Setrusumabi vs bisfosfonaatit kohteissa 2 - (Cosmic)
tiistai 24. helmikuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Avoin, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus setrusumabista verrattuna bisfosfonaatteihin 2–< 5-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on tyypin I, III tai IV Osteogenesis Imperfecta
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida setrusumabin ja suonensisäisten bisfosfonaattien (IV-BP) vaikutusta murtumatiheyden vähentämiseen, mukaan lukien morfometriset nikamamurtumat lapsipotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan joko setrusumabia tai IV-BP:tä.
Satunnaistamisen jälkeen osallistujat saavat setrusumabia tai IV-BP:tä enintään 24 kuukauden ajan aktiivisesti kontrolloidun jakson aikana.
Aktiivisesti kontrolloidun jakson lopussa kaikki osallistujat siirtyvät jatkojaksoon ja IV-BP:hen määrätyt osallistujat siirtyvät käyttämään setrusumabia.
Jatkamisjakson aikana kaikki osallistujat saavat setrusumabia vähintään 12 kuukauden ajan tai kunnes setrusumabi tulee kaupallisesti saataville heidän maassaan tai tutkimus keskeytetään.
Bisfosfonaattien käyttö on kielletty pidennysjakson ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 EA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, KIH 8L1
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 91-738
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Institut Imagine
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85206
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital LA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital DC
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60707
- Shriners Hospitals for Children Chicago
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 4 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- OI-tyypin I, III tai IV kliininen diagnoosi, joka on vahvistettu tunnistamalla COL1A1- tai COL1A2-geenimutaatio
- ≥ 1 murtuma viimeisten 12 kuukauden aikana, ≥ 2 murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana tai ≥ 1 reisiluun, sääriluun tai olkaluun murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana
- Mikä tahansa aikaisempi altistuminen tai parhaillaan saava IV-bisfosfonaattihoito OI:n hoitoon
- Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinitaso ≥ 20 ng/ml seulontakäynnillä. Jos 25-hydroksi-D-vitamiinitasot ovat alle 20 ng/ml, kohde voidaan seuloa uudelleen vähintään 14 päivän D-vitamiinilisän jälkeen tutkijan ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- IV-bisfosfonaattien käytön vasta-aihe tutkijan kliinisen arvion perusteella
- Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa
- Aiempi hermoston ahtauma (paitsi jos se johtuu skolioosista)
- Chiarin epämuodostuman tai basilaarisen tunkeutumisen kliiniset oireet. Minkä tahansa muun neurologisen sairauden esiintyminen, joka on ollut kliinisesti epästabiili viimeisen 2 vuoden aikana, vaatii Medical Monitorin tarkastuksen.
- Aiemmat tai nykyiset hallitsemattomat samanaikaiset sairaudet, jotka voivat vaikuttaa luuaineenvaihduntaan, kuten hypo/hyperparatyreoosi, epänormaali kilpirauhasen toiminta, nefroottinen oireyhtymä tai vaiheen IV/V munuaissairaus
- Mikä tahansa luuston sairaus (muu kuin OI), joka johtaa luun epämuodostumiin ja/tai lisääntyneeseen murtumariskiin, kuten riisitauti, osteopetroosi, idiopaattinen juveniili osteoporoosi tai luuston dysplasia
- Aiemmin tunnettu sydän- ja verisuonisairaus, kuten sepelvaltimon anomalia, Kawasakin tauti, sydänlihastulehdus, kardiomyopatia, sydäninfarkti, aivohalvaus tai tromboembolinen sairaus. Henkilöt, joilla on muu synnynnäinen tai hankittu sydän- ja verisuonisairaus, joka edellyttää kaikukardiogrammia, tarvitsevat Medical Monitor -tarkastuksen. Tutkijoiden tulee harkita, ovatko hoidon mahdolliset hyödyt suuremmat kuin mahdolliset riskit potilailla, joilla on kardiovaskulaarisia riskitekijöitä, kuten vahvistettu valtimoverenpaine.
- Hypokalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi, jotka ovat alle iän mukaisen normaalin viitearvon suositellun ≥ 4 tunnin paaston jälkeen, seulonnassa
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <=35 ml/min/1,73 m2 näytöksessä
- Aiempi hoito kasvuhormonilla, denosumabilla, sklerostiinivasta-aineella tai muilla luuhun vaikuttavilla anabolisilla tai antiresorptiivisilla lääkkeillä (muilla kuin bisfosfonaateilla) milloin tahansa
- Ulkoisen sädehoidon historia
- Tunnettu yliherkkyys setrusumabille tai sen apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistumista, aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tai häiritsisi tulosten tulkintaa
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 4 viikon tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana (tutkijan harkinnan mukaan lääketieteellisen monitorin kanssa kuultuaan)
- Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ilman Medical Monitor -tutkimuksen ennakkohyväksyntää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Laskimonsisäiset bisfosfonaatit (IV-BP) -> Setrusumabi
IV-BP:n osallistujat jatkavat nykyistä annosta/hoito-ohjelmaa tutkijan harkinnan mukaan; osallistujille, jotka eivät saa IV-BP:tä, tutkija määrittää annoksen/hoito-ohjelman. Aktiivisesti kontrolloidun jakson jälkeen osallistujat saavat setrusumabia jatkojakson aikana |
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
Annetaan tutkijan harkinnan mukaan laskimonsisäisenä (IV) infuusiona
|
|
Kokeellinen: Setrusumabi
Osallistujat saavat setrusumabia aktiivisesti kontrolloidun ja jatkojakson aikana
|
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaikkien radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus, mukaan lukien morfometriset selkärangan murtumat, primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin setrusumabipitoisuus
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), vakavat haittatapahtumat (SAE) ja Adverse Events of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta DXA BMD: ssä lannerangan alueella primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on anti-seetrusumabia sitovia ja neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus, lukuun ottamatta morfometrisiä selkärangan murtumia, mutta sisältävät sormen, varpaiden, kasvojen ja kallon murtumat ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaikkien radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus, lukuun ottamatta morfometrisiä selkärangan murtumia ja sormien, varpaiden, kasvojen ja kallon murtumia, ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta kaksoisenergisessä röntgen-absorptiometriassa (DXA) luun mineraalitiheys (BMD) Z-pistemäärä lannerangan selkärangan kohdalla primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Primaarianalyysin mukaan osallistujien osuus, jotka kokevat uusia radiografisesti vahvistettuja murtumia, mukaan lukien morfometriset selkärangan murtumat
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta Pohjois-Amerikan lasten ortopedisen yhteiskunnan lasten tulokset Tietojen keräysinstrumentti (POSNA-PODCI) Urheilu/fyysinen toiminta ja kipu/mukavuus ala-asteikon pisteet ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Lähtötaso, jopa 24 kuukautta
|
Lähtötaso, jopa 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. huhtikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Osteogenesis Imperfecta
- Orgaaniset kemikaalit
- Organofosforiyhdisteet
- Organofosfonaatit
- Difosfonaatit
- setrusumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .