Studio di fase 1b per indagare su sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di ABBV-CLS-7262 nei pazienti con materia bianca in via di estinzione

Criterio di inclusione:

1. Maschi e femmine di età ≥18 anni al momento dello Screening.

2. La malattia da VWM è definita come:

   1. Una diagnosi clinica da parte di un medico; E
   2. Una diagnosi molecolare della malattia VWM confermata attraverso mutazioni in eIF2B, e
   3. Una presentazione di risonanza magnetica (MRI) coerente con la malattia da VWM.
3. Avere un caregiver designato che sia in grado di completare le rispettive valutazioni incentrate sul caregiver.
4. Consenso informato firmato e datato fornito dal soggetto o da un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) se il soggetto non è in grado di acconsentire da solo.
5. Tutti i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi e non sterilizzati chirurgicamente devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile. Inoltre, i soggetti di sesso maschile devono accettare di non donare lo sperma durante lo studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
6. Tutte le donne sessualmente attive e in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace. Inoltre, i soggetti di sesso femminile devono accettare di non donare ovuli durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

1. Cambiamenti nell'uso dei farmaci per la gestione dei sintomi della malattia VWM nelle 4 settimane precedenti lo screening.
2. Disturbo convulsivo non considerato adeguatamente controllato dallo sperimentatore nei 6 mesi precedenti lo screening.
3. Soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di completare le visite e le procedure richieste dallo studio.
4. Incinta o allattamento.
5. Trattamento con qualsiasi altro trattamento sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima del basale.