輸血依存性β-サラセミア [TDT] における LentiRed 製剤の安全性と有効性を評価する研究

包含基準:

1. 被験者自身または被験者の法的保護者/代理人の1人が、研究を完全に理解し、書面によるインフォームドコンセントに自発的に署名する必要があります。
2. 5歳～35歳、性別不問。
3. TDT の臨床診断には、β0/β0、β+/β0、βE/β0、および β+/β+ 遺伝子型が含まれます。 TDT は、サラセミア (Hb 持続 < 70 g/L) 患者の重度の貧血、定期的な RBC 輸血、および生涯生存するための標準的な鉄除去療法と定義されました。
4. -大人の被験者でカルノフスキーのパフォーマンスレベル（KPS）スコア≧70、子供の被験者でランスキーパフォーマンスレベル（LPS）スコア≧70。
5. 被験者は、主治医によって自家造血幹細胞移植を受けることが決定されました。
6. 被験者は、輸血歴を含む詳細な医療記録を維持する専門センターで少なくとも過去2年間治療を受け、追跡されている必要があります。

除外基準:

1. B 型肝炎ウイルス (HBV) : HbsAg または HbcAb 陽性、核酸検査陽性。 C 型肝炎ウイルス (HCV) : HCAb 陽性、核酸検査陽性。 -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体または梅毒トレポネマ（TP）特異的抗体が陽性。結核：インターフェロンガンマ放出試験陽性。
2. 白血球 (WBC) 数 <3×10^9/L および/または血小板数 <100×10^9/L、脾臓摘出術が以前に実施されました。
3. 未治癒の出血異常。
4. -以前または現在の悪性腫瘍、骨髄増殖性疾患、または免疫不全疾患。
5. -既知または疑われる家族性がん症候群（遺伝性乳がんおよび卵巣がん症候群、遺伝性非ポリポーシス結腸直腸がん症候群、および家族性腺腫性ポリポーシスを含むがこれらに限定されない）を有する近親者。
6. -以前の造血幹細胞移植（HSCT）。
7. -次のように定義される進行性肝疾患：1）ベースラインアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）または直接ビリルビン≥3正常上限（ULN）、または2）肝硬変、架橋線維症の証拠、または急性肝炎を示す肝生検。
8. ベースライン推定糸球体濾過率 (eGFR) < 70 mL/分 /1.73 m2、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) クレアチニン方程式を使用して決定された 18 歳以上、および 18 歳未満のシュワルツ式計算機に加えて.
9. 制御されていない発作障害。
10. -一酸化炭素分散（DLco）の拡散能力が予測の50％未満（臨床的に示されるように、ヘモグロビンおよび/または肺胞換気で補正）。
11. 磁気共鳴画像法 (MRI) による心臓 T2* <20 ms。
12. 医師の意見では除外の根拠となる重度の鉄過剰。
13. -臨床的に重大な肺高血圧症。
14. -スクリーニングから30日以内の治験薬による別の臨床研究への参加。
15. 適切なインフォームドコンセントが得られない。
16. -被験者をHSCTに不適格にするその他の状態は、主治医または治験責任医師によって決定されます。
17. コンディショニングレジメンの禁忌。
18. -遺伝子幹細胞療法の事前の受領。
19. -研究に参加する能力を深刻に妨げる可能性のある、被験者の重大な精神障害の診断。
20. 産後の女性の妊娠または授乳、または妊娠可能な被験者に対する適切な避妊の欠如。 出産の可能性のある女性は、スクリーニング期間から製剤注入後少なくとも6か月まで効果的な避妊を使用する必要があります。 また、男性被験者は、スクリーニング期間から製剤注入後少なくとも6ヶ月まで、効果的な避妊（コンドームを含む）を使用する必要があります。
21. 生ワクチンは、スクリーニング前の 6 週間以内に投与されました。
22. -試験で使用される成分に対する過敏症の既知の病歴。
23. 被験者がプロトコルに概説されている研究手順に従わないという研究者による評価。