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Setrusumab vs Bisfosfonati nei Soggetti da 2 a (Cosmic)

24 febbraio 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di fase 3 in aperto, randomizzato, con controllo attivo su setrusumab rispetto ai bifosfonati in soggetti pediatrici di età compresa tra 2 e <5 anni con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'effetto di setrusumab rispetto ai bifosfonati per via endovenosa (IV-BP) sulla riduzione del tasso di fratture, comprese le fratture vertebrali morfometriche nei partecipanti pediatrici.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno randomizzati 1:1 per ricevere setrusumab o IV-BP. Dopo la randomizzazione, i partecipanti riceveranno setrusumab o IV-BP per un massimo di 24 mesi durante il periodo di controllo attivo. Alla fine del periodo di controllo attivo tutti i partecipanti entreranno nel periodo di estensione e i partecipanti assegnati a IV-BP passeranno a setrusumab. Durante il periodo di estensione, tutti i partecipanti riceveranno setrusumab per un minimo di 12 mesi o fino a quando setrusumab non sarà disponibile in commercio nel rispettivo paese o lo studio sarà interrotto. L'uso di qualsiasi bifosfonato è vietato per tutto il periodo di estensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Canada
      • Ottawa, Canada, KIH 8L1
        • Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital at London Health Sciences Centre
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Institut Imagine
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 EA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
        • Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85206
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital DC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60707
        • Shriners Hospitals for Children Chicago
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di OI di tipo I, III o IV confermata dall'identificazione della mutazione genetica in COL1A1 o COL1A2
  • Storia di ≥ 1 frattura negli ultimi 12 mesi, ≥ 2 fratture negli ultimi 24 mesi o ≥ 1 frattura di femore, tibia o omero negli ultimi 24 mesi
  • Qualsiasi precedente esposizione a, o attualmente in corso, terapia con bifosfonati IV per il trattamento dell'OI
  • Livello sierico di 25-idrossivitamina D ≥ 20 ng/mL alla visita di screening. Se i livelli di 25-idrossivitamina D sono inferiori a 20 ng/mL, il soggetto può essere nuovamente sottoposto a screening dopo un minimo di 14 giorni di integrazione di vitamina D come indicato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione all'uso di bifosfonati EV basata sul giudizio clinico dello sperimentatore
  • Storia di tumori scheletrici o metastasi ossee in qualsiasi momento
  • Storia di stenosi del forame neurale (tranne se dovuta a scoliosi)
  • Manifestazioni cliniche di malformazione di Chiari o invaginazione basilare. La presenza di qualsiasi altra malattia neurologica che sia stata clinicamente instabile negli ultimi 2 anni richiede una revisione da parte del Medical Monitor.
  • Storia di o attuali malattie concomitanti non controllate che possono avere un impatto sul metabolismo osseo, come ipo/iperparatiroidismo, funzione tiroidea anormale, sindrome nefrosica o malattia renale di stadio IV/V
  • Qualsiasi condizione scheletrica (diversa da OI) che porta a deformità ossee e/o aumento del rischio di fratture, come rachitismo, osteopetrosi, osteoporosi giovanile idiopatica o displasia scheletrica
  • Storia di malattie cardiovascolari note come anomalia dell'arteria coronaria, malattia di Kawasaki, miocardite, cardiomiopatia, infarto del miocardio, ictus o malattia tromboembolica. Gli individui con altre malattie cardiovascolari congenite o acquisite che richiedono l'ecocardiogramma richiedono la revisione del Medical Monitor. I ricercatori dovrebbero considerare se i potenziali benefici del trattamento superano i potenziali rischi nei pazienti con fattori di rischio cardiovascolare come l'ipertensione arteriosa confermata.
  • Ipocalcemia, definita come livelli sierici di calcio al di sotto degli intervalli di riferimento del limite normale aggiustato per l'età dopo un digiuno raccomandato ≥ 4 ore, allo Screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <=35 ml/min/1,73 m2 alla proiezione
  • Precedente trattamento con ormone della crescita, denosumab, anticorpi anti-sclerostina o altri farmaci anabolizzanti o anti-riassorbimento che colpiscono l'osso (diversi dai bifosfonati) in qualsiasi momento
  • Storia della radioterapia esterna
  • Ipersensibilità nota a setrusumab o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  • Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, interferirebbe con la partecipazione, porrebbe un rischio eccessivo o confonderebbe l'interpretazione dei risultati
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite (qualunque sia più lunga) del farmaco sperimentale prima dello screening o durante lo studio (a discrezione dello sperimentatore in consultazione con il monitor medico)
  • Partecipazione concomitante a un altro studio clinico senza previa approvazione da parte dello studio Medical Monitor

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Bifosfonati endovenosi (IV-BP) -> Setrusumab

I partecipanti a IV-BP continueranno la loro dose/regime esistente a discrezione dello sperimentatore; per i partecipanti non in IV-BP, la dose/regime sarà determinato dallo sperimentatore.

Dopo il periodo di controllo attivo, i partecipanti riceveranno Setrusumab durante il periodo di estensione
Biologico: Setrusumab
Un anticorpo monoclonale neutralizzante la sclerostina completamente umano (mAb) somministrato una volta al mese (QM) tramite infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • BPS804
  • UX143
Droga: Bifosfonato
Somministrato a discrezione dello sperimentatore tramite infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: Setrusumab
I partecipanti riceveranno Setrusumab durante il periodo di controllo attivo e di estensione
Biologico: Setrusumab
Un anticorpo monoclonale neutralizzante la sclerostina completamente umano (mAb) somministrato una volta al mese (QM) tramite infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • BPS804
  • UX143

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso annuale di tutte le fratture confermate radiograficamente, comprese le fratture vertebrali morfometriche, all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione sierica di Setrusumab
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Variazione percentuale dal basale nel BMD DXA alla colonna lombare all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con anticorpi anticorpi anti-setrusumab e neutralizzanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tasso annualizzato di fratture radiograficamente confermate, esclusi le fratture vertebrali morfometriche, ma comprese le fratture delle dita, le dita dei piedi, il viso e il cranio all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tasso annualizzato di tutte le fratture confermate radiograficamente, escluse le fratture vertebrali morfometriche e le fratture delle dita delle dita, del viso e del cranio, all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Modifica dal basale al basale nel punteggio Z-Score della densità minerale ossea a raggi X (DXA) a doppia energia alla colonna lombare alla colonna lombare all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Proporzione di partecipanti che vivono nuove fratture confermate radiograficamente, comprese le fratture vertebrali morfometriche, all'analisi primaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Cambiamento dal basale nel pediatrico Orthopedic Society of North America Pediatric HEATRIES Data Collection Instrument (Posna-Podci) Sports/Fishys Funcing e Pain/Comfort Subscale Puntecs all'analisi primaria
Lasso di tempo: Basale, fino a 24 mesi
Basale, fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

23 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

14 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX143-CL314
  • 2023-504196-24-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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