- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05768854
Setrusumab vs bisfosfonater hos forsøgspersoner 2 til (Cosmic)
8. april 2024 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Et åbent, randomiseret, aktivt kontrolleret, fase 3-studie af Setrusumab sammenlignet med bisfosfonater hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 2 til < 5 år med Osteogenesis Imperfecta Type I, III eller IV
Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effekten af setrusumab vs. intravenøse bisfosfonater (IV-BP) på reduktion i frakturfrekvens, herunder morfometriske vertebrale frakturer hos pædiatriske deltagere.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Deltagerne vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten setrusumab eller IV-BP.
Efter randomisering vil deltagerne modtage setrusumab eller IV-BP i op til 24 måneder i løbet af den aktivt kontrollerede periode.
Ved afslutningen af den aktivt kontrollerede periode vil alle deltagere gå ind i forlængelsesperioden, og deltagere, der er tildelt IV-BP, vil gå over til setrusumab.
I forlængelsesperioden vil alle deltagere modtage setrusumab i mindst 12 måneder, eller indtil setrusumab bliver kommercielt tilgængeligt i deres respektive land, eller undersøgelsen afbrydes.
Brugen af bisfosfonater er forbudt i hele forlængelsesperioden.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
66
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Patients Contact: Trial Recruitment
- Telefonnummer: 18887568657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: HCPs Contact: Medical Information
- Telefonnummer: 18887568657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Studiesteder
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
- Rekruttering
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
-
-
-
-
-
Ottawa, Canada, KIH 8L1
- Rekruttering
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Ikke rekrutterer endnu
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85206
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Rekruttering
- Childrens Hospital LA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Rekruttering
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Rekruttering
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Hospital DC
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- Rekruttering
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60707
- Rekruttering
- Shriners Hospitals for Children Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- University of Missouri-Kansas City (UMKC) Medical School - Children's Mercy Hospitals & Clinics (CMHC)
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Rekruttering
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Rekruttering
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Institut Imagine
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584 EA
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00161
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Łódź, Polen, 91-738
- Rekruttering
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
-
-
-
-
-
Köln, Tyskland, 50937
- Ikke rekrutterer endnu
- Universitätsklinikum Köln (University of Cologne) - Children's hospital University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 4 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af OI Type I, III eller IV bekræftet ved identifikation af genetisk mutation i COL1A1 eller COL1A2
- Anamnese med ≥ 1 fraktur inden for de seneste 12 måneder, ≥ 2 frakturer inden for de seneste 24 måneder eller ≥ 1 lårbens-, skinnebens- eller humerusfraktur inden for de seneste 24 måneder
- Enhver tidligere eksponering for eller i øjeblikket modtager IV-bisphosphonatbehandling til behandling af OI
- Serum 25-hydroxyvitamin D niveau ≥ 20 ng/ml ved screeningsbesøget. Hvis 25-hydroxyvitamin D-niveauer er under 20 ng/ml, kan forsøgspersonen screenes igen efter minimum 14 dages vitamin D-tilskud som anvist af investigator
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation for brug af IV-bisfosfonater baseret på undersøgerens kliniske vurdering
- Anamnese med skeletmaligniteter eller knoglemetastaser til enhver tid
- Anamnese med neural foraminal stenose (undtagen hvis det skyldes skoliose)
- Kliniske manifestationer af Chiari misdannelse eller basilar invagination. Tilstedeværelse af enhver anden neurologisk sygdom, der har været klinisk ustabil inden for de sidste 2 år, kræver gennemgang af den medicinske monitor.
- Anamnese med eller aktuelle ukontrollerede samtidige sygdomme, der kan påvirke knoglemetabolismen, såsom hypo/hyperparathyroidisme, unormal skjoldbruskkirtelfunktion, nefrotisk syndrom eller stadium IV/V nyresygdom
- Enhver skelettilstand (bortset fra OI), der fører til knogledeformitet og/eller øget risiko for frakturer, såsom rakitis, osteopetrose, idiopatisk juvenil osteoporose eller skeletdysplasi
- Anamnese med kendt kardiovaskulær sygdom, såsom koronararterieanomali, Kawasakis sygdom, myocarditis, kardiomyopati, myokardieinfarkt, slagtilfælde eller tromboembolisk sygdom. Personer med anden medfødt eller erhvervet kardiovaskulær sygdom, der nødvendiggør ekkokardiogram, kræver gennemgang af en medicinsk monitor. Forskere bør overveje, om de potentielle fordele ved behandlingen opvejer de potentielle risici hos patienter med kardiovaskulære risikofaktorer, såsom bekræftet arteriel hypertension.
- Hypocalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer under de aldersjusterede normale grænsereferenceområder efter en anbefalet ≥ 4 timers faste, ved screening
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed <=35 ml/min/1,73 m2 ved Screening
- Tidligere behandling med væksthormon, denosumab, anti-sclerostin-antistof eller anden anabolsk eller anti-resorptiv medicin, der påvirker knoglen (bortset fra bisfosfonater) til enhver tid
- Historie om ekstern strålebehandling
- Kendt overfølsomhed over for setrusumab eller dets hjælpestoffer, der efter investigators vurdering sætter forsøgspersonen i øget risiko for bivirkninger
- Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse ville forstyrre deltagelse, udgøre unødig risiko eller ville forvirre fortolkning af resultater
- Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til forsøg inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) af forsøgslægemidlet før screening eller under undersøgelsen (efter efterforskerens skøn i samråd med den medicinske monitor)
- Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie uden forudgående godkendelse fra undersøgelsens Medical Monitor
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Intravenøse bisfosfonater (IV-BP) -> Setrusumab
Deltagere på IV-BP vil fortsætte deres eksisterende dosis/regime efter investigator skøn; for deltagere, der ikke er på IV-BP, vil dosis/kur blive bestemt af investigator. Efter den aktivt kontrollerede periode vil deltagerne modtage Setrusumab i forlængelsesperioden |
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
Administreret efter investigators skøn via intravenøs (IV) infusion
|
Eksperimentel: Setrusumab
Deltagerne vil modtage Setrusumab i den aktivt kontrollerede og forlængede periode
|
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Annualiseret rate af alle radiografisk bekræftede frakturer, inklusive morfometriske vertebrale frakturer i den aktivt kontrollerede periode
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Annualiseret rate af alle radiografisk bekræftede frakturer, eksklusive morfometriske vertebrale frakturer i den aktivt kontrollerede periode
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Ændring fra baseline i Pediatric Orthopedic Society of North America Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (POSNA-PODCI) Sports/fysisk funktionsevne og smerte/komfort subskala-score i måned 12 i den aktivt kontrollerede periode
Tidsramme: Baseline, op til 12 måneder
|
Baseline, op til 12 måneder
|
Serum Setrusumab Koncentration
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og Adverse Events of Special Interest (AESI'er)
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Antal deltagere med anti-setrusumab bindende og neutraliserende antistoffer
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. marts 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
14. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Anden identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta
-
Nationwide Children's HospitalAfsluttetOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IIForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAfsluttetOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IForenede Stater, Canada, Danmark, Frankrig, Det Forenede Kongerige
-
Emory UniversityIkke rekrutterer endnuOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta Type III
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetOsteogenesis ImperfectaForenede Stater
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisAfsluttet
-
AmgenAfsluttetOsteogenesis Imperfecta (OI)Canada, Tjekkiet, Spanien, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Italien, Ungarn, Australien, Belgien, Frankrig, Tyskland, Polen
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrutteringOsteogenesis ImperfectaItalien
-
Baylor College of MedicineRekruttering
-
SanofiRekrutteringOsteogenesis ImperfectaForenede Stater, Australien, Canada, Frankrig
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaRekrutteringOsteogenesis ImperfectaForenede Stater, Canada, Kalkun, Argentina, Tyskland, Australien, Italien, Portugal, Det Forenede Kongerige, Polen, Frankrig, Holland
Kliniske forsøg med Setrusumab
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAfsluttetOsteogenesis ImperfectaForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaRekrutteringOsteogenesis ImperfectaForenede Stater, Canada, Kalkun, Argentina, Tyskland, Australien, Italien, Portugal, Det Forenede Kongerige, Polen, Frankrig, Holland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAfsluttetOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IForenede Stater, Canada, Danmark, Frankrig, Det Forenede Kongerige