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Studio di fase 1b per indagare su sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di ABBV-CLS-7262 nei pazienti con materia bianca in via di estinzione

29 maggio 2026 aggiornato da: Calico Life Sciences LLC

Uno studio di fase 1b in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica in seguito alla somministrazione di ABBV-CLS-7262 in soggetti adulti con malattia della sostanza bianca in via di estinzione

ABBV-CLS-7262 è un farmaco sperimentale oggetto di ricerca per il trattamento della malattia Vanishing White Matter. Questo è uno studio a braccio singolo, in aperto, della durata di 96 settimane.

I soggetti parteciperanno a visite regolari durante il corso dello studio e completeranno le valutazioni mediche, gli esami del sangue, il controllo degli effetti collaterali e la compilazione dei questionari.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
        • Reclutamento
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1081 HV
        • Reclutamento
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112-5339
        • Reclutamento
        • University of Utah /ID# 255624

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine di età ≥18 anni al momento dello Screening.

  2. La malattia da VWM è definita come:

    1. Una diagnosi clinica da parte di un medico; E
    2. Una diagnosi molecolare della malattia VWM confermata attraverso mutazioni in eIF2B, e
    3. Una presentazione di risonanza magnetica (MRI) coerente con la malattia da VWM.
  3. Avere un caregiver designato che sia in grado di completare le rispettive valutazioni incentrate sul caregiver.
  4. Consenso informato firmato e datato fornito dal soggetto o da un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) se il soggetto non è in grado di acconsentire da solo.
  5. Tutti i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi e non sterilizzati chirurgicamente devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile. Inoltre, i soggetti di sesso maschile devono accettare di non donare lo sperma durante lo studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  6. Tutte le donne sessualmente attive e in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace. Inoltre, i soggetti di sesso femminile devono accettare di non donare ovuli durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Cambiamenti nell'uso dei farmaci per la gestione dei sintomi della malattia VWM nelle 4 settimane precedenti lo screening.
  2. Disturbo convulsivo non considerato adeguatamente controllato dallo sperimentatore nei 6 mesi precedenti lo screening.
  3. Soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di completare le visite e le procedure richieste dallo studio.
  4. Incinta o allattamento.
  5. Trattamento con qualsiasi altro trattamento sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima del basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fosigotifator - Coorte 1
Coorte 1: adulti VWM >= 18 anni.
Droga: Fosigotifatore
Uso orale
Altri nomi:
  • ABBV-CLS-7262
Sperimentale: Fosigotifator - Coorte 1b
Coorte 1b: adulti VWM >= 18 anni.
Droga: Fosigotifatore
Uso orale
Altri nomi:
  • ABBV-CLS-7262
Sperimentale: Fosigotifator - Coorte 2
Coorte 2: bambini VWM>= 12 anni e <18 anni.
Droga: Fosigotifatore
Uso orale
Altri nomi:
  • ABBV-CLS-7262
Sperimentale: Fosigotifator - Coorte 3
Coorte 3: bambini VWM >= 6 anni e <12 anni.
Droga: Fosigotifatore
Uso orale
Altri nomi:
  • ABBV-CLS-7262
Sperimentale: Fosigotifator - Coorte 4
Coorte 4: bambini VWM >= 6 mesi e <6 anni.
Droga: Fosigotifatore
Uso orale
Altri nomi:
  • ABBV-CLS-7262

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica del fosigotifator
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 96 circa
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Riferimento fino alla settimana 96 circa
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 28 circa
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v4.03
Riferimento fino al giorno 28 circa
Numero di partecipanti con cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 28 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con cambiamenti nei segni vitali.
Riferimento fino al giorno 28 circa
Numero di partecipanti con modifica nell'ECG
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 28 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con modifiche all'ECG.
Riferimento fino al giorno 28 circa
Numero di partecipanti con modifica nei test di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 28 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con modifiche ai test clinici di laboratorio.
Riferimento fino al giorno 28 circa
Variazione rispetto al basale nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 28 circa
Il C-SSRS è uno strumento somministrato sistematicamente che segnala la gravità sia dell’idea che del comportamento suicidario, con un punteggio più alto che denota idea e comportamento suicidario più gravi.
Riferimento fino al giorno 28 circa
Tempo alla Cmax (Tmax) del Fosigotifator
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 96 circa
Tmax del Fosigotifator
Riferimento fino alla settimana 96 circa
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC0-24h) del Fosigotifator
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 96 circa
AUC0-24h del Fosigotifator
Riferimento fino alla settimana 96 circa
Concentrazione minima (Ctrough) di Fosigotifator
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 96 circa
Attraverso il Fosigotifator
Riferimento fino alla settimana 96 circa
Emivita di eliminazione terminale (t1/2) del fosigotifator
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 96 circa
t1/2 di Fosigotifator
Riferimento fino alla settimana 96 circa

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 197 circa
Numero di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v4.03
Riferimento fino alla settimana 197 circa
Numero di partecipanti con cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 197 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con cambiamenti nei segni vitali.
Riferimento fino alla settimana 197 circa
Numero di partecipanti con modifica nell'ECG
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 197 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con modifiche all'ECG.
Riferimento fino alla settimana 197 circa
Numero di partecipanti con modifica nei test di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 197 circa
Verrà valutato il numero di partecipanti con modifiche ai test clinici di laboratorio.
Riferimento fino alla settimana 197 circa
Variazione rispetto al basale nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 197 circa
Il C-SSRS è uno strumento somministrato sistematicamente che segnala la gravità sia dell’idea che del comportamento suicidario, con un punteggio più alto che denota idea e comportamento suicidario più gravi.
Riferimento fino alla settimana 197 circa
Numero di partecipanti con cambiamenti nella risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 192 circa
Cambiamenti nella risonanza magnetica cerebrale (MRI) associati a eventi avversi.
Riferimento fino alla settimana 192 circa

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Calico Life Sciences LLC

Collaboratori

Calico Life Sciences LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

AbbVie è impegnata nella condivisione dei dati di sperimentazione clinica responsabile. Ciò include l'accesso a dati anonimi, individuali e a livello di prova (set di dati di analisi), nonché altre informazioni.

Periodo di condivisione IPD

Per i dettagli su quando gli studi sono disponibili per la condivisione, visitare https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Per saperne di più sul processo o per inviare una richiesta, visitare il seguente link https://www.abbvecclinicaltrials.com/hcp/data-haring/

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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