被験者2～2におけるセトルスマブ対ビスフォスフォネート (Cosmic)
2026年2月24日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
骨形成不全症 I、III、または IV 型の 2 歳から 5 歳未満の小児被験者を対象に、セトルスマブとビスフォスフォネートを比較した非盲検、無作為化、実薬対照、第 3 相試験
この研究の主な目的は、小児科参加者の形態計測学的脊椎骨折を含む、骨折率の減少に対するセトルスマブと静脈内ビスフォスフォネート (IV-BP) の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
参加者は1:1で無作為化され、セトルスマブまたはIV-BPのいずれかを受け取ります。
無作為化の後、参加者は実薬対照期間中に最大24か月間セトルスマブまたはIV-BPを受け取ります。
実薬管理期間の終わりに、すべての参加者は延長期間に入り、IV-BP に割り当てられた参加者はセトルスマブに移行します。
延長期間中、すべての参加者は、最低 12 か月間、またはセトルスマブがそれぞれの国で市販されるまで、または研究が中止されるまで、セトルスマブを受け取ります。
ビスフォスフォネートの使用は、延長期間中は禁止されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85206
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital LA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale New Haven Hospital
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital DC
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60707
- Shriners Hospitals for Children Chicago
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Roma、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Utrecht、オランダ、3584 EA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Ottawa、カナダ、KIH 8L1
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
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Paris、フランス、75015
- Institut Imagine
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
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Lodz、ポーランド、91-738
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～4年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- COL1A1またはCOL1A2の遺伝子変異の同定により確認されたOIタイプI、III、またはIVの臨床診断
- -過去12か月で1回以上の骨折、過去24か月で2回以上の骨折、または過去24か月で1回以上の大腿骨、脛骨、または上腕骨の骨折の病歴
- OIの治療のためのIV-ビスフォスフォネート療法への以前の曝露、または現在受けている
- -スクリーニング訪問時の血清25-ヒドロキシビタミンDレベル≥20 ng / mL。 25-ヒドロキシビタミン D レベルが 20 ng/mL 未満の場合、治験責任医師の指示に従って、最低 14 日間のビタミン D 補給後に被験者を再スクリーニングすることができます。
除外基準:
- -治験責任医師の臨床的判断に基づくIVビスフォスフォネートの使用の禁忌
- -いつでも骨格悪性腫瘍または骨転移の病歴
- -神経孔狭窄の病歴（脊柱側弯症による場合を除く）
- キアリ奇形または脳底陥入の臨床症状。 過去 2 年以内に臨床的に不安定な他の神経疾患がある場合は、メディカルモニターによる審査が必要です。
- -骨代謝に影響を与える可能性のある制御されていない付随疾患の病歴または現在、副甲状腺機能低下症、甲状腺機能異常、ネフローゼ症候群、またはステージIV / V腎疾患など
- -骨の変形および/またはくる病、大理石骨病、特発性若年性骨粗鬆症、または骨格異形成などの骨折のリスクの増加につながる骨格状態（OI以外）
- -冠動脈異常、川崎病、心筋炎、心筋症、心筋梗塞、脳卒中、または血栓塞栓症などの既知の心血管疾患の病歴。 心エコー図を必要とする他の先天性または後天性心血管疾患を有する個人は、メディカルモニターの審査が必要です。 治験責任医師は、確定された動脈性高血圧などの心血管危険因子を有する患者において、治療の潜在的な利益が潜在的なリスクを上回るかどうかを検討する必要があります。
- 低カルシウム血症、推奨される 4 時間以上の絶食後の年齢調整された正常限界参照範囲を下回る血清カルシウムレベルとして定義されます。
- 推定糸球体濾過率 <=35 mL/min/1.73 スクリーニング時のm2
- -成長ホルモン、デノスマブ、抗スクレロスチン抗体、または骨に影響を与える他の同化薬または骨吸収抑制薬（ビスホスホネート以外）による以前の治療 いつでも
- 外照射療法の歴史
- -セトルスマブまたはその賦形剤に対する既知の過敏症であり、治験責任医師の判断で、対象を有害作用のリスクが高い状態に置く
- -治験責任医師の見解では、参加を妨げる、過度のリスクをもたらす、または結果の解釈を混乱させる状態の存在または履歴
- -スクリーニング前、または研究中の治験薬の4週間または5半減期（いずれか長い方）以内の治験薬または治験医療機器の使用（メディカルモニターと相談した治験責任医師の裁量による）
- -研究からの事前承認なしに別の臨床研究への同時参加 メディカルモニター
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：静脈内ビスフォスフォネート (IV-BP) -> セトルスマブ
IV-BPの参加者は、研究者の裁量により、既存の用量/レジメンを継続します。 IV-BPを使用していない参加者の場合、用量/レジメンは研究者によって決定されます。 実薬対照期間の後、参加者は延長期間中にセトルスマブを受け取ります |
静脈内 (IV) 注入を介して月に 1 回 (QM) 投与される完全ヒト スクレロスチン中和モノクローナル抗体 (mAb)
他の名前：
治験責任医師の裁量により、静脈内 (IV) 注入により投与
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実験的：セトルスマブ
参加者は、実薬管理および延長期間中にセトルスマブを受け取ります
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静脈内 (IV) 注入を介して月に 1 回 (QM) 投与される完全ヒト スクレロスチン中和モノクローナル抗体 (mAb)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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一次分析での形態計測椎骨骨折を含むすべてのX線撮影骨折骨折の年間率
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血清セトルスマブ濃度
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）および特別な関心のある有害事象（AESI）を治療した参加者の数
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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プライマリ分析で腰椎のDXA BMDのベースラインからの変化率
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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抗シトルスマブ結合および中和抗体を持つ参加者の数
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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形態計測椎骨骨折を除くが、一次分析では指、つま先、顔、頭蓋骨の骨折を含む、X線撮影骨折骨折の年間速度率
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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一次分析で、形態計測椎骨骨折、および指、つま先、顔、頭蓋骨の骨折を除く、すべてのレントゲン化された骨折骨折の年間レート
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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プライマリ分析の腰椎でのデュアルエネルギーX線吸収測定（DXA）骨ミネラル密度（BMD）Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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一次分析で、形態計測椎骨骨折を含む、新しいレントゲン化された骨折骨折を経験している参加者の割合
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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北米小児整形外科協会のベースラインからの変化小児外部結果データ収集機器（POSNA-PODCI）プライマリ分析でのスポーツ/身体機能と痛み/快適なサブスケールスコア
時間枠：ベースライン、最大24か月
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ベースライン、最大24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月14日
一次修了 (実際)
2025年10月23日
研究の完了 (推定)
2027年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月3日
最初の投稿 (実際)
2023年3月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月24日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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