Estudo de Fase 1b para Investigar a Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética do ABBV-CLS-7262 em Pacientes com Substância Branca Desaparecida
30 de junho de 2026 atualizado por: Calico Life Sciences LLC
Um estudo aberto de Fase 1b para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética após a administração de ABBV-CLS-7262 em indivíduos adultos com doença desaparecendo da substância branca
O ABBV-CLS-7262 é um medicamento experimental que está sendo pesquisado para o tratamento da doença do desaparecimento da substância branca. Este é um estudo de braço único, aberto, de 96 semanas.
Os indivíduos comparecerão a visitas regulares durante o estudo e completarão avaliações médicas, exames de sangue, verificação de efeitos colaterais e preenchimento de questionários.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Call Center - English
- Número de telefone: 1-833-250-9660
- E-mail: vwminfo@mylocalstudy.com
Locais de estudo
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H2L9
- Recrutamento
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital /ID# 270960
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112-5339
- Recrutamento
- University of Utah /ID# 255624
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1081 HV
- Recrutamento
- Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres com ≥18 anos de idade no momento da triagem.
Ter doença de VWM definida como:
- Um diagnóstico clínico por um médico; e
- Um diagnóstico molecular da doença de VWM confirmado através de mutação(ões) em eIF2B, e
- Uma apresentação de ressonância magnética (MRI) consistente com doença de VWM.
- Ter um cuidador designado que seja capaz de completar as respectivas avaliações centradas no cuidador.
- Consentimento informado assinado e datado fornecido pelo sujeito, ou de um representante legalmente autorizado (LAR) se o sujeito for incapaz de consentir.
- Todos os indivíduos do sexo masculino que são sexualmente ativos e não esterilizados cirurgicamente devem concordar em usar um método contraceptivo aceitável. Além disso, os indivíduos do sexo masculino devem concordar em não doar esperma durante o estudo até 30 dias após a dose final do medicamento do estudo.
- Todas as mulheres sexualmente ativas e com potencial para engravidar devem concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz. Além disso, os indivíduos do sexo feminino devem concordar em não doar óvulos durante o estudo e por 30 dias após a dose final do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Alterações no uso de medicamentos para o tratamento dos sintomas da doença de VWM nas 4 semanas anteriores à triagem.
- Distúrbio convulsivo não considerado adequadamente controlado pelo investigador nos 6 meses anteriores à triagem.
- Indivíduo que, na opinião do investigador, é incapaz de concluir as visitas e procedimentos exigidos pelo estudo.
- Grávida ou amamentando.
- Tratamento com qualquer outro tratamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da linha de base.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fosigotifador - Coorte 1
Coorte 1: adultos com VWM >= 18 anos.
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Uso Oral
Outros nomes:
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Experimental: Fosigotifador - Coorte 1b
Coorte 1b: adultos com VWM >= 18 anos.
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Uso Oral
Outros nomes:
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Experimental: Fosigotifador - Coorte 2
Coorte 2: crianças com VWM>= 12 anos e <18 anos.
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Uso Oral
Outros nomes:
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Experimental: Fosigotifador - Coorte 3
Coorte 3: crianças com VWM >= 6 anos e <12 anos.
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Uso Oral
Outros nomes:
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Experimental: Fosigotifador - Coorte 4
Coorte 4: crianças com VWM >= 6 meses e <6 anos.
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Uso Oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração Plasmática de Fosigotifator
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Concentração Plasmática Máxima [Cmax]
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Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até aproximadamente o dia 28
|
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento avaliado pelo CTCAE v4.03
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Linha de base até aproximadamente o dia 28
|
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Número de participantes com alteração nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até aproximadamente o dia 28
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O número de participantes com alteração nos sinais vitais será avaliado.
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Linha de base até aproximadamente o dia 28
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Número de participantes com alteração no ECG
Prazo: Linha de base até aproximadamente o dia 28
|
O número de participantes com alteração no ECG será avaliado.
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Linha de base até aproximadamente o dia 28
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Número de participantes com alteração nos exames laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até aproximadamente o dia 28
|
Será avaliado o número de participantes com alteração nos exames laboratoriais clínicos.
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Linha de base até aproximadamente o dia 28
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Mudança da linha de base na escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Linha de base até aproximadamente o dia 28
|
O C-SSRS é um instrumento administrado sistematicamente que relata a gravidade tanto da ideação quanto do comportamento suicida, com uma pontuação mais alta denotando ideação e comportamento suicida mais graves.
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Linha de base até aproximadamente o dia 28
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Tempo para Cmax (Tmax) do Fosigotifator
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Tmáx do Fosigotifador
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Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC0-24h) do Fosigotifator
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 96
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AUC0-24h do Fosigotifador
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Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Concentração mínima (Cvale) de Fosigotifator
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Cvale de Fosigotifator
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Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Meia-vida de eliminação terminal (t1/2) do Fosigotifator
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 96
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t1/2 de Fosigotifador
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Linha de base até aproximadamente a semana 96
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 197
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Número de pacientes com eventos adversos relacionados ao tratamento avaliado pelo CTCAE v4.03
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Linha de base até aproximadamente a semana 197
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Número de participantes com alteração nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 197
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O número de participantes com alteração nos sinais vitais será avaliado.
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Linha de base até aproximadamente a semana 197
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Número de participantes com alteração no ECG
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 197
|
O número de participantes com alteração no ECG será avaliado.
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Linha de base até aproximadamente a semana 197
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Número de participantes com alteração nos exames laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 197
|
Será avaliado o número de participantes com alteração nos exames laboratoriais clínicos.
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Linha de base até aproximadamente a semana 197
|
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Mudança da linha de base na escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 197
|
O C-SSRS é um instrumento administrado sistematicamente que relata a gravidade tanto da ideação quanto do comportamento suicida, com uma pontuação mais alta denotando ideação e comportamento suicida mais graves.
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Linha de base até aproximadamente a semana 197
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Número de participantes com alteração na ressonância magnética (MRI)
Prazo: Linha de base até aproximadamente a semana 192
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Alteração na ressonância magnética cerebral (MRI) associada a eventos adversos.
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Linha de base até aproximadamente a semana 192
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: ABBVIE INC., AbbVie
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de março de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- M23-523
- 2023-505704-30-00 (Outro identificador: EU CT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A AbbVie está comprometida com o compartilhamento de dados de ensaios clínicos responsáveis.
Isso inclui acesso a dados anonimizados, individuais e no nível de avaliação (conjuntos de dados de análise), bem como outras informações.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Para detalhes sobre quando os estudos estão disponíveis para compartilhar, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Para saber mais sobre o processo ou enviar uma solicitação, visite o seguinte link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-shering/
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .