GH欠損症の小児における水疱形成（VESCIGHTP） (VESCIGHTP)

方法:

ミラノの IRCCS にある Istituto Auxologico Italiano の地域成長障害参照センターでは、孤立性 GH 欠乏症に罹患している男女 10 人の子供が、この病状について AIFA 注 39 に定められた基準に従って募集されます (低身長: ≤ - 3)。 SD または ≤ -2 SD および成長速度/年 ≤ -1.0 SD 年齢および性別は少なくとも 6 か月の間隔で評価され、2 つの異なる刺激薬理学的試験でのピーク GH が 8 ng/ml 未満）。 本研究（およびｒｈＧＨによる治療）からの除外基準は、視床下部－下垂体レベルでの器質的病変の存在である（脳ＭＲＩによって評価される）。

基礎状態（治療前）では、生体インピーダンス分析による体組成の評価を含む、臨床データおよび人体測定/運動測定データの収集を進めます。 同じ精密検査は、その後の 6 か月後の追跡調査でも繰り返されます (下記を参照)。

各被験者は、0.025～0.035の用量でrhGHによるホルモン補充療法を受けることになります。 1日あたり体重1kgあたりmg（または0.7～1.0） 1 日あたりの体表面積の mg/m2)。

絶食（少なくとも12時間）の条件では、血液サンプルはT0（すなわち、rhGHによるホルモン補充療法の開始前）およびT6（すなわち、rhGHの6ヶ月後、投与後約10〜12時間後に）に採取されます。前日の投与量の）。

T0 と T6 で採取されたサンプルで、EV の寸法プロファイルと派生プロファイルが決定されます。 以下の細胞サブタイプのマーカーが特定されます:内皮 (活性化および非活性化)、単球、好中球、血小板、筋肉、骨、および脂肪組織。

基礎状態 (T0) および T6 では、患者は次のパラメーターを決定するためにサンプリングされます: 全血球数 + 式、血糖、インスリン、糖化 Hb、トリグリセリド、総コレステロール、LDL、HDL、hsPCR、IGF-1 、オステオカルシン、ICTP、PIIIINP。

定量的データは、必要に応じて、平均値 ± SD、または四分位範囲 (Q1 ～ Q3) の中央値として表されます。 カテゴリデータは頻度とパーセンテージとして表示され、連続変数は正規性と直線性がテストされます。 必要に応じて、データのログ変換が実行されます。 対応のあるスチューデントの t 検定 (または他のノンパラメトリック検定) は、T0 と T6 で同じ被験者間の人口統計学的、臨床的、生化学的特徴を比較するために使用されます。 EV は、そのサイズ (エキソソーム、微小胞、総 EV) と、特定のマーカー (CD14+、CD61+、CD62E+、CD105+、SCGA+、FABP+ など) によって識別される細胞起源に応じて細分されます。 重回帰分析を適用して、EV（次元および派生プロファイルのT0とT6の間のΔ％として）、循環IGF-1レベル（T0とT6の間のΔ％として）、および成長率の間の関連性を評価します。 (T0 ～ T6)。 さらに、対応のあるスチューデント t 検定を使用して、rhGH によって誘発される EV の変化 (T0 対 T6) を評価します。 このテストは、サイズ プロファイルで研究されたすべての EV 集団と、派生プロファイルで研究されたすべての小胞マーカーに適用されます。 あるいは、ノンパラメトリック テストが適用されます。 p 値 < 0.05 が考慮されます。