Fase 1b-undersøgelse for at undersøge ABBV-CLS-7262's sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsvindende hvidstofpatienter

Inklusionskriterier:

1. Mænd og kvinder ≥18 år på screeningstidspunktet.

2. Har VWM sygdom defineret som:

   1. En klinisk diagnose af en læge; og
   2. En molekylær diagnose af VWM-sygdom bekræftet gennem mutation(er) i eIF2B, og
   3. En magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) præsentation i overensstemmelse med VWM sygdom.
3. Få en udpeget omsorgsperson, der er i stand til at gennemføre de respektive omsorgscentrerede vurderinger.
4. Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af forsøgspersonen eller fra en juridisk autoriseret repræsentant (LAR), hvis forsøgspersonen ikke selv er i stand til at give samtykke.
5. Alle mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og ikke kirurgisk steriliserede, skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode. Derudover skal mandlige forsøgspersoner acceptere ikke at donere sæd under undersøgelsen før 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
6. Alle kvindelige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode. Derudover skal kvindelige forsøgspersoner acceptere ikke at donere æg under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

1. Ændringer i medicinbrug til behandling af VWM-sygdomssymptomer inden for de 4 uger forud for screening.
2. Anfaldslidelse, der ikke anses for tilstrækkeligt kontrolleret af investigator inden for de 6 måneder forud for screening.
3. Forsøgsperson, som efter investigators mening er ude af stand til at gennemføre undersøgelseskrævede besøg og procedurer.
4. Gravid eller ammende.
5. Behandling med enhver anden forsøgsbehandling inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før baseline.