Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1b ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ABBV-CLS-7262 u pacientů s mizející bílou hmotou

29. května 2026 aktualizováno: Calico Life Sciences LLC

Otevřená studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky po podání ABBV-CLS-7262 u dospělých jedinců s mizející chorobou bílé hmoty

ABBV-CLS-7262 je zkoumaný lék, který je zkoumán pro léčbu nemoci Vanishing White Matter. Toto je 96týdenní, otevřená, jednoramenná studie.

Subjekty budou v průběhu studie docházet na pravidelné návštěvy a dokončit lékařská hodnocení, krevní testy, kontrolu vedlejších účinků a vyplňování dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1081 HV
        • Nábor
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H2L9
        • Nábor
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112-5339
        • Nábor
        • University of Utah /ID# 255624

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥18 let v době screeningu.

  2. Mít onemocnění VWM definované jako:

    1. Klinická diagnóza lékařem; a
    2. Molekulární diagnóza onemocnění VWM potvrzená mutací (mutacemi) v eIF2B a
    3. Prezentace zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) v souladu s onemocněním VWM.
  3. Mít určeného pečovatele, který je schopen dokončit příslušná hodnocení zaměřená na pečovatele.
  4. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý subjektem nebo od zákonně oprávněného zástupce (LAR), pokud subjekt není schopen dát souhlas sám.
  5. Všichni muži, kteří jsou sexuálně aktivní a nejsou chirurgicky sterilizováni, musí souhlasit s použitím přijatelné antikoncepční metody. Kromě toho musí subjekty mužského pohlaví souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma během studie do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
  6. Všechny ženy, které jsou sexuálně aktivní a mohou otěhotnět, musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepční metody. Kromě toho musí subjekty ženského pohlaví souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Kritéria vyloučení:

  1. Změny v užívání léků k léčbě příznaků onemocnění VWM během 4 týdnů před screeningem.
  2. Záchvatová porucha, kterou zkoušející během 6 měsíců před screeningem nepovažoval za adekvátně kontrolovanou.
  3. Subjekt, který podle názoru zkoušejícího není schopen dokončit návštěvy a postupy vyžadované studií.
  4. Těhotné nebo kojící.
  5. Léčba jakoukoli jinou hodnocenou léčbou během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 1
Kohorta 1: VWM dospělí >= 18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 1b
Kohorta 1b: VWM dospělí >= 18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 2
Kohorta 2: VWM děti>= 12 let a <18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 3
Kohorta 3: děti VWM >= 6 let a <12 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 4
Kohorta 4: VWM děti >= 6 měsíců a <6 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou vitálních funkcí
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou vitálních funkcí.
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou EKG
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou EKG.
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech.
Základní stav do přibližně 28. dne
Změna od základní hodnoty v Columbia-Sebevražedné stupnici závažnosti (C-SSRS)
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
C-SSRS je systematicky spravovaný nástroj, který udává závažnost sebevražedných myšlenek i chování, přičemž vyšší skóre označuje závažnější sebevražedné myšlenky a chování.
Základní stav do přibližně 28. dne
Čas do Cmax (Tmax) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Tmax Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC0-24h) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
AUC0-24h Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Koncentrace (Ctrough) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Ctrough of Fosigotifator
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Poločas eliminace terminálu (t1/2) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
t1/2 Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 197. týdne
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Výchozí stav do přibližně 197. týdne
Počet účastníků se změnou vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou vitálních funkcí.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou EKG
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou EKG.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Změna od základní hodnoty v Columbia-Sebevražedné stupnici závažnosti (C-SSRS)
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
C-SSRS je systematicky spravovaný nástroj, který udává závažnost sebevražedných myšlenek i chování, přičemž vyšší skóre označuje závažnější sebevražedné myšlenky a chování.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 192. týdne
Změna v zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI) spojená s nežádoucími účinky.
Výchozí stav přibližně do 192. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Calico Life Sciences LLC

Spolupracovníci

Calico Life Sciences LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: ABBVIE INC., AbbVie

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Abbvie se zavázala ke sdílení údajů o klinických hodnoceních. To zahrnuje přístup k anonymizovaným, individuálním a zkušebním datům (analytické datové soubory) a další informace.

Časový rámec sdílení IPD

Podrobnosti o tom, kdy jsou k dispozici studie pro sdílení, naleznete na adrese https://vivli.org/ourMember/Abbvie/

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Chcete-li se dozvědět více o procesu nebo odeslat požadavek, navštivte následující odkaz https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fosigotifátor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit