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Sétrusumab vs bisphosphonates chez les sujets 2 à (Cosmic)

24 février 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude de phase 3 ouverte, randomisée, contrôlée contre comparateur actif comparant le sétrusumab aux bisphosphonates chez des sujets pédiatriques âgés de 2 à < 5 ans atteints d'ostéogenèse imparfaite de types I, III ou IV

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'effet du setrusumab par rapport aux bisphosphonates intraveineux (IV-BP) sur la réduction du taux de fractures, y compris les fractures vertébrales morphométriques chez les participants pédiatriques.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants seront randomisés 1:1 pour recevoir soit le setrusumab soit l'IV-BP. Après la randomisation, les participants recevront du sétrusumab ou IV-BP jusqu'à 24 mois au cours de la période de contrôle actif. À la fin de la période de contrôle actif, tous les participants entreront dans la période de prolongation et les participants affectés à IV-BP passeront au setrusumab. Pendant la période de prolongation, tous les participants recevront du setrusumab pendant au moins 12 mois ou jusqu'à ce que le setrusumab soit commercialisé dans leur pays respectif ou jusqu'à ce que l'étude soit interrompue. L'utilisation de tout bisphosphonate est interdite pendant toute la période de prolongation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

69

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Canada
      • Ottawa, Canada, KIH 8L1
        • Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital at London Health Sciences Centre
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Institut Imagine
  • Italie
      • Roma, Italie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 EA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 91-738
        • Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85206
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital DC
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60707
        • Shriners Hospitals for Children Chicago
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique des types d'OI I, III ou IV confirmé par l'identification d'une mutation génétique dans COL1A1 ou COL1A2
  • Antécédents de ≥ 1 fracture au cours des 12 derniers mois, ≥ 2 fractures au cours des 24 derniers mois ou ≥ 1 fracture du fémur, du tibia ou de l'humérus au cours des 24 derniers mois
  • Toute exposition antérieure ou recevant actuellement un traitement par bisphosphonate IV pour le traitement de l'OI
  • Taux sérique de 25-hydroxyvitamine D ≥ 20 ng/mL lors de la visite de dépistage. Si les niveaux de 25-hydroxyvitamine D sont inférieurs à 20 ng/mL, le sujet peut être revu après un minimum de 14 jours de supplémentation en vitamine D, comme indiqué par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à l'utilisation de bisphosphonates IV basée sur le jugement clinique de l'investigateur
  • Antécédents de malignités squelettiques ou de métastases osseuses à tout moment
  • Antécédents de sténose foraminale neurale (sauf si due à une scoliose)
  • Manifestations cliniques de malformation de Chiari ou d'invagination basilaire. La présence de toute autre maladie neurologique qui a été cliniquement instable au cours des 2 dernières années doit être examinée par le moniteur médical.
  • Antécédents ou maladies concomitantes non contrôlées actuelles pouvant avoir un impact sur le métabolisme osseux, telles que hypo / hyperparathyroïdie, fonction thyroïdienne anormale, syndrome néphrotique ou insuffisance rénale de stade IV / V
  • Toute affection squelettique (autre que l'OI) entraînant une déformation osseuse et/ou un risque accru de fractures, comme le rachitisme, l'ostéopétrose, l'ostéoporose juvénile idiopathique ou la dysplasie squelettique
  • Antécédents de maladie cardiovasculaire connue telle qu'une anomalie de l'artère coronaire, la maladie de Kawasaki, une myocardite, une cardiomyopathie, un infarctus du myocarde, un accident vasculaire cérébral ou une maladie thromboembolique. Les personnes atteintes d'autres maladies cardiovasculaires congénitales ou acquises nécessitant une échocardiographie doivent être examinées par un moniteur médical. Les investigateurs doivent déterminer si les avantages potentiels du traitement l'emportent sur les risques potentiels chez les patients présentant des facteurs de risque cardiovasculaire tels qu'une hypertension artérielle confirmée.
  • Hypocalcémie, définie comme des taux de calcium sérique inférieurs aux plages de référence limites normales ajustées en fonction de l'âge après un jeûne recommandé de ≥ 4 heures, lors du dépistage
  • Débit de filtration glomérulaire estimé <=35 mL/min/1,73 m2 à la projection
  • Traitement antérieur par hormone de croissance, dénosumab, anticorps anti-sclérostine ou autres médicaments anabolisants ou anti-résorptifs impactant l'os (autres que les bisphosphonates) à tout moment
  • Antécédents de radiothérapie externe
  • Hypersensibilité connue au setrusumab ou à ses excipients qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables
  • Présence ou antécédents de toute condition qui, de l'avis de l'enquêteur, interférerait avec la participation, poserait un risque indu ou confondrait l'interprétation des résultats
  • Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 4 semaines ou 5 demi-vies (selon la plus longue) du médicament expérimental avant le dépistage ou pendant l'étude (à la discrétion de l'investigateur en consultation avec le moniteur médical)
  • Participation simultanée à une autre étude clinique sans accord préalable du Moniteur Médical de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bisphosphonates intraveineux (IV-BP) -> Setrusumab

Les participants sous IV-BP continueront leur dose/régime existant à la discrétion de l'investigateur ; pour les participants qui ne sont pas sous IV-BP, la dose/le régime sera déterminé par l'investigateur.

Après la période de contrôle actif, les participants recevront Setrusumab pendant la période de prolongation
Biologique: Sétrusumab
Un anticorps monoclonal (mAb) neutralisant la sclérostine entièrement humain administré une fois par mois (QM) par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • BPS804
  • UX143
Médicament: Bisphosphonate
Administré à la discrétion de l'investigateur par perfusion intraveineuse (IV)
Expérimental: Sétrusumab
Les participants recevront Setrusumab pendant la période de contrôle actif et d'extension
Biologique: Sétrusumab
Un anticorps monoclonal (mAb) neutralisant la sclérostine entièrement humain administré une fois par mois (QM) par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • BPS804
  • UX143

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux annualisé de toutes les fractures radiographiquement confirmées, y compris les fractures vertébrales morphométriques, à l'analyse primaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration sérique de sétrusumab
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE), des événements indésirables graves (SAE) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Pourcentage de changement par rapport à la base de base dans la DXA BMD à la colonne lombaire à l'analyse primaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants avec des anticorps de liaison et de neutralisation antisétrusumab
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Taux annualisé de fractures radiographiquement confirmées, excluant les fractures vertébrales morphométriques, mais y compris les fractures des doigts, des orteils, du visage et du crâne à l'analyse primaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Taux annualisé de toutes les fractures radiographiquement confirmées, excluant les fractures vertébrales morphométriques et les fractures des doigts, des orteils, du visage et du crâne, à l'analyse principale
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans la score z de la densité minérale osseuse (DXA) de la densité minérale osseuse (DXA) à double énergie (DXA) à la colonne lombaire à l'analyse primaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Proportion de participants connaissant de nouvelles fractures radiographiquement confirmées, y compris des fractures vertébrales morphométriques, à l'analyse primaire
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la référence dans la pédiatrie Orthopedic Society of North America Pediatric Rotscomes Collection de collecte de données Instrument (POSNA-PODCI) Sports / fonctionnement physique et sous-échelle de la sous-échelle de la douleur à l'analyse primaire
Délai: Base de base, jusqu'à 24 mois
Base de base, jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2023

Achèvement primaire (Réel)

23 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2023

Première publication (Réel)

14 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX143-CL314
  • 2023-504196-24-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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