GH 결핍 아동의 수포형성(VESCIGHTP) (VESCIGHTP)

행동 양식:

성장 장애에 대한 지역 참조 센터(Istituto Auxologico Italiano, IRCCS, Milan)에서 고립된 GH 결핍증에 영향을 받는 남녀 어린이 10명이 이 병리학에 대한 AIFA 참고 39에 설정된 기준에 따라 모집됩니다(단신: ≤ - 3 연령 및 성별에 대해 SD 또는 ≤ -2 SD 및 성장 속도/년 ≤ -1.0 SD는 최소 6개월 간격으로 평가되었으며 두 가지 다른 자극 약리학 테스트에서 최대 GH < 8ng/ml). 본 연구(및 rhGH 치료)의 제외 기준은 시상하부-뇌하수체 수준(뇌 MRI로 평가)에 유기적 병리가 존재하는 것입니다.

기본 조건(치료 전)에서는 생체 임피던스 분석을 통한 체성분 평가를 포함하여 임상 및 인체 측정/보조 측정 데이터 수집을 진행합니다. 후속 6개월 후속 조치에서 동일한 정밀 검사가 반복됩니다(아래 참조).

각 피험자는 0.025-0.035 용량의 rhGH로 호르몬 대체 요법을 받게 됩니다. mg/kg/일 체중(또는 0.7-1.0 하루 신체 표면적 mg/m2).

단식 조건(최소 12시간)에서 혈액 샘플은 T0(즉, rhGH를 사용한 호르몬 대체 요법 시작 전) 및 T6(즉, rhGH 6개월 후, 투여 후 약 10-12시간)에 채취됩니다. 전날 복용량).

T0 및 T6에서 채취한 샘플에서 EV의 차원 및 파생 프로파일이 결정됩니다. 다음 세포 아형에 대한 마커가 식별됩니다: 내피(활성화 및 활성화되지 않음), 단핵구, 호중구, 혈소판, 근육, 뼈 및 지방 조직.

기본 조건(T0) 및 T6에서 환자는 다음 매개변수를 결정하기 위해 샘플링됩니다: 전체 혈구 수 + 공식, 혈당, 인슐린, 당화 Hb, 트리글리세리드, 총 콜레스테롤, LDL, HDL, hsPCR, IGF-1 , 오스테오칼신, ICTP 및 PIIIINP.

정량적 데이터는 적절하게 평균 ± SD 또는 사분위수 범위(Q1-Q3)의 중앙값으로 표시됩니다. 범주형 데이터는 빈도와 백분율로 표시되며, 연속 변수는 정규성과 선형성을 테스트합니다. 해당하는 경우 데이터의 로그 변환이 수행됩니다. 짝을 이루는 스튜던트 t-테스트(또는 기타 비모수적 테스트)를 사용하여 T0 대 T6에서 동일한 피험자 간의 인구통계학적, 임상적 및 생화학적 특성을 비교합니다. EV는 크기(엑소좀, 미세소포 및 총 EV)와 특정 마커(예: CD14+, CD61+, CD62E+, CD105+, SCGA+, FABP+ 등)로 식별되는 세포 기원에 따라 세분화됩니다. EV(차원 및 파생 프로필에 대한 T0과 T6 사이의 Δ%), 순환 IGF-1 수준(T0과 T6 사이의 Δ%) 및 성장률 간의 연관성을 평가하기 위해 다중 선형 회귀 분석이 적용됩니다. (T0 ~ T6). 또한, 짝을 이루는 학생 t-테스트를 ​​사용하여 EV의 rhGH 유발 변화(T0 대 T6)를 평가합니다. 이 테스트는 크기 프로필로 연구된 모든 EV 집단과 파생 프로필로 연구된 모든 소포 마커에 적용됩니다. 또는 비모수적 테스트가 적용됩니다. p-값 < 0.05가 고려됩니다.