Estudio de fase 1b para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de ABBV-CLS-7262 en pacientes con sustancia blanca que desaparece
30 de junio de 2026 actualizado por: Calico Life Sciences LLC
Un estudio abierto de fase 1b para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética después de la administración de ABBV-CLS-7262 en sujetos adultos con enfermedad de la sustancia blanca que desaparece
ABBV-CLS-7262 es un fármaco en investigación que se está investigando para el tratamiento de la enfermedad de la sustancia blanca que desaparece. Este es un estudio abierto de un solo brazo de 96 semanas.
Los sujetos asistirán a visitas periódicas durante el curso del estudio y completarán evaluaciones médicas, análisis de sangre, control de efectos secundarios y cuestionarios.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Call Center - English
- Número de teléfono: 1-833-250-9660
- Correo electrónico: vwminfo@mylocalstudy.com
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H2L9
- Reclutamiento
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112-5339
- Reclutamiento
- University of Utah /ID# 255624
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1081 HV
- Reclutamiento
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres ≥18 años de edad en el momento de la selección.
Tener la enfermedad de VWM definida como:
- Un diagnóstico clínico por un médico; y
- Un diagnóstico molecular de enfermedad de VWM confirmado a través de mutaciones en eIF2B, y
- Una imagen de resonancia magnética (IRM) compatible con la enfermedad de VWM.
- Tener un cuidador designado que pueda completar las respectivas evaluaciones centradas en el cuidador.
- Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el sujeto, o de un representante legalmente autorizado (LAR) si el sujeto es incapaz de dar su consentimiento por sí mismo.
- Todos los sujetos masculinos sexualmente activos y no esterilizados quirúrgicamente deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable. Además, los sujetos masculinos deben aceptar no donar esperma durante el estudio hasta 30 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
- Todas las mujeres sexualmente activas y en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo. Además, las mujeres deben aceptar no donar óvulos durante el estudio y durante los 30 días posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cambios en el uso de medicamentos para el control de los síntomas de la enfermedad de VWM dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
- Trastorno convulsivo que el investigador no consideró adecuadamente controlado en los 6 meses anteriores a la selección.
- Sujeto que, en opinión del investigador, es incapaz de completar las visitas y los procedimientos requeridos por el estudio.
- Embarazada o amamantando.
- Tratamiento con cualquier otro tratamiento en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes del inicio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fosigotifador - Cohorte 1
Cohorte 1: adultos VWM >= 18 años.
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Uso oral
Otros nombres:
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Experimental: Fosigotifator - Cohorte 1b
Cohorte 1b: adultos VWM >= 18 años.
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Uso oral
Otros nombres:
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Experimental: Fosigotifador - Cohorte 2
Cohorte 2: niños VWM>= 12 años y <18 años.
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Uso oral
Otros nombres:
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Experimental: Fosigotifador - Cohorte 3
Cohorte 3: niños VWM >= 6 años y <12 años.
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Uso oral
Otros nombres:
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Experimental: Fosigotifador - Cohorte 4
Cohorte 4: niños VWM >= 6 meses y <6 años.
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Uso oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración plasmática de fosigotifator
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Concentración plasmática máxima [Cmax]
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE v4.03
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Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Número de participantes con cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Se evaluará el número de participantes con cambios en los signos vitales.
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Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Número de participantes con cambio en el ECG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Se evaluará el número de participantes con cambios en el ECG.
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Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Número de participantes con cambio en las pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Se evaluará el número de participantes con cambio en las pruebas de laboratorio clínico.
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Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Cambio con respecto al valor inicial en la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente el día 28
|
El C-SSRS es un instrumento administrado sistemáticamente que informa la gravedad tanto de la ideación como de la conducta suicida, donde una puntuación más alta denota ideación y conducta suicidas más graves.
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Línea de base hasta aproximadamente el día 28
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Tiempo hasta Cmax (Tmax) de Fosigotifator
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Tmax de Fosigotifator
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC0-24h) de fosigotifator
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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AUC0-24h de fosigotifador
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Concentración mínima (Cmin) de Fosigotifator
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Canal de Fosigotifator
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Vida media de eliminación terminal (t1/2) de Fosigotifator
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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t1/2 de Fosigotifador
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 96
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
|
Número de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE v4.03
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Número de participantes con cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Se evaluará el número de participantes con cambios en los signos vitales.
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Número de participantes con cambio en el ECG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Se evaluará el número de participantes con cambios en el ECG.
|
Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Número de participantes con cambio en las pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
|
Se evaluará el número de participantes con cambio en las pruebas de laboratorio clínico.
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Cambio con respecto al valor inicial en la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
|
El C-SSRS es un instrumento administrado sistemáticamente que informa la gravedad tanto de la ideación como de la conducta suicida, donde una puntuación más alta denota ideación y conducta suicidas más graves.
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 197
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Número de participantes con cambios en las imágenes por resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente la semana 192
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Cambio en la resonancia magnética cerebral (MRI) asociado con eventos adversos.
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Línea de base hasta aproximadamente la semana 192
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: ABBVIE INC., AbbVie
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de marzo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (Otro identificador: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
AbbVie está comprometido con el intercambio de datos de ensayos clínicos responsables.
Esto incluye el acceso a datos anónimos, individuales y de nivel de prueba (conjuntos de datos de análisis), así como otra información.
Marco de tiempo para compartir IPD
Para obtener detalles sobre cuándo hay estudios disponibles para compartir, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Criterios de acceso compartido de IPD
Para obtener más información sobre el proceso o enviar una solicitud, visite el siguiente enlace https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .