Исследование фазы 1b по изучению безопасности, переносимости и фармакокинетики ABBV-CLS-7262 у пациентов с исчезающим белым веществом
30 июня 2026 г. обновлено: Calico Life Sciences LLC
Открытое исследование фазы 1b для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики после введения ABBV-CLS-7262 у взрослых субъектов с исчезающей болезнью белого вещества
ABBV-CLS-7262 — это исследуемый препарат для лечения болезни исчезающего белого вещества. Это 96-недельное открытое исследование с одной группой.
Субъекты будут посещать регулярные визиты в ходе исследования и проходить медицинские осмотры, анализы крови, проверять наличие побочных эффектов и заполнять анкеты.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Call Center - English
- Номер телефона: 1-833-250-9660
- Электронная почта: vwminfo@mylocalstudy.com
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3H2L9
- Рекрутинг
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1081 HV
- Рекрутинг
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112-5339
- Рекрутинг
- University of Utah /ID# 255624
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте ≥18 лет на момент скрининга.
Имеют ли заболевание VWM, определяемое как:
- Клинический диагноз, поставленный врачом; и
- Молекулярный диагноз болезни ВВ, подтвержденный мутацией(ями) в eIF2B, и
- Представление магнитно-резонансной томографии (МРТ) соответствует болезни VWM.
- Иметь назначенного опекуна, который может пройти соответствующие оценки, ориентированные на опекуна.
- Подписанное и датированное информированное согласие, предоставленное субъектом или законным представителем (LAR), если субъект не может дать согласие самостоятельно.
- Все сексуально активные и не стерилизованные хирургическим путем субъекты мужского пола должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции. Кроме того, субъекты мужского пола должны согласиться не сдавать сперму во время исследования в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Все сексуально активные и способные к деторождению субъекты женского пола должны дать согласие на использование высокоэффективного метода контрацепции. Кроме того, субъекты женского пола должны согласиться не сдавать яйцеклетки во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- Изменения в использовании лекарств для лечения симптомов болезни ВБВ в течение 4 недель, предшествующих скринингу.
- Судорожное расстройство, которое исследователь не считал адекватно контролируемым в течение 6 месяцев, предшествующих скринингу.
- Субъект, который, по мнению исследователя, не способен выполнять необходимые для исследования посещения и процедуры.
- Беременные или кормящие грудью.
- Лечение любым другим исследуемым препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до исходного уровня.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фосиготифатор - когорта 1
Когорта 1: взрослые с VWM >= 18 лет.
|
Пероральное использование
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Фосиготифатор - когорта 1b
Когорта 1b: взрослые с VWM >= 18 лет.
|
Пероральное использование
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Фосиготифатор - Когорта 2
Когорта 2: дети с VWM >= 12 лет и <18 лет.
|
Пероральное использование
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Фосиготифатор - когорта 3
Когорта 3: дети с VWM >= 6 лет и <12 лет.
|
Пероральное использование
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Фосиготифатор - когорта 4
Когорта 4: дети с VWM >= 6 месяцев и <6 лет.
|
Пероральное использование
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Плазменная концентрация фосиготифатора
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
Максимальная концентрация в плазме [Cmax]
|
Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
|
Частота нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03
|
Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
|
Количество участников с изменением показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
Будет оценено количество участников с изменением показателей жизнедеятельности.
|
Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
|
Количество участников с изменением ЭКГ
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
Будет оценено количество участников с изменением ЭКГ.
|
Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
|
Количество участников с изменением результатов клинических лабораторных анализов
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
Будет оценено количество участников с изменениями в клинических лабораторных тестах.
|
Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
C-SSRS — это систематически применяемый инструмент, который сообщает о тяжести как суицидальных мыслей, так и поведения, при этом более высокий балл означает более тяжелые суицидальные мысли и поведение.
|
Исходный уровень примерно до 28-го дня
|
|
Время достижения Cmax (Tmax) фосиготифатора
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
Tmax фосиготифатора
|
Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени (AUC0-24 ч) фосиготифатора
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
AUC0-24 ч фосиготифатора
|
Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
|
Минимальная концентрация (Ctrough) фосиготифатора
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
Корыто фосиготифатора
|
Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
|
Конечный период полувыведения (t1/2) фосиготифатора
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
t1/2 Фозиготифатора
|
Исходный уровень примерно до 96 недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
Число пациентов с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03
|
Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
|
Количество участников с изменением показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
Будет оценено количество участников с изменением показателей жизнедеятельности.
|
Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
|
Количество участников с изменением ЭКГ
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
Будет оценено количество участников с изменением ЭКГ.
|
Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
|
Количество участников с изменением результатов клинических лабораторных анализов
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
Будет оценено количество участников с изменениями в клинических лабораторных тестах.
|
Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
C-SSRS — это систематически применяемый инструмент, который сообщает о тяжести как суицидальных мыслей, так и поведения, при этом более высокий балл означает более тяжелые суицидальные мысли и поведение.
|
Исходный уровень примерно до 197 недели.
|
|
Количество участников с изменением результатов магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 192 недели.
|
Изменение результатов магнитно-резонансной томографии головного мозга (МРТ), связанное с нежелательными явлениями.
|
Исходный уровень примерно до 192 недели.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: ABBVIE INC., AbbVie
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 марта 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2035 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (Другой идентификатор: EU CT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Abbvie привержен ответственному обмену данными клинических испытаний.
Это включает в себя доступ к анонимным, индивидуальным и тщательному уровню данных (наборы данных анализа), а также другую информацию.
Сроки обмена IPD
Для получения подробной информации о том, когда исследования доступны для обмена, посетите https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Критерии совместного доступа к IPD
Чтобы узнать больше о процессе или отправить запрос, посетите следующую ссылку https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data sharing/
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .