der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns im Zusammenhang mit unerwünschten Ereignissen.
Ausgangswert bis etwa Woche 192

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Calico Life Sciences LLC

Mitarbeiter

Calico Life Sciences LLC

Ermittler

  • Studienleiter: ABBVIE INC., AbbVie

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Andere Kennung: EU CT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Abbvie engagiert sich für verantwortungsbewusste Datenaustausch für klinische Studien. Dies beinhaltet den Zugriff auf anonymisierte, individuelle und Versuchsebene (Analysedatensätze) sowie andere Informationen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Weitere Informationen zu Studien zum Teilen finden Sie unter https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Um mehr über den Prozess zu erfahren oder eine Anfrage einzureichen, besuchen Sie den folgenden Link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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