Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1b-undersøgelse for at undersøge ABBV-CLS-7262's sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsvindende hvidstofpatienter

29. maj 2026 opdateret af: Calico Life Sciences LLC

Et åbent fase 1b-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik efter administration af ABBV-CLS-7262 hos voksne forsøgspersoner med forsvindende hvidstofsygdom

ABBV-CLS-7262 er et forsøgslægemiddel, der forskes i til behandling af Vanishing White Matter-sygdom. Dette er et 96-ugers åbent enkeltarmsstudie.

Forsøgspersonerne vil deltage i regelmæssige besøg i løbet af undersøgelsen og gennemføre medicinske vurderinger, blodprøver, kontrol for bivirkninger og udfylde spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112-5339
        • Rekruttering
        • University of Utah /ID# 255624
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1081 HV
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder ≥18 år på screeningstidspunktet.

  2. Har VWM sygdom defineret som:

    1. En klinisk diagnose af en læge; og
    2. En molekylær diagnose af VWM-sygdom bekræftet gennem mutation(er) i eIF2B, og
    3. En magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) præsentation i overensstemmelse med VWM sygdom.
  3. Få en udpeget omsorgsperson, der er i stand til at gennemføre de respektive omsorgscentrerede vurderinger.
  4. Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af forsøgspersonen eller fra en juridisk autoriseret repræsentant (LAR), hvis forsøgspersonen ikke selv er i stand til at give samtykke.
  5. Alle mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og ikke kirurgisk steriliserede, skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode. Derudover skal mandlige forsøgspersoner acceptere ikke at donere sæd under undersøgelsen før 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  6. Alle kvindelige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode. Derudover skal kvindelige forsøgspersoner acceptere ikke at donere æg under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ændringer i medicinbrug til behandling af VWM-sygdomssymptomer inden for de 4 uger forud for screening.
  2. Anfaldslidelse, der ikke anses for tilstrækkeligt kontrolleret af investigator inden for de 6 måneder forud for screening.
  3. Forsøgsperson, som efter investigators mening er ude af stand til at gennemføre undersøgelseskrævede besøg og procedurer.
  4. Gravid eller ammende.
  5. Behandling med enhver anden forsøgsbehandling inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 1
Kohorte 1: VWM voksne >= 18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 1b
Kohorte 1b: VWM voksne >= 18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 2
Kohorte 2: VWM børn>= 12 år og <18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 3
Kohorte 3: VWM børn >= 6 år og <12 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 4
Kohorte 4: VWM børn >= 6 måneder og <6 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentration af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Maksimal plasmakoncentration [Cmax]
Baseline op til cirka uge 96
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antallet af deltagere med ændring i vitale tegn vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i EKG
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antallet af deltagere med ændring i EKG vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
C-SSRS er et systematisk administreret instrument, der rapporterer sværhedsgraden af ​​både selvmordstanker og -adfærd, med en højere score, der angiver mere alvorlige selvmordstanker og -adfærd.
Baseline op til cirka dag 28
Tid til Cmax (Tmax) for Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Tmax for Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC0-24h) for Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
AUC0-24h for Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Trog koncentration (Ctrough) af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Gennemsnit af Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Terminal eliminering halveringstid (t1/2) af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
t1/2 af Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antallet af deltagere med ændring i vitale tegn vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i EKG
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antallet af deltagere med ændring i EKG vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
C-SSRS er et systematisk administreret instrument, der rapporterer sværhedsgraden af ​​både selvmordstanker og -adfærd, med en højere score, der angiver mere alvorlige selvmordstanker og -adfærd.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 192
Ændring i hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) forbundet med uønskede hændelser.
Baseline op til cirka uge 192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Calico Life Sciences LLC

Samarbejdspartnere

Calico Life Sciences LLC

Efterforskere

  • Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

7. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Abbvie er forpligtet til ansvarlig deling af klinisk forsøgsdata. Dette inkluderer adgang til anonymiserede data om individuelle og prøvelsesniveau (analysedatasæt) samt anden information.

IPD-delingstidsramme

For detaljer om, hvornår undersøgelser er tilgængelige til deling, kan du besøge https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD-delingsadgangskriterier

For at lære mere om processen eller for at indsende en anmodning, kan du besøge følgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fosigotifator

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner