Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1b-studie for å undersøke ABBV-CLS-7262s sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk hos pasienter med forsvinnende hvit substans

30. juni 2026 oppdatert av: Calico Life Sciences LLC

En fase 1b åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk etter administrering av ABBV-CLS-7262 hos voksne personer med forsvinnende hvitstoffsykdom

ABBV-CLS-7262 er et undersøkelseslegemiddel som forskes på for behandling av Vanishing White Matter-sykdom. Dette er en 96-ukers, åpen enarmsstudie.

Forsøkspersonene vil delta på regelmessige besøk i løpet av studien og fullføre medisinske vurderinger, blodprøver, sjekke for bivirkninger og fylle ut spørreskjemaer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112-5339
        • Rekruttering
        • University of Utah /ID# 255624
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner og kvinner ≥18 år på tidspunktet for screening.

  2. Har VWM sykdom definert som:

    1. En klinisk diagnose av en lege; og
    2. En molekylær diagnose av VWM-sykdom bekreftet gjennom mutasjon(er) i eIF2B, og
    3. En presentasjon av magnetisk resonansavbildning (MRI) i samsvar med VWM-sykdom.
  3. Ha en utpekt omsorgsperson som er i stand til å gjennomføre de respektive omsorgsgiversentrerte vurderingene.
  4. Signert og datert informert samtykke gitt av forsøkspersonen, eller fra en juridisk autorisert representant (LAR) dersom forsøkspersonen ikke er i stand til å samtykke selv.
  5. Alle mannlige forsøkspersoner som er seksuelt aktive og ikke kirurgisk steriliserte må samtykke i å bruke en akseptabel prevensjonsmetode. I tillegg må mannlige forsøkspersoner samtykke i å ikke donere sæd under studien før 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.
  6. Alle kvinnelige forsøkspersoner som er seksuelt aktive og i fertil alder må samtykke i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode. I tillegg må kvinnelige forsøkspersoner samtykke i å ikke donere egg under studien og i 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Endringer i medisinbruk for behandling av VWM-sykdomssymptomer i løpet av de 4 ukene før screening.
  2. Anfallsforstyrrelse ikke ansett som tilstrekkelig kontrollert av etterforskeren innen 6 måneder før screening.
  3. Forsøksperson som etter utrederens oppfatning ikke er i stand til å gjennomføre studiepåkrevde besøk og prosedyrer.
  4. Gravid eller ammende.
  5. Behandling med en hvilken som helst annen undersøkelsesbehandling innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fosigotifator - Kohort 1
Kohort 1: VWM voksne >= 18 år.
Legemiddel: Fosigotifator
Muntlig bruk
Andre navn:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentell: Fosigotifator - Kohort 1b
Kohort 1b: VWM voksne >= 18 år.
Legemiddel: Fosigotifator
Muntlig bruk
Andre navn:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentell: Fosigotifator - Kohort 2
Kohort 2: VWM-barn>= 12 år og <18 år.
Legemiddel: Fosigotifator
Muntlig bruk
Andre navn:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentell: Fosigotifator - Kohort 3
Kohort 3: VWM-barn >= 6 år og <12 år.
Legemiddel: Fosigotifator
Muntlig bruk
Andre navn:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentell: Fosigotifator - Kohort 4
Kohort 4: VWM-barn >= 6 måneder og <6 år.
Legemiddel: Fosigotifator
Muntlig bruk
Andre navn:
  • ABBV-CLS-7262

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av Fosigotifator
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 96
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Baseline opp til omtrent uke 96
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03
Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i vitale tegn vil bli vurdert.
Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i EKG
Tidsramme: Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i EKG vil bli vurdert.
Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorietester
Tidsramme: Baseline frem til omtrent dag 28
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorietester vil bli vurdert.
Baseline frem til omtrent dag 28
Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline frem til omtrent dag 28
C-SSRS er et systematisk administrert instrument som rapporterer alvorlighetsgraden av både selvmordstanker og selvmordsatferd, med en høyere poengsum som angir alvorligere selvmordstanker og -adferd.
Baseline frem til omtrent dag 28
Tid til Cmax (Tmax) for Fosigotifator
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 96
Tmax for Fosigotifator
Baseline opp til omtrent uke 96
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC0-24h) til Fosigotifator
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 96
AUC0-24t for Fosigotifator
Baseline opp til omtrent uke 96
Trogkonsentrasjon (Ctrough) av Fosigotifator
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 96
Gjennomgang av Fosigotifator
Baseline opp til omtrent uke 96
Terminal eliminering halveringstid (t1/2) av Fosigotifator
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 96
t1/2 av Fosigotifator
Baseline opp til omtrent uke 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 197
Antall pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av CTCAE v4.03
Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i vitale tegn vil bli vurdert.
Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i EKG
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i EKG vil bli vurdert.
Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorietester
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorietester vil bli vurdert.
Baseline opp til omtrent uke 197
Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 197
C-SSRS er et systematisk administrert instrument som rapporterer alvorlighetsgraden av både selvmordstanker og selvmordsatferd, med en høyere poengsum som angir alvorligere selvmordstanker og -adferd.
Baseline opp til omtrent uke 197
Antall deltakere med endring i magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 192
Endring i hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) assosiert med uønskede hendelser.
Baseline opp til omtrent uke 192

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Calico Life Sciences LLC

Samarbeidspartnere

Calico Life Sciences LLC

Etterforskere

  • Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Annen identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Abbvie er forpliktet til ansvarlig klinisk prøvedata. Dette inkluderer tilgang til anonymiserte, individuelle og prøvedata (analysedatasett), samt annen informasjon.

IPD-delingstidsramme

For detaljer om når studier er tilgjengelige for deling, besøk https://vivli.org/ourmember/abbvie/

Tilgangskriterier for IPD-deling

For å lære mer om prosessen, eller for å sende inn en forespørsel, besøk følgende lenke https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-caring/

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere