- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05768854
Setrusumabe vs Bisfosfonatos em Indivíduos 2 a (Cosmic)
8 de abril de 2024 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um Estudo Aberto, Randomizado, Ativo-Controlado, de Fase 3 de Setrusumabe Comparado com Bisfosfonatos em Indivíduos Pediátricos de 2 a < 5 Anos de Idade com Osteogênese Imperfeita Tipos I, III ou IV
O objetivo principal do estudo é avaliar o efeito de setrusumabe versus bisfosfonatos intravenosos (IV-BP) na redução da taxa de fraturas, incluindo fraturas vertebrais morfométricas em participantes pediátricos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes serão randomizados 1:1 para receber setrusumabe ou IV-BP.
Após a randomização, os participantes receberão setrusumabe ou IV-BP por até 24 meses durante o período de controle ativo.
No final do Período de Controle Ativo, todos os participantes entrarão no Período de Extensão e os participantes designados para IV-BP farão a transição para setrusumabe.
Durante o Período de Extensão, todos os participantes receberão setrusumabe por um período mínimo de 12 meses ou até que o setrusumabe se torne comercialmente disponível em seus respectivos países ou o estudo seja descontinuado.
O uso de qualquer bisfosfonato é proibido durante o Período de Prorrogação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
66
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Patients Contact: Trial Recruitment
- Número de telefone: 18887568657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Estude backup de contato
- Nome: HCPs Contact: Medical Information
- Número de telefone: 18887568657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Locais de estudo
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Köln, Alemanha, 50937
- Ainda não está recrutando
- Universitätsklinikum Köln (University of Cologne) - Children's hospital University
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
- Recrutamento
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
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Ottawa, Canadá, KIH 8L1
- Recrutamento
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Ainda não está recrutando
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Recrutamento
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Childrens Hospital LA
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Recrutamento
- Yale New Haven Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Recrutamento
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Children's National Hospital DC
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Recrutamento
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60707
- Recrutamento
- Shriners Hospitals for Children Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Recrutamento
- University of Missouri-Kansas City (UMKC) Medical School - Children's Mercy Hospitals & Clinics (CMHC)
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- St. Louis Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Baylor College of Medicine
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Institut Imagine
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Utrecht, Holanda, 3584 EA
- Recrutamento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Roma, Itália, 00161
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Łódź, Polônia, 91-738
- Recrutamento
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 4 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de OI tipos I, III ou IV confirmado pela identificação de mutação genética em COL1A1 ou COL1A2
- História de ≥ 1 fratura nos últimos 12 meses, ≥ 2 fraturas nos últimos 24 meses ou ≥ 1 fratura de fêmur, tíbia ou úmero nos últimos 24 meses
- Qualquer exposição anterior ou atualmente recebendo terapia com bisfosfonato IV para tratamento de OI
- Nível sérico de 25-hidroxivitamina D ≥ 20 ng/mL na visita de triagem. Se os níveis de 25-hidroxivitamina D estiverem abaixo de 20 ng/mL, o indivíduo pode ser rastreado novamente após um mínimo de 14 dias de suplementação de vitamina D conforme indicado pelo Investigador
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para o uso de bisfosfonatos IV com base no julgamento clínico do investigador
- História de malignidades esqueléticas ou metástases ósseas em qualquer época
- História de estenose foraminal neural (exceto se devido a escoliose)
- Manifestações clínicas da malformação de Chiari ou invaginação basilar. A presença de qualquer outra doença neurológica que tenha sido clinicamente instável nos últimos 2 anos requer revisão pelo Monitor Médico.
- História ou doenças concomitantes não controladas atuais que podem afetar o metabolismo ósseo, como hipo/hiperparatireoidismo, função tireoidiana anormal, síndrome nefrótica ou doença renal em estágio IV/V
- Qualquer condição esquelética (exceto OI) levando a deformidade óssea e/ou aumento do risco de fraturas, como raquitismo, osteopetrose, osteoporose juvenil idiopática ou displasia esquelética
- História de doença cardiovascular conhecida, como anomalia da artéria coronária, doença de Kawasaki, miocardite, cardiomiopatia, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou doença tromboembólica. Indivíduos com outras doenças cardiovasculares congênitas ou adquiridas que necessitem de ecocardiograma requerem revisão do Monitor Médico. Os investigadores devem considerar se os benefícios potenciais do tratamento superam os riscos potenciais em pacientes com fatores de risco cardiovascular, como hipertensão arterial confirmada.
- Hipocalcemia, definida como níveis séricos de cálcio abaixo dos intervalos de referência do limite normal ajustados para a idade após um jejum recomendado ≥ 4 horas, na triagem
- Taxa de filtração glomerular estimada <=35 mL/min/1,73 m2 na Triagem
- Tratamento prévio com hormônio do crescimento, denosumabe, anticorpo antiesclerostina ou outros medicamentos anabólicos ou antirreabsortivos que afetem o osso (exceto bisfosfonatos) a qualquer momento
- Histórico de radioterapia externa
- Hipersensibilidade conhecida ao setrusumabe ou seus excipientes que, na opinião do investigador, coloca o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Presença ou histórico de qualquer condição que, na visão do Investigador, possa interferir na participação, representar risco indevido ou confundir a interpretação dos resultados
- Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) do medicamento experimental antes da Triagem ou durante o estudo (a critério do Investigador em consulta com o Monitor Médico)
- Participação simultânea em outro estudo clínico sem aprovação prévia do Monitor Médico do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Bisfosfonatos Intravenosos (IV-BP) -> Setrusumabe
Os participantes em IV-BP continuarão com sua dose/regime existente a critério do investigador; para participantes que não estão em IV-BP, a dose/regime será determinado pelo investigador. Após o período de controle ativo, os participantes receberão Setrusumabe durante o período de extensão |
Um anticorpo monoclonal neutralizador de esclerostina totalmente humano (mAb) administrado uma vez por mês (QM) via infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
Administrado por critério do investigador via infusão intravenosa (IV)
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Experimental: Setrusumabe
Os participantes receberão Setrusumabe durante o período de controle ativo e de extensão
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Um anticorpo monoclonal neutralizador de esclerostina totalmente humano (mAb) administrado uma vez por mês (QM) via infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa anualizada de todas as fraturas confirmadas radiograficamente, incluindo fraturas vertebrais morfométricas durante o período de controle ativo
Prazo: Até 24 Meses
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Até 24 Meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa anualizada de todas as fraturas confirmadas radiograficamente, excluindo fraturas vertebrais morfométricas durante o período de controle ativo
Prazo: Até 24 Meses
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Até 24 Meses
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Alteração da linha de base no Instrumento de coleta de dados de resultados pediátricos da Sociedade de Ortopedia Pediátrica da América do Norte (POSNA-PODCI) Esportes/funcionamento físico e pontuações da subescala de dor/conforto no mês 12 do período de controle ativo
Prazo: Linha de base, até 12 meses
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Linha de base, até 12 meses
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Concentração Sérica de Setrusumabe
Prazo: Até 24 Meses
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Até 24 Meses
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Número de Participantes com Tratamento Eventos Adversos Emergentes (TEAEs), Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
Prazo: Até 24 Meses
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Até 24 Meses
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Número de participantes com anticorpos anti-setrusumabe de ligação e neutralizantes
Prazo: Até 24 Meses
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Até 24 Meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
14 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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